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Eine multizentrische multinationale Beobachtungsstudie an Kindern mit Hypochondroplasie

1. April 2025 aktualisiert von: BioMarin Pharmaceutical
In dieser Studie werden das Wachstum im Laufe der Zeit und der klinische Verlauf von HCH bei Kindern durch die Erhebung von Wachstumsmessungen und anderen interessierenden Variablen beurteilt.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Studientyp

Beobachtungs

Einschreibung (Geschätzt)

400

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Argentinien
      • Buenos Aires, Argentinien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
  • Australien
    • Victoria
      • Parkville, Victoria, Australien, 3052
        • Rekrutierung
        • Royal Children's Hospital Melbourne
  • Brasilien
    • Rio Grande do Sol
      • Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital de Clinicas de Porto Algre
    • Sao Paulo
      • Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brasilien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
  • Deutschland
      • Köln, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Uniklinik Koln
      • Magdeburg, Deutschland
        • Rekrutierung
        • Universitätskinderklinik Magdeburg
  • Frankreich
      • Lyon, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
      • Marseille, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hopital de la Timone
      • Paris, Frankreich
        • Rekrutierung
        • Hôpital Necker-Enfants Malades
      • Toulouse, Frankreich
        • Rekrutierung
        • CHU de Toulouse - Hopital des Efants
  • Italien
      • Milan, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
      • Rome, Italien
        • Rekrutierung
        • Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
    • Liguria
      • Genoa, Liguria, Italien
        • Rekrutierung
        • Istituto Giannina Gaslini
    • Rome
      • Roma, Rome, Italien
        • Noch keine Rekrutierung
        • Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
  • Japan
      • Kumamoto, Japan
        • Rekrutierung
        • Kumamoto University Hospital
      • Tokushima, Japan
        • Noch keine Rekrutierung
        • Tokushima University Hospital
      • Tokyo, Japan
        • Rekrutierung
        • Institute of Science Tokyo Hospital
    • Osaka
      • Suita, Osaka, Japan
        • Rekrutierung
        • Osaka University Hospital
    • Tottori
      • Yonago, Tottori, Japan
        • Rekrutierung
        • Tottori University Hospital
  • Kanada
    • Alberta
      • Edmonton, Alberta, Kanada
        • Rekrutierung
        • Stollery Children's Hospital
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Kanada
        • Rekrutierung
        • SickKids - The Hospital for Sick Children
    • Quebec
      • Montréal, Quebec, Kanada
        • Noch keine Rekrutierung
        • Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
  • Spanien
      • Madrid, Spanien
        • Rekrutierung
        • Hospital Universitario La Paz
      • Vitoria, Spanien
        • Rekrutierung
        • Vithas Hospital San Jose
  • Vereinigte Staaten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Vereinigte Staaten, 85016
        • Rekrutierung
        • Phoenix Children's Hospital
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90048
        • Noch keine Rekrutierung
        • Cedars-Sinai Medical Center
      • Oakland, California, Vereinigte Staaten, 94609
        • Rekrutierung
        • UCSF Benioff Children's Hospital
    • Delaware
      • Wilmington, Delaware, Vereinigte Staaten, 19803
        • Rekrutierung
        • Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
    • District of Columbia
      • Washington, District of Columbia, Vereinigte Staaten, 20010
        • Rekrutierung
        • Children's National Health System
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Vereinigte Staaten, 60611
        • Rekrutierung
        • Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
    • Maryland
      • Baltimore, Maryland, Vereinigte Staaten, 21218
        • Noch keine Rekrutierung
        • The Johns Hopkins University School of Medicine
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Rekrutierung
        • Boston Children's Hospital
    • Minnesota
      • Minneapolis, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55454
        • Rekrutierung
        • University of Minnesota Masonic Children's Hospital
    • Missouri
      • Columbia, Missouri, Vereinigte Staaten, 65212
        • Rekrutierung
        • University of Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Rekrutierung
        • Washington University School of Medicine in St. Louis
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10029
        • Rekrutierung
        • Mount Sinai Kravis Children's Hospital
    • Ohio
      • Akron, Ohio, Vereinigte Staaten, 44307
        • Noch keine Rekrutierung
        • Akron Children's Hospital
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43205
        • Noch keine Rekrutierung
        • Nationwide Children's Hospital
    • Texas
      • Fort Worth, Texas, Vereinigte Staaten, 76104
        • Rekrutierung
        • Cook Children's Endocrinology
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Vereinigte Staaten, 53226
        • Rekrutierung
        • Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
  • Vereinigtes Königreich
    • England
      • London, England, Vereinigtes Königreich
        • Noch keine Rekrutierung
        • Myriad Trials Ltd
      • London, England, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • Great Ormond Street Hospital for Children NHS foundation trust
    • Scottland
      • Glasgow, Scottland, Vereinigtes Königreich
        • Rekrutierung
        • NHS Greater Glasgow and Clyde

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Kind

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Probenahmeverfahren

Nicht-Wahrscheinlichkeitsprobe

Studienpopulation

Die Studienpopulation wird etwa 400 pädiatrische Personen mit Hypochondroplasie umfassen.

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Die Teilnehmer müssen zum Zeitpunkt der Unterzeichnung der Einverständniserklärung ≤ 15 Jahre alt sein
  • Die Teilnehmer müssen über eine genetische Bestätigung der Hypochondroplasie-Diagnose verfügen

Ausschlusskriterien:

  • Sie haben die Diagnose einer anderen genetisch bedingten Kleinwuchserkrankung als Hypochondroplasie oder einer genetischen Variante, von der bekannt ist, dass sie ein anderes genetisches Syndrom im Zusammenhang mit Kleinwuchs verursacht
  • Sie haben innerhalb von 6 Monaten vor dem Screening-Besuch ein Prüfpräparat oder Medizinprodukt erhalten

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

Kohorten und Interventionen

Gruppe / Kohorte
Kinder mit Hypochondroplasie

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Änderung der jährlichen Wachstumsgeschwindigkeit (AGV)
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des Höhen-Z-Scores
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Höhenänderung
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des BMI
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des BMI-Z-Scores
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des Verhältnisses von Ober- zu Unterkörpersegmenten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung der Verhältnisse von Ober- und Unterschenkellängenverhältnis
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Änderung des Verhältnisses der Armspannweite zur Stehhöhe
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Zeitfenster
Veränderung der Lebensqualität im physischen Bereich kleinwüchsiger Jugendlicher (QoLISSY).
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung der Lebensqualität bei kleinwüchsigen Jugendlichen (QoLISSY) Gesamtpunktzahl
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des globalen Eindrucks des Patienten vom Schweregrad (PGI-S)
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Veränderung des globalen Eindrucks des Pflegepersonals vom Schweregrad (CaGI-S)
Zeitfenster: Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 52 Wochen bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Häufigkeitsraten der interessierenden medizinischen Ereignisse
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Anteil der Kinder, die über die Verwendung von Wachstumshormonen, Behandlungsmuster und Auswirkungen auf das Wachstum berichten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Anteil der Kinder, die über eine Operation zur Gliedmaßenverlängerung berichten
Zeitfenster: Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre
Alle 6 Monate bis zum Ende des Studiums, bis zu 15 Jahre

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

BioMarin Pharmaceutical

Ermittler

  • Studienleiter: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

27. November 2023

Primärer Abschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2043

Studienabschluss (Geschätzt)

31. Dezember 2043

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

14. Dezember 2023

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

18. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

19. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

3. April 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

1. April 2025

Zuletzt verifiziert

1. April 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • 111-902

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Nein

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Produkt, das in den USA hergestellt und aus den USA exportiert wird

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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