軟骨形成不全症の小児を対象とした多施設多国籍観察研究
2025年4月1日 更新者：BioMarin Pharmaceutical
この研究では、成長測定値やその他の関心のある変数を収集することにより、小児の長期にわたる成長と HCH の臨床経過を評価します。
調査の概要
状態
募集
条件
研究の種類
観察的
入学 (推定)
400
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Trial Specialist
- 電話番号：1-800-983-4587
- メール：medinfo@bmrn.com
研究場所
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Arizona
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Phoenix、Arizona、アメリカ、85016
- 募集
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles、California、アメリカ、90048
- まだ募集していません
- Cedars-Sinai Medical Center
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Oakland、California、アメリカ、94609
- 募集
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Delaware
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Wilmington、Delaware、アメリカ、19803
- 募集
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington、District of Columbia、アメリカ、20010
- 募集
- Children's National Health System
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Illinois
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Chicago、Illinois、アメリカ、60611
- 募集
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore、Maryland、アメリカ、21218
- まだ募集していません
- The Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston、Massachusetts、アメリカ、02115
- 募集
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis、Minnesota、アメリカ、55454
- 募集
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
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Missouri
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Columbia、Missouri、アメリカ、65212
- 募集
- University of Missouri
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Saint Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New York
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New York、New York、アメリカ、10029
- 募集
- Mount Sinai Kravis Children's Hospital
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Ohio
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Akron、Ohio、アメリカ、44307
- まだ募集していません
- Akron Children's Hospital
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Columbus、Ohio、アメリカ、43205
- まだ募集していません
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Fort Worth、Texas、アメリカ、76104
- 募集
- Cook Children's Endocrinology
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Wisconsin
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Milwaukee、Wisconsin、アメリカ、53226
- 募集
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
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Buenos Aires、アルゼンチン
- まだ募集していません
- Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
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England
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London、England、イギリス
- まだ募集していません
- Myriad Trials Ltd
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London、England、イギリス
- 募集
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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Scottland
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Glasgow、Scottland、イギリス
- 募集
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Milan、イタリア
- 募集
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome、イタリア
- 募集
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Liguria
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Genoa、Liguria、イタリア
- 募集
- Istituto Giannina Gaslini
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Rome
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Roma、Rome、イタリア
- まだ募集していません
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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Victoria
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Parkville、Victoria、オーストラリア、3052
- 募集
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Alberta
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Edmonton、Alberta、カナダ
- 募集
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto、Ontario、カナダ
- 募集
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montréal、Quebec、カナダ
- まだ募集していません
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Madrid、スペイン
- 募集
- Hospital Universitario La Paz
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Vitoria、スペイン
- 募集
- Vithas Hospital San Jose
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Köln、ドイツ
- 募集
- Uniklinik Koln
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Magdeburg、ドイツ
- 募集
- Universitätskinderklinik Magdeburg
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Lyon、フランス
- 募集
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
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Marseille、フランス
- 募集
- Hopital de la Timone
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Paris、フランス
- 募集
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse、フランス
- 募集
- CHU de Toulouse - Hopital des Efants
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Rio Grande do Sol
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Porto Alegre、Rio Grande do Sol、ブラジル
- まだ募集していません
- Hospital de Clinicas de Porto Algre
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Sao Paulo
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Ribeirão Preto、Sao Paulo、ブラジル
- まだ募集していません
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
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Kumamoto、日本
- 募集
- Kumamoto University Hospital
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Tokushima、日本
- まだ募集していません
- Tokushima University Hospital
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Tokyo、日本
- 募集
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Osaka
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Suita、Osaka、日本
- 募集
- Osaka University Hospital
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Tottori
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Yonago、Tottori、日本
- 募集
- Tottori University Hospital
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 子
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
サンプリング方法
非確率サンプル
調査対象母集団
研究対象者には、軟骨形成不全症の小児約 400 人が含まれます。
説明
包含基準:
- 参加者はインフォームドコンセントへの署名時点で 15 歳以下でなければなりません
- 参加者は軟骨低形成症の診断が遺伝的に確認されている必要があります
除外基準:
- 軟骨低形成症以外の別の遺伝性低身長症、または低身長に関連する別の遺伝性症候群を引き起こすことが知られている遺伝的変異の診断を受けている
- スクリーニング訪問前6か月以内に治験製品または医療機器を受け取った
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
コホートと介入
グループ/コホート |
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軟骨形成不全症の子供
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
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年率成長速度 (AGV) の変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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高さの Z スコアの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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高さの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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BMIの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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BMI Zスコアの変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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上半身と下半身の比率の変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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上肢と下肢の長さの比率の変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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腕の幅と立った身長の比率の変化
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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二次結果の測定
結果測定 |
時間枠 |
|---|---|
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低身長の若者の生活の質の変化 (QoLISSY) 物理的領域
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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低身長の若者の生活の質の変化（QoLISSY）合計スコア
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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患者の全体的な重症度の印象の変化 (PGI-S)
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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介護者の全体的な重症度印象の変化 (CaGI-S)
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 52 週間ごと
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関心のある医療イベントのイベント率の頻度
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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成長ホルモンの使用、治療パターン、成長への影響を報告した子供の割合
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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四肢延長手術を報告した子供の割合
時間枠：最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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最長 15 年間、研究終了まで 6 か月ごと
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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捜査官
- スタディディレクター：Medical Director, MD、BioMarin Pharmaceutical
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2023年11月27日
一次修了 (推定)
2043年12月31日
研究の完了 (推定)
2043年12月31日
試験登録日
最初に提出
2023年12月14日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月18日
最初の投稿 (実際)
2024年1月19日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年4月3日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年4月1日
最終確認日
2025年4月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。