Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Pilotażowe badanie krzyżowe dotyczące profilaktycznego Wilate'a w porównaniu z placebo w leczeniu obfitych krwawień menstruacyjnych u pacjentek z VWD (EMPOWER)

19 grudnia 2024 zaktualizowane przez: Unity Health Toronto

Wieloośrodkowe, pilotażowe, krzyżowe badanie profilaktycznego Wilate'a w porównaniu z placebo w leczeniu obfitych krwawień menstruacyjnych u pacjentek z chorobą von WillEbranda

Badanie EMPOWER to pilotażowe, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo (sól fizjologiczna), podwójnie ślepa próba (ocena pacjenta i wyniku), krzyżowe, dwuletnie randomizowane badanie z udziałem kobiet ambulatoryjnych z chorobą von Willebranda (VWD) i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi, określić wykonalność i żywotność badania oraz zbadać czułość testu proponowanych wyników klinicznych dotyczących skuteczności w ostatecznym randomizowanym badaniu kontrolowanym

Przegląd badań

Status

Rekrutacyjny

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Badanie EMPOWER to pilotażowe, wieloośrodkowe, kontrolowane placebo (sól fizjologiczna), podwójnie ślepa próba (ocena pacjenta i wyniku), krzyżowe, dwuletnie randomizowane badanie z udziałem kobiet ambulatoryjnych z chorobą von Willebranda (VWD) i obfitymi krwawieniami miesiączkowymi, określić wykonalność i żywotność badania oraz zbadać czułość testu proponowanych wyników klinicznych dotyczących skuteczności w ostatecznym randomizowanym badaniu kontrolowanym.

W pierwszym okresie leczenia pacjentki zostaną losowo przydzielone do grupy otrzymującej koncentrat czynnika von Willebranda: czynnika VIII (pdVWF:FVIII) pochodzącego z osocza (plus standardowe leczenie) lub placebo (plus standardowe leczenie) w leczeniu ciężkich krwawień miesiączkowych związanych z VWD przez 4 cykli, przechodząc na leczenie porównawcze w drugim okresie leczenia. Po pierwszym okresie leczenia nastąpi 1 cykl okresu wymywania, podczas którego nie zostanie zastosowane leczenie oparte na badaniu.

Głównym celem pilotażu będzie ocena żywotności i wykonalności projektu badania, a także zbadanie czułości testu w celu ustalenia głównego wyniku skuteczności w ostatecznym randomizowanym badaniu, które oceni wpływ profilaktyki za pomocą koncentratu pdVWF:FVIII w porównaniu z placebo w grupie HMB u kobiet chorych na VWD. Drugorzędnym celem jest wstępna ocena wpływu na wyniki kliniczne 2-3 dawek profilaktyki zawierających koncentrat pdVWF:FVIII podanych w pierwszych 4 dniach miesiączki w porównaniu z placebo.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

20

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Lokalizacje studiów

  • Kanada
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada, M5B1W8
        • Rekrutacyjny
        • St. Michael's Hospital
        • Kontakt:

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Pacjent zdolny do wyrażenia świadomej zgody;
  2. Pacjentki z HMB w wieku powyżej 18 lat, dla których leczenie profilaktyczne za pomocą Wilate® zostanie uznane za klinicznie odpowiednie zgodnie z decyzją lekarską (w oparciu o opinię specjalisty, biorąc pod uwagę historię krwawień pacjenta i reakcję na leczenie) leczenia hemostazy- wyspecjalizowany lekarz praktykujący w Centrum Leczenia Hemofilii;
  3. Zmodyfikowany wynik PBAC > 100 podczas badania przesiewowego;
  4. Pacjenci z rozpoznaniem dziedzicznej choroby von Willebranda (dowolnego typu);
  5. Stabilne leczenie niedokrwistości z niedoboru HMB i żelaza przez 3 cykle przed przystąpieniem do badania i oczekuje się, że pozostanie niezmienione przez cały czas trwania badania;
  6. Pacjenci wyrażający zgodę na podawanie wlewu przez pielęgniarkę w trakcie okresu badania;
  7. Pacjentki, które wyrażają zgodę na używanie wyłącznie środków higieny kobiecej dostarczonych przez sponsora.

Kryteria wyłączenia:

  1. Zdiagnozowano jakiekolwiek inne znane zaburzenie krwawienia;
  2. Ciąża lub plany zajścia w ciążę w czasie trwania badania;
  3. Karmienie piersią lub plany karmienia piersią w czasie trwania badania;
  4. Znane reakcje nadwrażliwości na produkty pochodzące z osocza ludzkiego lub którykolwiek składnik preparatu;
  5. Znane przeciwciała przeciwko VWF lub FVIII;
  6. Ciężka choroba wątroby;
  7. Przewidywane rozpoczęcie stosowania: doustnych, przezskórnych, wstrzykiwanych i hormonalnych środków antykoncepcyjnych; analogi GnRH; lub hormonalną wkładkę wewnątrzmaciczną (IUD) w okresie badania;
  8. Przewidywany zabieg planowy, który będzie wymagał intensywnego leczenia VWF lub FVIII przez >10 dni w okresie badania;
  9. Pacjenci z >2 czynnikami ryzyka ŻChZZ (czynniki ryzyka ustalane są według uznania lekarza prowadzącego) lub z niedawną zakrzepicą w wywiadzie (tj. w ciągu ostatniego roku).
  10. Pacjent jednocześnie otrzymujący desmopresynę (desmopresyny nie można przyjmować jednocześnie z Wilate®, z wyjątkiem leczenia nasilającego nadmierne krwawienia).
  11. Przewidywane rozpoczęcie stosowania nowych terapii w leczeniu obfitego krwawienia miesiączkowego na 3 tygodnie przed włączeniem do badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Zadanie krzyżowe
  • Maskowanie: Potroić

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: pdVWF:koncentrat FVIII (Wilate®) Leczenie i pielęgnacja standardowa
Wilate® będzie podawany w dawce 30-60 IU VWF:RCo/kg na dwa przewidywane najcięższe dni krwawienia co 24-48 godzin w ciągu pierwszych 4 dni miesiączki. Można podać dodatkowe dwie opcjonalne dawki w odstępie 24–48 godzin od ostatniej. Należy podać minimum 2 dawki.
Lek: Liofilizowany koncentrat ludzkiego czynnika krzepnięcia von Willebranda i czynnika VIII
Wilate® to wysoce oczyszczony koncentrat otrzymywany z osocza, podawany we wstrzyknięciu dożylnym. Wilate® zawiera średnią aktywność kofaktora ristocetyny VWF do aktywności FVIII w stosunku 1:1.
Inne nazwy:
  • Wilate
Komparator placebo: Placebo i opieka standardowa
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo otrzymają dożylnie placebo (sól fizjologiczną) w przybliżeniu tej samej objętości i częstotliwości co badany lek.
Inny: Placebo
Pacjenci przydzieleni losowo do grupy placebo będą otrzymywać dożylnie normalny roztwór soli fizjologicznej w tej samej przybliżonej objętości i częstotliwości co Wilate ®.

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wynik wskaźnika zaślepienia (BI) na koniec 4. cyklu leczenia 1. i 2
Ramy czasowe: 2 lata
Wynik wskaźnika zaślepienia (BI) na koniec 4. cyklu leczenia 1. i 2
2 lata
Odsetek uczestników, którzy zrezygnowali z udziału w badaniu na koniec 1. i 2. okresu leczenia
Ramy czasowe: 2 lata
Odsetek uczestników, którzy zrezygnowali z udziału w badaniu na koniec 1. i 2. okresu leczenia
2 lata
Odsetek uczestników, którzy ukończyli dla kandydata główne wyniki dotyczące skuteczności klinicznej na koniec 1. i 2. okresu leczenia
Ramy czasowe: 2 lata
Odsetek pacjentów z ukończonymi dla kandydata głównymi wynikami skuteczności klinicznej na koniec 1. i 2. okresu leczenia
2 lata
Liczba uczestników zapisanych w ciągu 2 lat (tzn. możliwość zapisania co najmniej 10 uczestników w ciągu 2 lat)
Ramy czasowe: 2 lata
Możliwość zapisania co najmniej 10 uczestników w ciągu 2 lat
2 lata
Proporcja uczestników z efektem przeniesienia głównych wyników skuteczności klinicznej kandydata z okresu 1 do okresu 2
Ramy czasowe: 2 lata
Proporcja uczestników z efektem przeniesienia głównych wyników skuteczności klinicznej kandydata z okresu 1 do okresu 2
2 lata

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Średnia z 3 najwyższych dziennych zmodyfikowanych wyników PBAC (mPBAC) w obrębie każdego indywidualnego cyklu uczestnika, uśredniona dla 4 indywidualnych cykli uczestników na koniec każdego okresu leczenia
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Średnia z 3 najwyższych dziennych zmodyfikowanych wyników PBAC (mPBAC) w obrębie każdego indywidualnego cyklu uczestnika, uśredniona dla 4 indywidualnych cykli uczestników na koniec każdego okresu leczenia
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Odsetek pacjentów, którzy korzystają z terapii doraźnej na koniec każdego okresu leczenia
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Odsetek pacjentek, które stosują terapię ratunkową (tj. ponad dwa dni doustnego stosowania kwasu traneksamowego, dodatkowe leczenie Wilate®, dodatkową terapię hormonalną z powodu HMB, pilną/nagłą operację ginekologiczną z powodu HMB, leczenie dożylnym żelazem, transfuzję czerwonych krwinek lub przyjęcie do szpitala z powodu HMB) na koniec każdego okresu leczenia
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Średni wynik mPBAC w każdym indywidualnym cyklu uczestnika, uśredniony z 4 indywidualnych cykli uczestników
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Średni wynik mPBAC w każdym indywidualnym cyklu uczestnika, uśredniony z 4 indywidualnych cykli uczestników
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Mediana wyniku mPBAC w każdym indywidualnym cyklu uczestnika wykorzystana do obliczenia mediany dla 4 indywidualnych cykli uczestników
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Mediana wyniku mPBAC w każdym indywidualnym cyklu uczestnika wykorzystana do obliczenia mediany dla 4 indywidualnych cykli uczestników
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba dni stosowania doustnego kwasu traneksamowego
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba dni stosowania doustnego kwasu traneksamowego
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba dni leczenia Wilate®
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba dni leczenia Wilate®
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Długość miesiączki (mierzona w dniach)
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Długość miesiączki (mierzona w dniach)
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Poważne krwawienie zgodnie z definicją Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH).
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Poważne krwawienie zgodnie z definicją Międzynarodowego Towarzystwa Zakrzepicy i Hemostazy (ISTH).
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Klinicznie istotne krwawienie inne niż poważne
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Klinicznie istotne krwawienie inne niż poważne
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Poziom hemoglobiny (g/L)
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Poziom hemoglobiny (g/L)
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Poziom ferrytyny (mcg/L)
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Poziom ferrytyny (mcg/L)
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Stosowanie dodatkowej terapii hormonalnej w przypadku obfitych krwawień miesiączkowych
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Stosowanie dodatkowej terapii hormonalnej w przypadku obfitych krwawień miesiączkowych
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Konieczność pilnej/nagłej operacji ginekologicznej z powodu obfitego krwawienia miesiączkowego
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Konieczność pilnej/nagłej operacji ginekologicznej z powodu obfitego krwawienia miesiączkowego
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Ocena zmęczenia (mierzona w skali zmęczenia FACIT)
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Ocena zmęczenia (mierzona w skali zmęczenia FACIT)
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Krótka forma – 12 punktów
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Krótka forma – 12 punktów
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Wyniki poszczególnych elementów krótkiego formularza-12
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Wyniki poszczególnych elementów krótkiego formularza-12
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Konieczność opieki hemostatycznej (kwas traneksamowy, Wilate®, transfuzja płytek krwi)
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Konieczność opieki hemostatycznej (kwas traneksamowy, Wilate®, transfuzja płytek krwi)
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Wymóg opieki skoncentrowanej na anemii (dożylna transfuzja żelaza i/lub czerwonych krwinek)
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Wymóg opieki skoncentrowanej na anemii (dożylna transfuzja żelaza i/lub czerwonych krwinek)
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba reakcji nadwrażliwości na wlew
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba reakcji nadwrażliwości na wlew
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (określonych jako objawowe lub przypadkowe, podejrzewane lub potwierdzone w diagnostyce obrazowej i/lub elektrokardiogramie, w stosownych przypadkach);
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba zdarzeń zakrzepowo-zatorowych (określonych jako objawowe lub przypadkowe, podejrzewane lub potwierdzone w diagnostyce obrazowej i/lub elektrokardiogramie, w stosownych przypadkach);
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Odsetek uczestników, u których opracowano inhibitory VWF
Ramy czasowe: Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Odsetek uczestników, u których opracowano inhibitory VWF
Pod koniec 8 cykli menstruacyjnych (około 10 dni)
Liczba zdarzeń niepożądanych
Ramy czasowe: 8 cykli
Liczba zdarzeń niepożądanych
8 cykli

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Unity Health Toronto

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

21 października 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 września 2026

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 września 2026

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

18 grudnia 2023

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

3 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

12 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

25 marca 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

19 grudnia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 grudnia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • 2.5

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Choroby von Willebranda

Badania kliniczne na Liofilizowany koncentrat ludzkiego czynnika krzepnięcia von Willebranda i czynnika VIII

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Greece

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj