Pilotní zkřížená studie profylaktického Wilate ve srovnání s placebem pro silné menstruační krvácení u pacientek s VWD (EMPOWER)

Kritéria pro zařazení:

1. Pacient schopný poskytnout informovaný souhlas;
2. Pacientky s HMB starší 18 let, u kterých je profylaktická léčba přípravkem Wilate® považována za klinicky vhodnou podle lékařského uvážení (na základě jejich odborného posudku s přihlédnutím k anamnéze krvácení a citlivosti pacientky na léčbu) léčebné hemostázy- zaměřený lékař praktikující v centru pro léčbu hemofilie;
3. Modifikované skóre PBAC > 100 při screeningu;
4. Pacienti s diagnózou dědičné von Willebrandovy choroby (jakéhokoli typu);
5. Stabilní léčba HMB a anémie z nedostatku železa po dobu 3 cyklů před vstupem do studie a předpokládá se, že zůstane nezměněna po dobu trvání studie;
6. Pacienti ochotní nechat si infuzi podávat sestrou v průběhu období studie;
7. Pacientky, které souhlasí s používáním pouze dámských hygienických produktů dodaných sponzorem.

Kritéria vyloučení:

1. Diagnostikována jakákoli jiná známá porucha krvácivosti;
2. Těhotenství nebo plány otěhotnět během trvání studie;
3. Kojení nebo plány na kojení během trvání studie;
4. Známé reakce přecitlivělosti na produkty získané z lidské plazmy nebo jakoukoli složku přípravku;
5. Známé protilátky proti VWF nebo FVIII;
6. Závažné onemocnění jater;
7. Předpokládané zahájení následujících: perorální, transdermální, injekční a vaginální prstencová hormonální antikoncepce; analogy GnRH; nebo hormonální nitroděložní tělísko (IUD) během období studie;
8. Předpokládaný elektivní postup, u kterého se očekává, že bude vyžadovat intenzivní léčbu VWF nebo FVIII po dobu > 10 dnů během období studie;
9. Pacienti s > 2 rizikovými faktory pro VTE (rizikové faktory jsou stanoveny podle uvážení ošetřujícího lékaře) nebo s nedávnou anamnézou trombózy (tj. za poslední rok).
10. Pacient souběžně užívající desmopresin (desmopresin nelze užívat současně s Wilate®, s výjimkou v rámci eskalační léčby nadměrného krvácení).
11. Předpokládané zahájení jakékoli nové terapie pro léčbu silného menstruačního krvácení 3 týdny před zařazením