Wieloośrodkowe międzynarodowe badanie obserwacyjne dzieci z hipochondroplazją
1 kwietnia 2025 zaktualizowane przez: BioMarin Pharmaceutical
Badanie to oceni wzrost w czasie i przebieg kliniczny HCH u dzieci, gromadząc pomiary wzrostu i inne interesujące zmienne.
Przegląd badań
Status
Rekrutacyjny
Warunki
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
400
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Kontakt w sprawie studiów
- Nazwa: Trial Specialist
- Numer telefonu: 1-800-983-4587
- E-mail: medinfo@bmrn.com
Lokalizacje studiów
-
-
-
Buenos Aires, Argentyna
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital de Pediatria SAMIC Prof. Dr. Juan P Garrahan
-
-
-
-
Victoria
-
Parkville, Victoria, Australia, 3052
- Rekrutacyjny
- Royal Children's Hospital Melbourne
-
-
-
-
Rio Grande do Sol
-
Porto Alegre, Rio Grande do Sol, Brazylia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital de Clinicas de Porto Algre
-
-
Sao Paulo
-
Ribeirão Preto, Sao Paulo, Brazylia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Hospital das Clínicas da Faculdade de Medicina de Ribeirão Preto
-
-
-
-
-
Lyon, Francja
- Rekrutacyjny
- Hospices Civils de Lyon - Hopital Femme Mère Enfant
-
Marseille, Francja
- Rekrutacyjny
- Hopital de la Timone
-
Paris, Francja
- Rekrutacyjny
- Hôpital Necker-Enfants Malades
-
Toulouse, Francja
- Rekrutacyjny
- CHU de Toulouse - Hopital des Efants
-
-
-
-
-
Madrid, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Hospital Universitario La Paz
-
Vitoria, Hiszpania
- Rekrutacyjny
- Vithas Hospital San Jose
-
-
-
-
-
Kumamoto, Japonia
- Rekrutacyjny
- Kumamoto University Hospital
-
Tokushima, Japonia
- Jeszcze nie rekrutacja
- Tokushima University Hospital
-
Tokyo, Japonia
- Rekrutacyjny
- Institute of Science Tokyo Hospital
-
-
Osaka
-
Suita, Osaka, Japonia
- Rekrutacyjny
- Osaka University Hospital
-
-
Tottori
-
Yonago, Tottori, Japonia
- Rekrutacyjny
- Tottori University Hospital
-
-
-
-
Alberta
-
Edmonton, Alberta, Kanada
- Rekrutacyjny
- Stollery Children's Hospital
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada
- Rekrutacyjny
- SickKids - The Hospital for Sick Children
-
-
Quebec
-
Montréal, Quebec, Kanada
- Jeszcze nie rekrutacja
- Centre Hospitalier Universitaire Sainte-Justine
-
-
-
-
-
Köln, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Uniklinik Koln
-
Magdeburg, Niemcy
- Rekrutacyjny
- Universitätskinderklinik Magdeburg
-
-
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Stany Zjednoczone, 85016
- Rekrutacyjny
- Phoenix Children's Hospital
-
-
California
-
Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90048
- Jeszcze nie rekrutacja
- Cedars-Sinai Medical Center
-
Oakland, California, Stany Zjednoczone, 94609
- Rekrutacyjny
- UCSF Benioff Children's Hospital
-
-
Delaware
-
Wilmington, Delaware, Stany Zjednoczone, 19803
- Rekrutacyjny
- Nemours Alfred I. Dupont Hospital for Children
-
-
District of Columbia
-
Washington, District of Columbia, Stany Zjednoczone, 20010
- Rekrutacyjny
- Children's National Health System
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Stany Zjednoczone, 60611
- Rekrutacyjny
- Ann & Robert H. Lurie Children's Hospital of Chicago
-
-
Maryland
-
Baltimore, Maryland, Stany Zjednoczone, 21218
- Jeszcze nie rekrutacja
- The Johns Hopkins University School of Medicine
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
- Rekrutacyjny
- Boston Children's Hospital
-
-
Minnesota
-
Minneapolis, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55454
- Rekrutacyjny
- University of Minnesota Masonic Children's Hospital
-
-
Missouri
-
Columbia, Missouri, Stany Zjednoczone, 65212
- Rekrutacyjny
- University of Missouri
-
Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
- Rekrutacyjny
- Washington University School of Medicine in St. Louis
-
-
New York
-
New York, New York, Stany Zjednoczone, 10029
- Rekrutacyjny
- Mount Sinai Kravis Children's Hospital
-
-
Ohio
-
Akron, Ohio, Stany Zjednoczone, 44307
- Jeszcze nie rekrutacja
- Akron Children's Hospital
-
Columbus, Ohio, Stany Zjednoczone, 43205
- Jeszcze nie rekrutacja
- Nationwide Children's Hospital
-
-
Texas
-
Fort Worth, Texas, Stany Zjednoczone, 76104
- Rekrutacyjny
- Cook Children's Endocrinology
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Stany Zjednoczone, 53226
- Rekrutacyjny
- Medical College of Wisconsin, Children's Hospital
-
-
-
-
-
Milan, Włochy
- Rekrutacyjny
- Fondazione IRCCS Ca' Granda Ospedale Maggiore Policlinico
-
Rome, Włochy
- Rekrutacyjny
- Fondazione Policlinico Universitario Agostino Gemelli IRCCS
-
-
Liguria
-
Genoa, Liguria, Włochy
- Rekrutacyjny
- Istituto Giannina Gaslini
-
-
Rome
-
Roma, Rome, Włochy
- Jeszcze nie rekrutacja
- Ospedale Pediatrico Bambino Gesu
-
-
-
-
England
-
London, England, Zjednoczone Królestwo
- Jeszcze nie rekrutacja
- Myriad Trials Ltd
-
London, England, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- Great Ormond Street Hospital for Children NHS Foundation Trust
-
-
Scottland
-
Glasgow, Scottland, Zjednoczone Królestwo
- Rekrutacyjny
- NHS Greater Glasgow and Clyde
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
- Dziecko
Akceptuje zdrowych ochotników
Nie
Metoda próbkowania
Próbka bez prawdopodobieństwa
Badana populacja
Badana populacja obejmie około 400 dzieci i młodzieży z hipochondroplazją.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą mieć ukończone ≤ 15 lat w momencie podpisania świadomej zgody
- Uczestnicy muszą posiadać genetyczne potwierdzenie diagnozy hipochondroplazji
Kryteria wyłączenia:
- zdiagnozowano inną genetyczną chorobę niskorosłości inną niż hipochondroplazja lub wariant genetyczny, o którym wiadomo, że powoduje inny zespół genetyczny związany z niskim wzrostem
- Otrzymał badany produkt lub wyrób medyczny w ciągu 6 miesięcy przed wizytą przesiewową
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Dzieci z hipochondroplazją
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana rocznej szybkości wzrostu (AGV)
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Zmiana wysokości Z-score
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Zmiana wysokości
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Zmiana BMI
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Zmiana wskaźnika BMI Z-score
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Zmiana proporcji górnych i dolnych segmentów ciała
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Zmiana proporcji długości górnej i dolnej części nogi
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Zmiana stosunku rozpiętości ramion do stosunku wysokości w pozycji stojącej
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Ramy czasowe |
|---|---|
|
Zmiana jakości życia w domenie fizycznej niskorosłej młodzieży (QoLISSY).
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
|
Zmiana całkowitego wyniku w jakości życia młodzieży niskorosłej (QoLISSY).
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
|
Zmiana ogólnego wrażenia ciężkości pacjenta (PGI-S)
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
|
Zmiana ogólnego wrażenia opiekuna na temat dotkliwości (CaGI-S)
Ramy czasowe: Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
Co 52 tygodnie do końca badania, do 15 lat
|
|
Częstotliwość występowania zdarzeń medycznych będących przedmiotem zainteresowania
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Odsetek dzieci zgłaszających stosowanie hormonu wzrostu, schematy leczenia i wpływ na wzrost
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
|
Odsetek dzieci zgłaszających się na operację wydłużania kończyn
Ramy czasowe: Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Co 6 miesięcy do końca studiów, do 15 lat
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Dyrektor Studium: Medical Director, MD, BioMarin Pharmaceutical
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
27 listopada 2023
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
31 grudnia 2043
Ukończenie studiów (Szacowany)
31 grudnia 2043
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
14 grudnia 2023
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
18 stycznia 2024
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
19 stycznia 2024
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
3 kwietnia 2025
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
1 kwietnia 2025
Ostatnia weryfikacja
1 kwietnia 2025
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 111-902
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
NIE
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .