저연골무형성증 아동에 대한 다기관 다국적 관찰 연구
2024년 5월 14일 업데이트: BioMarin Pharmaceutical
이 연구에서는 성장 측정 및 기타 관심 변수를 수집하여 시간 경과에 따른 성장과 어린이의 HCH 임상 과정을 평가할 것입니다.
연구 개요
상태
모병
정황
연구 유형
관찰
등록 (추정된)
400
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Trial Specialist
- 전화번호: 1-800-938-4587
- 이메일: medinfo@bmrn.com
연구 장소
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Köln, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Uniklinik Koln
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Magdeburg, 독일
- 아직 모집하지 않음
- Universitatskinderklinik Magdeburg
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Arizona
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Phoenix, Arizona, 미국, 85016
- 아직 모집하지 않음
- Phoenix Children's Hospital
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California
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Los Angeles, California, 미국, 90048
- 아직 모집하지 않음
- Cedars-Sinai Medical Center
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Oakland, California, 미국, 94609
- 모병
- UCSF Benioff Children's Hospital
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Delaware
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Wilmington, Delaware, 미국, 19803
- 아직 모집하지 않음
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
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District of Columbia
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Washington, District of Columbia, 미국, 20010
- 모병
- Children's National Health System
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Illinois
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Chicago, Illinois, 미국, 60611
- 모병
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
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Maryland
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Baltimore, Maryland, 미국, 21218
- 아직 모집하지 않음
- The Johns Hopkins University School of Medicine
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, 미국, 02115
- 모병
- Boston Children's Hospital
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Minnesota
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Minneapolis, Minnesota, 미국, 55454
- 아직 모집하지 않음
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
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Missouri
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Columbia, Missouri, 미국, 65212
- 모병
- University of Missouri
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Saint Louis, Missouri, 미국, 63110
- 아직 모집하지 않음
- Washington University School of Medicine in St. Louis
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New York
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New York, New York, 미국, 10029
- 아직 모집하지 않음
- Mount Sinai Kravis Children's Hospital
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Ohio
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Akron, Ohio, 미국, 44307
- 아직 모집하지 않음
- Akron Children's Hospital
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Columbus, Ohio, 미국, 43205
- 아직 모집하지 않음
- Nationwide Children's Hospital
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Texas
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Fort Worth, Texas, 미국, 76104
- 아직 모집하지 않음
- Cook Children's Endocrinology
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Washington
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Seattle, Washington, 미국, 98105
- 아직 모집하지 않음
- Seattle Children's Hospital
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Wisconsin
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Neenah, Wisconsin, 미국, 54956
- 모병
- Children's Wisconsin - Fox Valley Hospital
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Rio Grande Do Sol
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Porto Alegre, Rio Grande Do Sol, 브라질
- 아직 모집하지 않음
- Hospital de Clinicas de Porto Algre
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Sao Paulo
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Ribeirão Preto, Sao Paulo, 브라질
- 아직 모집하지 않음
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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Madrid, 스페인
- 아직 모집하지 않음
- Hospital Universitario La Paz
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Vitoria, 스페인
- 아직 모집하지 않음
- Vithas Hospital San Jose
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Buenos Aires, 아르헨티나
- 아직 모집하지 않음
- Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
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England
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London, England, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
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London, England, 영국
- 아직 모집하지 않음
- Myriad Trials Ltd
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Scottland
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Glasgow, Scottland, 영국
- 아직 모집하지 않음
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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Milan, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Liguria
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Genoa, Liguria, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Istituto Giannina Gaslini
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Rome
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Roma, Rome, 이탈리아
- 아직 모집하지 않음
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
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Tokyo, 일본
- 아직 모집하지 않음
- Tokyo Medical and Dental University Hospital
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Osaka
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Suita, Osaka, 일본
- 모병
- Osaka University Hospital
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Tottori
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Yonago, Tottori, 일본
- 아직 모집하지 않음
- Tottori University Hospital
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Alberta
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Edmonton, Alberta, 캐나다
- 모병
- Stollery Children's Hospital
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Ontario
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Toronto, Ontario, 캐나다
- 아직 모집하지 않음
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montréal, Quebec, 캐나다
- 아직 모집하지 않음
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Lyon, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Hospices Civils de Lyon - Hôpital Femme Mère Enfant
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Marseille, 프랑스
- 아직 모집하지 않음
- Hopital de la Timone
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Paris, 프랑스
- 모병
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, 프랑스
- 모병
- CHU de Toulouse - Hopital des Efants
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Victoria
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Parkville, Victoria, 호주, 3052
- 모병
- Royal Children's Hospital Melbourne
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 어린이
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
샘플링 방법
비확률 샘플
연구 인구
연구 모집단에는 저연골무형성증을 앓고 있는 대략 400명의 소아가 포함됩니다.
설명
포함 기준:
- 참가자는 사전 동의서에 서명할 당시 15세 이하여야 합니다.
- 참가자는 저연골형성증 진단에 대한 유전적 확인을 받아야 합니다.
제외 기준:
- 저연골형성증 이외의 다른 유전적 저신장 질환 또는 저신장과 관련된 또 다른 유전적 증후군을 유발하는 것으로 알려진 유전적 변이로 진단받은 경우
- 스크리닝 방문 전 6개월 이내에 임상시험용 제품 또는 의료기기를 받은 경우
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
코호트 및 개입
그룹/코호트 |
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저연골무형성증을 앓고 있는 어린이
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
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연간 성장 속도(AGV)의 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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높이 Z 점수의 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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높이 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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BMI 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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BMI Z-점수의 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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상체와 하체 비율의 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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상하 다리길이 비율의 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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팔 길이 대 서 있는 키 비율의 변화
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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2차 결과 측정
결과 측정 |
기간 |
|---|---|
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QoLISSY(단신 청소년) 물리적 영역의 삶의 질 변화
기간: 연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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QoLISSY(단신 청소년의 삶의 질 변화) 총점
기간: 연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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환자의 중증도에 대한 전반적인 인상 변화(PGI-S)
기간: 연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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중증도에 대한 간병인의 전반적인 인상 변화(CaGI-S)
기간: 연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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연구가 끝날 때까지 52주마다, 최대 15년
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관심 있는 의학적 사건의 사건 발생 빈도
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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성장 호르몬 사용, 치료 패턴 및 성장에 미치는 영향을 보고한 어린이의 비율
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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사지 연장 수술을 보고한 아동 비율
기간: 학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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학업이 끝날 때까지 6개월마다, 최대 15년
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 연구 책임자: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2023년 11월 27일
기본 완료 (추정된)
2043년 12월 31일
연구 완료 (추정된)
2043년 12월 31일
연구 등록 날짜
최초 제출
2023년 12월 14일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 18일
처음 게시됨 (실제)
2024년 1월 19일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (추정된)
2024년 5월 15일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2024년 5월 14일
마지막으로 확인됨
2024년 1월 1일
추가 정보
이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .