Multicentrikus multinacionális megfigyelési vizsgálat hipochondropláziás gyermekekről
2025. április 1. frissítette: BioMarin Pharmaceutical
Ez a tanulmány felméri a növekedést az idő múlásával és a HCH klinikai lefolyását gyermekeknél a növekedési mérések és más érdekes változók összegyűjtésével.
A tanulmány áttekintése
Állapot
Toborzás
Körülmények
Tanulmány típusa
Megfigyelő
Beiratkozás (Becsült)
400
Kapcsolatok és helyek
Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.
Tanulmányi kapcsolat
- Név: Trial Specialist
- Telefonszám: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Tanulmányi helyek
-
-
-
Buenos Aires, Argentína
- Még nincs toborzás
- Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Ausztrália, 3052
- Toborzás
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Rio Grande do Sol
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brazília
- Még nincs toborzás
- Hospital de Clinicas de Porto Algre
-
-
Sao Paulo
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazília
- Még nincs toborzás
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
-
-
-
England
-
London, England, Egyesült Királyság
- Még nincs toborzás
- Myriad Trials Ltd
-
London, England, Egyesült Királyság
- Toborzás
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Scottland
-
Glasgow, Scottland, Egyesült Királyság
- Toborzás
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Egyesült Államok, 85016
- Toborzás
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90048
- Még nincs toborzás
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Oakland, California, Egyesült Államok, 94609
- Toborzás
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Egyesült Államok, 19803
- Toborzás
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Egyesült Államok, 20010
- Toborzás
- Children's National Health System
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Egyesült Államok, 60611
- Toborzás
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Egyesült Államok, 21218
- Még nincs toborzás
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
- Toborzás
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Egyesült Államok, 55454
- Toborzás
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Egyesült Államok, 65212
- Toborzás
- University of Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
- Toborzás
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Egyesült Államok, 10029
- Toborzás
- Mount Sinai Kravis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Egyesült Államok, 44307
- Még nincs toborzás
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43205
- Még nincs toborzás
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Egyesült Államok, 76104
- Toborzás
- Cook Children's Endocrinology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Egyesült Államok, 53226
- Toborzás
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Lyon, Franciaország
- Toborzás
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mere Enfant
-
Marseille, Franciaország
- Toborzás
- Hôpital de la timone
-
Paris, Franciaország
- Toborzás
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Franciaország
- Toborzás
- CHU de Toulouse - Hopital des Efants
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japán
- Toborzás
- Kumamoto University Hospital
-
Tokushima, Japán
- Még nincs toborzás
- Tokushima University Hospital
-
Tokyo, Japán
- Toborzás
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japán
- Toborzás
- Osaka University Hospital
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japán
- Toborzás
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Toborzás
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Toborzás
- SickKids - The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada
- Még nincs toborzás
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Köln, Németország
- Toborzás
- Uniklinik Köln
-
Magdeburg, Németország
- Toborzás
- Universitätskinderklinik Magdeburg
-
-
-
-
-
Milan, Olaszország
- Toborzás
- Fondazione IRCCS CA' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Olaszország
- Toborzás
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Olaszország
- Toborzás
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Olaszország
- Még nincs toborzás
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesù
-
-
-
-
-
Madrid, Spanyolország
- Toborzás
- Hospital Universitario La Paz
-
Vitoria, Spanyolország
- Toborzás
- Vithas Hospital San Jose
-
-
Részvételi kritériumok
A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.
Jogosultsági kritériumok
Tanulmányozható életkorok
- Gyermek
Egészséges önkénteseket fogad
Nem
Mintavételi módszer
Nem valószínűségi minta
Tanulmányi populáció
A vizsgálati populáció körülbelül 400 hypochondroplasiában szenvedő gyermekből áll majd.
Leírás
Bevételi kritériumok:
- A résztvevőknek ≤ 15 évesnek kell lenniük a tájékozott hozzájárulás aláírásának időpontjában
- A résztvevőknek rendelkezniük kell a hypochondroplasia diagnózisának genetikai megerősítésével
Kizárási kritériumok:
- A hypochondroplasián kívül más, alacsony termetű genetikai állapotot diagnosztizáltak, vagy olyan genetikai változatot, amelyről ismert, hogy alacsony termethez kapcsolódó genetikai szindrómát okoz.
- Vizsgálati terméket vagy orvostechnikai eszközt kapott a szűrővizsgálat előtti 6 hónapon belül
Tanulási terv
Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.
Hogyan készül a tanulmány?
Tervezési részletek
Kohorszok és beavatkozások
Csoport / Kohorsz |
|---|
|
Hypochondroplasiás gyermekek
|
Mit mér a tanulmány?
Elsődleges eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Változás az éves növekedési sebességben (AGV)
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
Változás a magasságban Z-pontszám
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
Magasságváltozás
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
A BMI változása
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
A BMI Z-pontszám változása
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
A felső és alsó testrészek arányának változása
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
Változás a felső és alsó lábhossz arány arányában
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
A karok fesztávolságának és az állásmagasság arányának változása
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
Másodlagos eredményintézkedések
Eredménymérő |
Időkeret |
|---|---|
|
Az életminőség változása rövid termetű fiatalokban (QoLISSY) fizikai területen
Időkeret: 52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
Az életminőség változása alacsony termetű fiataloknál (QoLISSY) összpontszám
Időkeret: 52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
Változás a páciens súlyossági benyomásában (PGI-S)
Időkeret: 52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
Változás a gondozók súlyossági benyomásában (CaGI-S)
Időkeret: 52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
52 hetente a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
Az érdeklődésre számot tartó orvosi események eseményarányának gyakorisága
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
A növekedési hormon használatáról, a kezelési mintákról és a növekedésre gyakorolt hatásról beszámoló gyermekek aránya
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
|
A végtaghosszabbító műtétet bejelentő gyermekek aránya
Időkeret: 6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
6 havonta a tanulmány végéig, 15 évig
|
Együttműködők és nyomozók
Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.
Szponzor
Nyomozók
- Tanulmányi igazgató: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Tanulmányi rekorddátumok
Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.
Tanulmány főbb dátumok
Tanulmány kezdete (Tényleges)
2023. november 27.
Elsődleges befejezés (Becsült)
2043. december 31.
A tanulmány befejezése (Becsült)
2043. december 31.
Tanulmányi regisztráció dátumai
Először benyújtva
2023. december 14.
Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2024. január 18.
Első közzététel (Tényleges)
2024. január 19.
Tanulmányi rekordok frissítései
Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)
2025. április 3.
Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak
2025. április 1.
Utolsó ellenőrzés
2025. április 1.
Több információ
A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések
További vonatkozó MeSH feltételek
Egyéb vizsgálati azonosító számok
- 111-902
Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)
Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?
NEM
Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok
Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz
Nem
Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz
Nem
az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék
Nem
Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .