シャルコー・マリー・トゥース病1E型に対するヒトウォートンゼリー由来間葉系幹細胞の安全性と潜在的な有効性を評価する
シャルコー・マリー・トゥース病 1E 型患者におけるヒトウォートンゼリー由来間葉系幹細胞 (EN001) の安全性と潜在的な有効性を評価する
シャルコー・マリー・トゥース病（CMT）は、筋萎縮、筋力低下、感覚喪失、平衡感覚障害、歩行障害、失明、聴覚障害、呼吸障害、声帯麻痺、足の変形、側弯症などを引き起こす遺伝性の末梢神経疾患です。この病気の原因となる遺伝子は140種類以上知られています。 本研究の対象疾患であるシャルコー・マリー・トゥース（CMT）1Eは、他のシャルコー・マリー・トゥース型と比べて非常に重篤な症状を示します。 早期発症の場合、特に 5 歳未満の小児では、ほとんどすべての患者が車椅子なしでは歩くことができず、重篤な症状を呈します。 症状には、側弯症、呼吸障害、声帯麻痺、足の変形、感覚および反射機能の喪失が含まれます。
さらに、シャルコー・マリー・トゥース (CMT) 1E 患者の 40% 以上が難聴を患っており、補聴器なしでは生活できなくなります。 この病気は非常に困難を伴いますが、まだ承認された治療法はありません。
現在まで、遺伝性運動神経障害や感覚神経障害の進行を変える具体的な治療法や治療支援法が不足しているため、痛みのコントロールや補助具の使用、リハビリテーション治療が中心となっていますが、治療効果はほとんどありません。 -存在します。
本試験は、Charcot-Marie-Tooth（CMT）1E患者に対し、同種臍帯由来間葉系幹細胞EN001を1回静脈内投与し、安全性の確認と探索的治療効果を確認することを目的として実施されます。
EN001は、同種（外来種）臍帯由来間葉系幹細胞であり、シャルコー・マリー・トゥース（CMT）1A型患者9名を対象とした単回静脈内投与の第1相臨床試験が完了した。 参加研究被験者に発生した4件の副作用のうち、EN001に関連する副作用はなく、4件とも軽症で回復しました。 どの被験者にも重篤な薬物副作用や注入反応は観察されていないため、これは安全な幹細胞治療です。
有効性試験や非臨床試験により、筋疾患モデル動物に被験薬を投与した場合、行動の改善や神経・運動の伝達速度の向上などの効果が確認されており、本研究により患者の疾患の進行を安定化させることが期待されます。そしてそれは生活の質の向上と公衆衛生と福祉のさらなる促進に貢献します。
調査の概要
研究の種類
入学 (実際)
段階
- 適用できない
連絡先と場所
研究場所
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Gangnam-gu
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Seoul、Gangnam-gu、韓国、06351
- SMC
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参加基準
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
説明
包含基準:
- 本臨床研究への参加に自主的に同意された方
- 書面による同意日の時点で19歳以上の男性および女性
以下の遺伝的および臨床的診断基準をすべて満たす人
遺伝子診断：CMT1E
臨床診断
- CMTNSスコア2以上
- 足背屈による筋力低下のある方
臨床研究期間中にプロトコールで提案されている適切な避妊方法を使用することに同意した妊娠の可能性のある女性または男性。
適切な避妊は次のように定義され、1 つ以上の避妊方法を適用することで達成されます。
- ホルモン避妊薬
- 子宮内デバイスまたは子宮内システムの移植
- 滅菌処置（精管切除術、卵管結紮術など）
除外基準:
スクリーニング時に以下の合併症が確認された者 (1) CMT1E以外の神経筋疾患または本臨床試験の安全性や治療効果に影響を与える可能性のある神経障害原因因子（尿毒症）を有する者研究者。 (2) 1型または2型糖尿病と診断された人 (3) 活動性肺結核と診断された人 (4) 高血圧症（最高血圧180mmHg以上または最低血圧110mmHg以上）がコントロールされていない患者 （5） その他の臨床症状のある人研究者の判断によると、重大な心臓、肺、肝臓、腎臓、血液学的、免疫学的または行動学的疾患または悪性腫瘍を含む重大な疾患。 (6)スクリーニング時の臨床検査において次の検査異常を示した者
AST(スパラギン酸アミノトランスフェラーゼ)またはALT(アラニンアミノトランスフェラーゼ) > 3 x ULN(正常値の上限) ②総ビリルビン > 1.5 x ULN(正常値の上限)
血清クレアチニン > 1.5 x ULN(正常値の上限)
D-ダイマー > 1.5 x ULN(正常の上限)
⑤ 血清ウイルス検査（HBs抗原、抗HBc、抗HCV、HIV抗原・抗体のいずれか陽性）
・（抗HBc陽性の場合）ただし、HBV DNA検査結果が陰性の場合は登録可能です。
- （抗HCV陽性の場合） ただし、HCV RNA検査結果が陰性の場合は登録可能です。
- 病歴と手術歴
- 検査前24週間以内に下肢の整形外科手術（骨や靱帯の矯正、人工関節移植、骨切り術、関節鏡視下手術）を受けた方
- 検査前48週間以内に脳卒中または脳虚血発作の既往歴がある方
- スクリーニング前48週間以内に心筋梗塞や不完全狭心症などの冠動脈疾患の既往歴がある方
- 検査前240週間以内に悪性腫瘍の既往歴のある者（基底細胞癌、皮膚に発生する扁平上皮癌を除く） 3）併用を禁止されている薬剤及び治療法
- 他の臨床試験に参加し、スクリーニング前4週間以内に治験薬または医療機器の投与・適用を行った者
- 検査前12週間以内に免疫抑制剤、化学療法、放射線療法等の投与・適用を行った方
- スクリーニング前240週間以内に幹細胞療法または遺伝子療法を実施した人
末梢神経損傷を促進する可能性のある神経毒性薬を投与したことのある人
- プラチナシリーズ: シスプラチン、カルボプラチン、オキサリプラチン
- タキサン系：パクリタキセル、ドセタキセル
- プロテアソーム阻害剤：ボルテゾミブ、カーフィルゾミブ、イキサゾミブなど。
- サリドマイドおよび誘導体: サリドマイド、レナリドマイド、ポマリドマイド
- ビンカアルカロイドシリーズ：ビンクリスチン、ビンブラスチン、ビンデシン、ビノレルビン
- 抗不整脈薬：アミオダロン
- 抗炎症剤および抗生物質: コルヒチン、ニトロフラントイン
- 抗レトロウイルス薬: ザルシタビン、スタブジン
- その他：ジクロロ酢酸、タクロリムス、スラミン 4) 本臨床試験で使用したヒト細胞成分（EN001）に対して過敏症のある人 5) 体内に金属物質（心臓ペースメーカー、神経刺激装置、人工内耳等）を埋め込まれている人6) 臨床研究に参加している妊娠中、授乳中、または妊娠を計画している人 7) 臨床研究に影響を与える可能性のある精神障害（不安障害、閉所恐怖症、またはその他の重大な精神障害）または薬物乱用およびアルコール乱用の履歴がある人、研究者の判断によると。 8) 研究者の判断により臨床研究に参加することが不適当と判断された者。
研究計画
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：ヒトウォートンゼリー由来間葉系幹細胞 (EN001)
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ヒトウォートンゼリー由来間葉系幹細胞（商品名：EN001）
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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輸液関連の反応
時間枠：12ヶ月まで
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投与に関連した発熱、高血圧、低血圧、頻脈、過呼吸、発疹、ショック関連反応をチェックする
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12ヶ月まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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ゼリー由来間葉系幹細胞の探索的治療効果の確認(EN001)
時間枠：12ヶ月まで
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シャルコー・マリー・トゥース病 1E 疾患スケール: CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2)、値が低いほど臨床状態が良好であることを示します。
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12ヶ月まで
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協力者と研究者
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研究記録日
主要日程の研究
研究開始 (実際)
一次修了 (実際)
研究の完了 (実際)
試験登録日
最初に提出
QC基準を満たした最初の提出物
最初の投稿 (実際)
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
最終確認日
詳しくは
本研究に関する用語
追加の関連 MeSH 用語
その他の研究ID番号
- SMC 2023-10-148
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
米国FDA規制機器製品の研究
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