Monikeskus monikansallinen havainnointitutkimus lapsista, joilla on hypokondroplaasia
tiistai 1. huhtikuuta 2025 päivittänyt: BioMarin Pharmaceutical
Tässä tutkimuksessa arvioidaan kasvua ajan myötä ja HCH:n kliinistä kulkua lapsilla keräämällä kasvumittauksia ja muita kiinnostavia muuttujia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Rekrytointi
Ehdot
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
400
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskeluyhteys
- Nimi: Trial Specialist
- Puhelinnumero: 1-800-983-4587
- Sähköposti: medinfo@bmrn.com
Opiskelupaikat
-
-
-
Buenos Aires, Argentiina
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekrytointi
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Rio Grande do Sol
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brasilia
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital de Clinicas de Porto Algre
-
-
Sao Paulo
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilia
- Ei vielä rekrytointia
- Hospital das Clinicas da Faculdade de Medicina de Ribeirao Preto
-
-
-
-
-
Madrid, Espanja
- Rekrytointi
- Hospital Universitario La Paz
-
Vitoria, Espanja
- Rekrytointi
- Vithas Hospital San Jose
-
-
-
-
-
Milan, Italia
- Rekrytointi
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Italia
- Rekrytointi
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Italia
- Rekrytointi
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Italia
- Ei vielä rekrytointia
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japani
- Rekrytointi
- Kumamoto University Hospital
-
Tokushima, Japani
- Ei vielä rekrytointia
- Tokushima University Hospital
-
Tokyo, Japani
- Rekrytointi
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japani
- Rekrytointi
- Osaka University Hospital
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japani
- Rekrytointi
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Rekrytointi
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Rekrytointi
- SickKids - The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada
- Ei vielä rekrytointia
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Lyon, Ranska
- Rekrytointi
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Ranska
- Rekrytointi
- Hopital de la Timone
-
Paris, Ranska
- Rekrytointi
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Ranska
- Rekrytointi
- CHU de Toulouse - Hopital des Efants
-
-
-
-
-
Köln, Saksa
- Rekrytointi
- Uniklinik Koln
-
Magdeburg, Saksa
- Rekrytointi
- Universitätskinderklinik Magdeburg
-
-
-
-
England
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Ei vielä rekrytointia
- Myriad Trials Ltd
-
London, England, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Scottland
-
Glasgow, Scottland, Yhdistynyt kuningaskunta
- Rekrytointi
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Yhdysvallat, 85016
- Rekrytointi
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90048
- Ei vielä rekrytointia
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Oakland, California, Yhdysvallat, 94609
- Rekrytointi
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Yhdysvallat, 19803
- Rekrytointi
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Yhdysvallat, 20010
- Rekrytointi
- Children's National Health System
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Yhdysvallat, 60611
- Rekrytointi
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Yhdysvallat, 21218
- Ei vielä rekrytointia
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
- Rekrytointi
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Yhdysvallat, 55454
- Rekrytointi
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Yhdysvallat, 65212
- Rekrytointi
- University of Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
- Rekrytointi
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Yhdysvallat, 10029
- Rekrytointi
- Mount Sinai Kravis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Yhdysvallat, 44307
- Ei vielä rekrytointia
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43205
- Ei vielä rekrytointia
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Yhdysvallat, 76104
- Rekrytointi
- Cook Children's Endocrinology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Yhdysvallat, 53226
- Rekrytointi
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Näytteenottomenetelmä
Ei-todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tutkimuspopulaatioon kuuluu noin 400 hypokondroplasiaa sairastavaa lasta.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien tulee olla ≤ 15-vuotiaita tietoisen suostumuksen allekirjoitushetkellä
- Osallistujilla on oltava geneettinen vahvistus hypochondroplasia-diagnoosista
Poissulkemiskriteerit:
- Sinulla on diagnosoitu jokin muu geneettinen lyhytkasvusairaus kuin hypokondroplasia tai geneettinen variantti, jonka tiedetään aiheuttavan toisen lyhytkasvuisuuteen liittyvän geneettisen oireyhtymän
- Sai tutkimustuotteen tai lääkinnällisen laitteen 6 kuukauden sisällä ennen seulontakäyntiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Lapset, joilla on hypokondroplasia
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Muutos vuosittaisessa kasvunopeudessa (AGV)
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos korkeudessa Z-pisteet
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos korkeudessa
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos BMI:ssä
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos BMI Z-pisteessä
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos ylä- ja alavartalon segmenttien suhteissa
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos ylä- ja alareunan pituussuhteissa
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos käsivarsien jännevälin suhteessa seisomakorkeuteen
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Aikaikkuna |
|---|---|
|
Elämänlaadun muutos lyhytikäisten nuorten (QoLISSY) fyysisellä alueella
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Lyhytikäisten nuorten elämänlaadun muutos (QoLISSY) kokonaispistemäärä
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos potilaan yleisessä vakavuusvaikutelmassa (PGI-S)
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Muutos hoitajan yleisessä vakavuusvaikutelmassa (CaGI-S)
Aikaikkuna: 52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
52 viikon välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Mielenkiintoisten lääketieteellisten tapahtumien tapahtumatiheys
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Kasvuhormonin käytöstä ilmoittaneiden lasten osuus, hoitotavat ja vaikutus kasvuun
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
|
Raajan pidentämisleikkauksesta ilmoittaneiden lasten osuus
Aikaikkuna: Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Kuuden kuukauden välein opintojen loppuun asti, 15 vuoteen asti
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Opintojohtaja: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 27. marraskuuta 2023
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2043
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Torstai 31. joulukuuta 2043
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 14. joulukuuta 2023
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 18. tammikuuta 2024
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Perjantai 19. tammikuuta 2024
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Torstai 3. huhtikuuta 2025
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Viimeksi vahvistettu
Tiistai 1. huhtikuuta 2025
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Endokriinisen järjestelmän sairaudet
- Luun sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelinten sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Selkärangan sairaudet
- Tuki- ja liikuntaelimistön poikkeavuudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Luusairaudet, kehitys
- Selkärangan kaarevuus
- Dwarfismi
- Lordoosi
- Raajojen epämuodostumat, synnynnäiset
Muut tutkimustunnusnumerot
- 111-902
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
EI
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .