VWD 환자의 월경 과다 출혈에 대한 예방적 윌레이트의 위약과 비교 시험 교차 시험 (EMPOWER)
2024년 12월 19일 업데이트: Unity Health Toronto
Von WillEbRand 질환 환자의 월경 과다 출혈에 대한 예방적 Wilate의 Multi-cEnter, Pilot, Crossover 시험을 PlacebO와 비교했습니다.
EMPOWER 시험은 폰빌레브란트병(VWD) 및 월경과다 출혈이 있는 여성 외래환자를 대상으로 한 예비 다기관, 위약 대조(생리식염수), 이중 맹검(환자 및 결과 평가자), 교차, 2년 무작위 시험입니다. 시험 타당성과 실행 가능성을 결정하고 최종 무작위 대조 시험에 대해 제안된 효능 임상 결과의 분석 민감도를 탐색합니다.
연구 개요
상세 설명
EMPOWER 시험은 폰빌레브란트병(VWD) 및 월경과다 출혈이 있는 여성 외래환자를 대상으로 한 예비 다기관, 위약 대조(생리식염수), 이중 맹검(환자 및 결과 평가자), 교차, 2년 무작위 시험입니다. 시험 타당성과 실행 가능성을 결정하고 최종 무작위 대조 시험에 대해 제안된 효능 임상 결과의 분석 민감도를 탐색합니다.
첫 번째 치료 기간 동안 환자는 VWD 관련 월경과다 출혈에 대해 혈장 유래 폰 빌레브란트 인자:인자 VIII(pdVWF:FVIII) 농축액(+ 표준 치료) 또는 위약(+ 표준 치료)을 받도록 무작위 배정됩니다. 주기, 두 번째 치료 기간 동안 대조 치료로 넘어갑니다. 첫 번째 치료 기간 이후에는 연구 기반 치료가 제공되지 않는 1주기 휴약 기간이 이어집니다.
파일럿의 주요 목적은 시험 설계의 실행 가능성과 타당성을 평가할 뿐만 아니라 pdVWF:FVIII 농축액을 사용한 예방 효과를 평가할 최종 무작위 시험의 주요 효능 결과 결정을 알리기 위해 분석 민감도를 탐색하는 것입니다. vWD가 있는 여성에게 HMB를 투여한 위약과 비교. 두 번째 목적은 월경 첫 4일에 제공되는 pdVWF:FVIII 농축액을 사용하여 2~3회 예방요법이 위약과 비교하여 임상 결과에 미치는 효과에 대한 예비 평가를 수행하는 것입니다.
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
20
단계
- 3단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: St. Michael's Hospital
- 전화번호: 4168646060
- 이메일: empower@unityhealth.to
연구 장소
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, 캐나다, M5B1W8
- 모병
- St. Michael's Hospital
-
연락하다:
- Michelle Sholzberg
- 전화번호: 4168646060
- 이메일: empower@unityhealth.to
-
-
참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
- 사전 동의를 제공할 수 있는 환자
- 지혈 치료에 대한 의학적 재량(환자의 출혈 이력 및 치료에 대한 반응성을 고려한 전문가 의견에 근거)에 따라 Wilate®를 사용한 예방적 치료가 임상적으로 적절하다고 간주되는 18세 이상의 HMB 여성 환자- 혈우병 치료 센터에서 활동하는 집중 의사;
- 스크리닝 시 수정된 PBAC 점수 > 100;
- 유전성 폰빌레브란트병 진단을 받은 환자(모든 유형)
- 연구에 참여하기 전 3주기 동안 HMB 및 철결핍성 빈혈에 대한 안정적인 치료 및 연구 기간 동안 변화가 없을 것으로 예상됨;
- 연구 기간 동안 간호사가 주입을 실시하기를 원하는 환자;
- 스폰서가 제공하는 여성위생용품만을 사용하기로 동의한 환자입니다.
제외 기준:
- 기타 알려진 출혈 장애로 진단된 경우
- 임신 또는 연구 기간 내에 임신할 계획이 있는 경우,
- 연구 기간 내에 모유수유를 하고 있거나 모유수유를 계획하고 있는 경우
- 인간 혈장 유래 제품 또는 제제의 성분에 대해 알려진 과민 반응.
- VWF 또는 FVIII에 대한 알려진 항체;
- 심각한 간 질환;
- 다음의 시작이 예상됩니다: 경구, 경피, 주사 및 질 고리 호르몬 피임약; GnRH 유사체; 또는 연구 기간 내에 호르몬 자궁내 장치(IUD);
- 연구 기간 동안 10일 이상 동안 VWF 또는 FVIII를 이용한 집중 치료가 필요할 것으로 예상되는 선택적 시술;
- VTE에 대한 위험 인자가 2개를 초과하거나(위험 인자는 치료 의사의 재량에 따라 결정됨) 또는 최근 혈전증 병력(예: 지난 1년 이내).
- 데스모프레신을 동시에 투여받고 있는 환자(과도한 출혈에 대한 증량 치료의 맥락을 제외하고는 데스모프레신을 Wilate®와 동시에 투여할 수 없음).
- 등록 3주 전 월경과다 출혈 치료를 위한 새로운 치료법의 시작이 예상됨
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 무작위
- 중재 모델: 크로스오버 할당
- 마스킹: 삼루타
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: pdVWF:FVIII 농축액(Wilate®) 치료 및 표준 관리
월경 후 첫 4일 이내에 24~48시간마다 출혈이 가장 심할 것으로 예상되는 2일 동안 30~60 IU VWF:RCo/kg 용량의 Wilate®가 제공됩니다.
마지막으로부터 24~48시간 후에 추가로 2회 선택 용량을 제공할 수 있습니다.
최소 2회 용량을 제공해야 합니다.
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Wilate®는 정맥 주사를 통해 투여되는 혈장 유래 고순도 농축액입니다.
Wilate®에는 평균 VWF 리스토세틴 보조인자 활성 대 FVIII 활성이 1:1 비율로 포함되어 있습니다.
다른 이름들:
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위약 비교기: 위약 및 표준 치료
위약군에 무작위 배정된 환자는 연구 약물과 동일한 대략적인 용량 및 빈도로 정맥 내 위약(생리 식염수)을 투여받게 됩니다.
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위약군에 무작위 배정된 환자들은 Wilate ®와 대략 동일한 용량 및 빈도로 생리 식염수를 정맥 투여받게 됩니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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치료 기간 1 및 2의 4주기 종료 시 눈가림 지수(BI) 점수
기간: 2 년
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치료 기간 1 및 2의 4주기 종료 시 눈가림 지수(BI) 점수
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2 년
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치료 기간 1 및 2 종료 시 참가자 중도 이탈 비율
기간: 2 년
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치료 기간 1 및 2 종료 시 참가자 중도 이탈 비율
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2 년
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치료 기간 1 및 2가 끝날 때 후보 1차 임상 유효성 결과를 완료한 참가자의 비율
기간: 2 년
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치료 기간 1 및 2가 끝날 때 후보 1차 임상 유효성 결과가 완료된 환자 비율
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2 년
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2년 동안 등록한 참가자 수(즉, 2년 동안 최소 10명의 참가자를 등록할 수 있는 능력)
기간: 2 년
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2년 동안 최소 10명 이상의 참가자를 등록할 수 있는 능력
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2 년
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1기부터 2기까지 후보 1차 임상 유효성 결과에 대한 이월 효과가 있는 참가자의 비율
기간: 2 년
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1기부터 2기까지 후보 1차 임상 유효성 결과에 대한 이월 효과가 있는 참가자의 비율
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2 년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
|---|---|---|
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각 개별 참가자 주기 내에서 매일 가장 높은 3개의 수정된 PBAC(mPBAC) 점수의 평균은 각 치료 기간이 끝날 때 4개의 개별 참가자 주기에 걸쳐 평균화되었습니다.
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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각 개별 참가자 주기 내에서 매일 가장 높은 3개의 수정된 PBAC(mPBAC) 점수의 평균은 각 치료 기간이 끝날 때 4개의 개별 참가자 주기에 걸쳐 평균화되었습니다.
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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각 치료 기간이 끝날 때 구조 요법을 사용하는 환자의 비율
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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구조 요법(예: 2일 이상 경구 트라넥삼산 사용, Wilate® 추가 치료, HMB에 대한 추가 호르몬 치료, HMB에 대한 긴급/응급 산부인과 수술, 정맥 철분 치료, 적혈구 수혈)을 사용하는 환자의 비율 또는 HMB의 경우 병원 입원) 각 치료 기간이 끝날 때
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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각 개별 참가자 주기 내 mPBAC 점수의 평균은 4개의 개별 참가자 주기에 걸쳐 평균화되었습니다.
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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각 개별 참가자 주기 내 mPBAC 점수의 평균은 4개의 개별 참가자 주기에 걸쳐 평균화되었습니다.
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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4개의 개별 참가자 주기에 걸쳐 중앙값을 도출하는 데 사용되는 각 개별 참가자 주기 내의 mPBAC 점수 중앙값
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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4개의 개별 참가자 주기에 걸쳐 중앙값을 도출하는 데 사용되는 각 개별 참가자 주기 내의 mPBAC 점수 중앙값
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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경구용 트라넥삼산 사용 일수
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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경구용 트라넥삼산 사용 일수
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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Wilate® 치료를 받은 일수
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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Wilate® 치료를 받은 일수
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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월경 기간(일 단위로 측정)
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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월경 기간(일 단위로 측정)
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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국제혈전증 및 지혈학회(ISTH) 정의에 따른 주요 출혈
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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국제혈전증 및 지혈학회(ISTH) 정의에 따른 주요 출혈
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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임상적으로 관련된 비주요 출혈
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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임상적으로 관련된 비주요 출혈
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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헤모글로빈 수치(g/L)
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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헤모글로빈 수치(g/L)
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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페리틴 수치(mcg/L)
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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페리틴 수치(mcg/L)
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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월경 과다 출혈에 대한 추가 호르몬 요법 사용
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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월경 과다 출혈에 대한 추가 호르몬 요법 사용
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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월경 과다출혈에 대한 긴급/응급 산부인과 수술의 필요성
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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월경 과다출혈에 대한 긴급/응급 산부인과 수술의 필요성
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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피로 점수(FACIT 피로 척도로 측정)
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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피로 점수(FACIT 피로 척도로 측정)
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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짧은 형식-12 점수
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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짧은 형식-12 점수
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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Short Form-12의 개별 구성요소에 대한 점수
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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Short Form-12의 개별 구성요소에 대한 점수
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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지혈치료의 필요성(트라넥삼산, Wilate®, 혈소판 수혈)
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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지혈치료의 필요성(트라넥삼산, Wilate®, 혈소판 수혈)
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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빈혈 집중 치료 요구사항(정맥 철분 및/또는 적혈구 수혈)
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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빈혈 집중 치료 요구사항(정맥 철분 및/또는 적혈구 수혈)
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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과민성 주입 반응의 수
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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과민성 주입 반응의 수
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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혈전색전증 사건의 수(증상 또는 부수적으로 정의됨, 적절한 경우 진단 영상 및/또는 심전도를 통해 의심되거나 확인됨)
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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혈전색전증 사건의 수(증상 또는 부수적으로 정의됨, 적절한 경우 진단 영상 및/또는 심전도를 통해 의심되거나 확인됨)
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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VWF 억제제 개발에 참여하는 참가자 비율
기간: 8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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VWF 억제제 개발에 참여하는 참가자 비율
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8번의 월경 주기가 끝날 때(약 10일)
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이상반응 수
기간: 8주기
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이상반응 수
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8주기
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 21일
기본 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 완료 (추정된)
2026년 9월 1일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 18일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 3일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 12일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2025년 3월 25일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 12월 19일
마지막으로 확인됨
2024년 12월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- 2.5
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
아니요
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
아니
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .