샤르코 마리 치아병 1E형에 대한 인간 Wharton 젤리 유래 중간엽 줄기 세포의 안전성과 잠재적 효능 평가
샤르코 마리 치아병 1E형 환자를 대상으로 인간 Wharton 젤리 유래 중간엽 줄기 세포(EN001)의 안전성과 잠재적 효능을 평가합니다.
샤르코마리투스병(CMT)은 근육 위축, 근력 약화, 감각 상실, 균형 장애, 보행 장애, 실명, 청각 장애, 호흡 장애, 성대 마비, 발 기형, 척추 측만증, 반사 기능 장애, 이 질병을 일으키는 유전자는 140종 이상 알려져 있습니다. 본 연구의 대상질환인 Charcot-Marie-Tooth(CMT) 1E는 다른 Charcot-Marie-Tooth 유형에 비해 매우 심각한 증상을 보인다. 조기 발병의 경우, 특히 5세 미만 어린이의 경우 거의 모든 환자가 휠체어 없이는 걸을 수 없으며 심각한 질병을 앓고 있습니다. 증상으로는 척추 측만증, 호흡 문제, 성대 마비, 발 기형, 감각 상실 및 반사 기능 상실 등이 있습니다.
또한 Charcot-Marie-Tooth(CMT) 1E 환자의 40% 이상이 청력 상실을 겪고 보청기 없이는 살 수 없게 됩니다. 이 질병은 매우 심각한 질병임에도 불구하고 아직 승인된 치료법은 없습니다.
현재까지 유전성 운동신경병증 및 감각신경병증의 진행을 변화시킬 수 있는 실질적인 치료나 치료지원 방법이 부족하여 통증조절, 보조기구 사용, 재활치료에 중점을 두고 있으나 치료 효과는 거의 없는 실정이다. -존재합니다.
본 연구는 Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1E 환자에게 동종 탯줄 유래 중간엽 줄기세포인 EN001을 1회 정맥 투여하여 안전성과 탐색적 치료 효과를 확인하는 것을 목적으로 진행된다.
EN001은 동종이계(외계유래) 탯줄유래 중간엽줄기세포로 CMT(Charcot-Marie-Tooth) 1A형 환자 9명을 대상으로 단회 정맥 투여 임상 1상이 완료됐다. 참여 연구대상자에게서 발생한 4건의 이상반응 중 EN001과 관련된 약물이상반응은 발생하지 않았으며, 4건 모두 경증으로 회복되었다. 어떠한 연구 대상자에서도 심각한 약물이상반응이나 주입반응이 관찰되지 않아 안전한 줄기세포치료제입니다.
유효성 시험 및 비임상 시험을 통해 근육질환 동물모델에 시험약 투여 시 행동 개선 및 신경 및 운동 전도 속도 증가 효과가 확인되어, 본 연구를 통해 환자의 질병 진행을 안정화시킬 수 있을 것으로 기대되며, 삶의 질을 향상시키고, 나아가 국민의 건강과 복지 증진에 기여할 것입니다.
연구 개요
연구 유형
등록 (실제)
단계
- 해당 없음
연락처 및 위치
연구 장소
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Gangnam-gu
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Seoul, Gangnam-gu, 대한민국, 06351
- SMC
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참여기준
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
설명
포함 기준:
- 본 임상시험에 자발적으로 참여하기로 동의한 자
- 서면 동의일 기준으로 만 19세 이상의 남성 및 여성
다음의 유전적, 임상적 진단기준을 모두 충족하는 자
유전자 진단: CMT1E
임상진단
- CMTNS 점수 2 이상
- 발의 배측굴곡으로 인해 근육약화가 있는 분
임상 연구 기간 동안 프로토콜에서 제안된 적절한 피임법을 사용하기로 동의한 가임기 여성 또는 남성.
적절한 피임은 다음과 같이 정의되며 하나 이상의 피임 방법을 적용하여 달성됩니다.
- 호르몬 피임약
- 자궁내 장치 또는 자궁내 시스템 이식
- 불임시술(정관수술, 난관결찰술 등)
제외 기준:
스크리닝 당시 다음과 같은 동반질환이 확인된 자 (1) 본 임상시험의 안전성 및 치료 효과에 영향을 미칠 수 있는 CMT1E 이외의 신경근질환 또는 신경병증 유발인자(요독증)가 있다고 판단되는 자 연구원. (2) 제1형 또는 제2형 당뇨병 진단을 받은 자 (3) 활동성 폐결핵 진단을 받은 자 (4) 조절되지 않는 고혈압(수축기 혈압 180mmHg 이상 또는 확장기 혈압 110mmHg 이상) 환자 (5) 임상적으로 기타 병력이 있는 자 연구자의 판단에 따라 심각한 심장, 폐, 간, 신장, 혈액학적, 면역학적 또는 행동학적 질환 또는 악성 종양을 포함한 심각한 질병. (6) 스크리닝 당시 임상검사실 검사에서 다음과 같은 검사이상을 보이는 자
AST(spartateaminotransferase) 또는 ALT(alanineaminotransferase) > 3 x ULN(정상상한치) ②총빌리루빈 > 1.5 x ULN(정상상한치)
혈청 크레아티닌 > 1.5 x ULN(정상 상한)
D-dimer > 1.5 x ULN(정상 상한)
⑤ 혈청 바이러스 검사 (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, HIV Ag/Ab 중 어느 하나에 양성)
- (anti-HBc 양성인 경우) 단, HBV DNA 검사 결과가 음성인 경우 등록이 가능합니다.
- (항HCV 양성인 경우) 단, HCV RNA 검사 결과가 음성인 경우에는 등록이 가능합니다.
- 병력 및 수술 병력
- 스크리닝 전 24주 이내에 하지에 정형외과 수술(뼈 또는 인대교정, 인공관절 이식, 절골술, 관절경 수술)을 받은 자
- 스크리닝 전 48주 이내에 뇌졸중 또는 뇌허혈발작의 병력이 있는 자
- 검진 전 48주 이내에 심근경색, 불완전 협심증 등 관상동맥 질환의 병력이 있는 자
- 검진 전 240주 이내에 악성종양 병력이 있는 자(기저세포암종, 피부에 발생하는 편평세포암종은 제외) 3) 병용이 금지되는 약물 및 치료법
- 다른 임상시험에 참여하여 스크리닝 전 4주 이내에 임상시험용 의약품 또는 의료기기를 투여/적용한 자
- 검진 전 12주 이내에 면역억제제, 화학요법, 방사선요법 등을 투여/적용한 자
- 스크리닝 전 240주 이내에 줄기세포치료제 또는 유전자치료제를 투여한 자
말초신경 손상을 가속화시킬 수 있는 신경독성 약물을 투여한 사람
- 플래티넘 시리즈: 시스플라틴, 카보플라틴, 옥살리플라틴
- 탁산계열 : 파클리탁셀, 도세탁셀
- 프로테아좀 억제제: 보르테조밉, 카르필조밉, 익사조밉 등
- 탈리도마이드 및 유도체: 탈리도마이드, 레날리도마이드, 포말리도마이드
- 빈카 알칼로이드 시리즈: 빈크리스틴, 빈블라스틴, 빈데신, 비노렐빈
- 항부정맥제 : 아미오다론
- 항염증 및 항생제: 콜히친, 니트로푸란토인
- 항레트로바이러스제: 잘시타빈, 스타부딘
- 기타 : 디클로로아세테이트, 타크로리무스, 수라민 4) 본 임상시험에 사용된 인체 세포 성분(EN001)에 과민증이 있는 자 5) 신체에 금속물질(심장박동기, 신경자극기, 인공와우 등)을 이식한 자 6) 임상연구에 참여하는 동안 임신, 수유 중이거나 임신을 계획하고 있는 자 7) 임상연구에 영향을 미칠 수 있는 정신질환(불안장애, 밀실공포증 또는 기타 심각한 정신장애) 또는 약물 및 알코올 남용의 병력이 있는 자, 연구자의 판단에 따르면. 8) 연구자의 판단에 따라 임상연구에 참여하는 것이 부적절하다고 판단되는 자.
공부 계획
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 인간 와튼 젤리 유래 중간엽 줄기세포(EN001)
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인간와튼젤리유래 중간엽줄기세포(제품명:EN001)
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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주입 관련 반응
기간: 최대 12개월
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발열, 고혈압, 저혈압, 빈맥, 과호흡, 발진, 투여와 관련된 쇼크 관련 반응을 확인하십시오.
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최대 12개월
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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젤리유래 중간엽줄기세포(EN001)의 탐색적 치료효과 확인
기간: 최대 12개월
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Charcot-Marie-Tooth 질병 1E 질병 척도: CMTNS(Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score 버전 2), 값이 낮을수록 임상 상태가 더 좋음을 나타냅니다.
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최대 12개월
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공동 작업자 및 조사자
연구 기록 날짜
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
기본 완료 (실제)
연구 완료 (실제)
연구 등록 날짜
최초 제출
QC 기준을 충족하는 최초 제출
처음 게시됨 (실제)
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
마지막으로 확인됨
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
추가 관련 MeSH 약관
기타 연구 ID 번호
- SMC 2023-10-148
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
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약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
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