Uno studio osservazionale multicentrico multinazionale sui bambini affetti da ipocondroplasia
1 aprile 2025 aggiornato da: BioMarin Pharmaceutical
Questo studio valuterà la crescita nel tempo e il decorso clinico dell'HCH nei bambini raccogliendo misurazioni della crescita e altre variabili di interesse.
Panoramica dello studio
Stato
Reclutamento
Condizioni
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
400
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Contatto studio
- Nome: Trial Specialist
- Numero di telefono: 1-800-983-4587
- Email: medinfo@bmrn.com
Luoghi di studio
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Buenos Aires, Argentina
- Non ancora reclutamento
- Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
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Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Reclutamento
- Royal Children's Hospital Melbourne
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Rio Grande do Sol
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Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brasile
- Non ancora reclutamento
- Hospital de Clinicas de Porto Algre
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Sao Paulo
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Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasile
- Non ancora reclutamento
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
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Alberta
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Edmonton, Alberta, Canada
- Reclutamento
- Stollery Children's Hospital
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-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada
- Reclutamento
- SickKids - The Hospital for Sick Children
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Quebec
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Montréal, Quebec, Canada
- Non ancora reclutamento
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
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Lyon, Francia
- Reclutamento
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
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Marseille, Francia
- Reclutamento
- Hopital de la Timone
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Paris, Francia
- Reclutamento
- Hôpital Necker-Enfants Malades
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Toulouse, Francia
- Reclutamento
- CHU de Toulouse - Hopital des Efants
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Köln, Germania
- Reclutamento
- Uniklinik Koln
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Magdeburg, Germania
- Reclutamento
- Universitätskinderklinik Magdeburg
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Kumamoto, Giappone
- Reclutamento
- Kumamoto University Hospital
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Tokushima, Giappone
- Non ancora reclutamento
- Tokushima University Hospital
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Tokyo, Giappone
- Reclutamento
- Institute of Science Tokyo Hospital
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Osaka
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Suita, Osaka, Giappone
- Reclutamento
- Osaka University Hospital
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Tottori
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Yonago, Tottori, Giappone
- Reclutamento
- Tottori University Hospital
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-
-
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-
Milan, Italia
- Reclutamento
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
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Rome, Italia
- Reclutamento
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
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Liguria
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Genoa, Liguria, Italia
- Reclutamento
- Istituto Giannina Gaslini
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-
Rome
-
Roma, Rome, Italia
- Non ancora reclutamento
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
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-
-
England
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London, England, Regno Unito
- Non ancora reclutamento
- Myriad Trials Ltd
-
London, England, Regno Unito
- Reclutamento
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
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Scottland
-
Glasgow, Scottland, Regno Unito
- Reclutamento
- NHS Greater Glasgow and Clyde
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-
-
-
-
Madrid, Spagna
- Reclutamento
- Hospital Universitario La Paz
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Vitoria, Spagna
- Reclutamento
- Vithas Hospital San Jose
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-
-
-
Arizona
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Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
- Reclutamento
- Phoenix Children's Hospital
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-
California
-
Los Angeles, California, Stati Uniti, 90048
- Non ancora reclutamento
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Oakland, California, Stati Uniti, 94609
- Reclutamento
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stati Uniti, 19803
- Reclutamento
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stati Uniti, 20010
- Reclutamento
- Children's National Health System
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
- Reclutamento
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stati Uniti, 21218
- Non ancora reclutamento
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
- Reclutamento
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stati Uniti, 55454
- Reclutamento
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stati Uniti, 65212
- Reclutamento
- University of Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
- Reclutamento
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Stati Uniti, 10029
- Reclutamento
- Mount Sinai Kravis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stati Uniti, 44307
- Non ancora reclutamento
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43205
- Non ancora reclutamento
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
- Reclutamento
- Cook Children's Endocrinology
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Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
- Reclutamento
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
- Bambino
Accetta volontari sani
No
Metodo di campionamento
Campione non probabilistico
Popolazione di studio
La popolazione in studio includerà circa 400 individui pediatrici con ipocondroplasia.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono avere meno di 15 anni al momento della firma del consenso informato
- I partecipanti devono avere la conferma genetica della diagnosi di ipocondroplasia
Criteri di esclusione:
- Avere una diagnosi di un'altra condizione genetica di bassa statura diversa dall'ipocondroplasia o di una variante genetica nota per causare un'altra sindrome genetica associata alla bassa statura
- Ha ricevuto un prodotto sperimentale o un dispositivo medico entro 6 mesi prima della visita di screening
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
|---|
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Bambini con ipocondroplasia
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Variazione della velocità di crescita annualizzata (AGV)
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Modifica del punteggio Z dell'altezza
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Cambiamento di altezza
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Variazione dell'indice di massa corporea
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Variazione del punteggio Z del BMI
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Cambiamento nel rapporto tra i segmenti superiori e inferiori del corpo
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Modifica dei rapporti tra la lunghezza della parte superiore e inferiore della gamba
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
|
Modifica del rapporto tra l'apertura delle braccia e l'altezza in piedi
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Lasso di tempo |
|---|---|
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Cambiamento nella qualità della vita nei giovani di bassa statura (QoLISSY) nel dominio fisico
Lasso di tempo: Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
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Punteggio totale del cambiamento nella qualità della vita nei giovani di bassa statura (QoLISSY).
Lasso di tempo: Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
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Cambiamento nell'impressione globale di gravità del paziente (PGI-S)
Lasso di tempo: Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
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Cambiamento nell’impressione globale di gravità del caregiver (CaGI-S)
Lasso di tempo: Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
Ogni 52 settimane fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
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Frequenza dei tassi di eventi medici di interesse
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Proporzione di bambini che riferiscono l'uso dell'ormone della crescita, modelli di trattamento e impatto sulla crescita
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
|
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Proporzione di bambini che riferiscono un intervento chirurgico di allungamento degli arti
Lasso di tempo: Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Ogni 6 mesi fino alla fine degli studi, fino a 15 anni
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Direttore dello studio: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
27 novembre 2023
Completamento primario (Stimato)
31 dicembre 2043
Completamento dello studio (Stimato)
31 dicembre 2043
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
14 dicembre 2023
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
18 gennaio 2024
Primo Inserito (Effettivo)
19 gennaio 2024
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
3 aprile 2025
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
1 aprile 2025
Ultimo verificato
1 aprile 2025
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 111-902
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
NO
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
prodotto fabbricato ed esportato dagli Stati Uniti
No
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