Evaluer sikkerheten og den potensielle effekten av Human Whartons geléavledede mesenkymale stamceller med Charcot-Marie-Tooth-sykdom Type 1E

Inklusjonskriterier:

1. De som frivillig gikk med på å delta i denne kliniske studien
2. Menn og kvinner over 19 år fra datoen for skriftlig samtykke

3. De som oppfyller alle følgende genetiske og kliniske diagnostiske kriterier

   • Genetisk diagnose: CMT1E

     • Klinisk diagnose

       • CMTNS-poengsum på 2 eller mer
       • De med muskelsvakhet på grunn av fotdorsalfleksjon

4. Kvinner eller menn i fertil alder som gikk med på å bruke passende prevensjonsmetode foreslått i protokollen i løpet av den kliniske studieperioden.

   • Egnet prevensjon defineres som følger, og oppnås ved å bruke en eller flere prevensjonsmetoder.

     • Hormonelle prevensjonsmidler
     • Implantasjon av en intrauterin enhet eller intrauterint system
     • Steriliseringsprosedyrer (vasektomi, tubal ligering, etc.)

Ekskluderingskriterier:

1. De med følgende komorbiditeter bekreftet på tidspunktet for screening (1) De som har en annen nevromuskulær sykdom enn CMT1E eller en nevropatifremkallende faktor (uremi) som kan påvirke sikkerheten og behandlingseffekten til denne kliniske studien, ifølge dommen fra forskeren. (2) De diagnostisert med type 1 eller type 2 diabetes (3) De diagnostisert med aktiv lungetuberkulose (4) Pasienter med ukontrollert hypertensjon (systolisk blodtrykk over 180 mmHg eller diastolisk blodtrykk over 110 mmHg) (5) Personer med andre kliniske betydelige sykdommer, inkludert betydelige hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hematologiske, immunologiske eller atferdssykdommer eller ondartede svulster, ifølge forskerens vurdering. (6) De som viser følgende testavvik i kliniske laboratorietester på tidspunktet for screening

   • AST(spartataminotransferase) eller ALT(alaninaminotransferase) > 3 x ULN (øvre normalgrense) ②Totalt bilirubin > 1,5 x ULN(øvre normalgrense)

     • Serumkreatinin > 1,5 x ULN (øvre normalgrense)

       • D-dimer > 1,5 x ULN (øvre normalgrense)

         ⑤ Serumvirustest (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, positiv for alle HIV Ag/Ab)

         - (Hvis anti-HBc positiv) Registrering er imidlertid mulig dersom HBV DNA-testresultatet er negativt.

         • (Hvis anti-HCV-positiv) Registrering er imidlertid mulig dersom HCV RNA-testresultatet er negativt.
2. Sykehistorie og kirurgisk historie

1. De som har gjennomgått ortopedisk kirurgi (bein- eller leddbåndskorreksjon, kunstig leddimplantasjon, osteotomi, artroskopisk kirurgi) på underekstremitetene innen 24 uker før screening
2. De med en historie med hjerneslag eller cerebralt iskemisk angrep innen 48 uker før screening
3. De med en historie med koronarsykdom, som hjerteinfarkt eller ufullstendig angina, innen 48 uker før screening
4. Personer med en historie med ondartet svulst innen 240 uker før screening (unntatt basalcellekarsinom eller plateepitelkarsinom som oppstår på huden) 3) Legemidler og terapier forbudt ved samtidig bruk

1. En person som deltok i en annen klinisk studie og administrerte/påførte et undersøkelsesmiddel eller medisinsk utstyr innen 4 uker før screening
2. De som administrerte/påførte immundempende midler, kjemoterapi, strålebehandling osv. innen 12 uker før screening
3. De som administrerte stamcelleterapi eller genterapi innen 240 uker før screening

4. Personer som har administrert nevrotoksiske legemidler som kan fremskynde perifer nerveskade

   - Platina-serien: cisplatin, karboplatin, oksaliplatin

   - Taxane-serien: paklitaksel, docetaksel

   - Proteasomhemmere: bortezomib, carfilzomib, ixazomib, etc.

   - thalidomid og derivater: thalidomid, lenalidomid, pomalidomid

   - Vinca alkaloid-serien: vinkristin, vinblastin, vindesin, vinorelbin

   - Antiarytmisk legemiddel: amiodaron

   - Anti-inflammatorisk og antibiotika: colchicin, nitrofurantoin

   • Antiretrovirale legemidler: zalcitabin, stavudin
   • Andre: dikloracetat, takrolimus, suramin 4) Personer med overfølsomhet overfor komponentene i humane celler (EN001) brukt i denne kliniske studien 5) De som har fått implantert metallsubstanser (pacemaker, nervestimulator, cochleaimplantat osv.) kropp 6) Gravide, ammende eller planlegger å bli gravide mens de deltar i klinisk forskning 7) Personer med en psykiatrisk lidelse (angstlidelse, klaustrofobi eller annen betydelig psykisk lidelse) eller en historie med narkotika- og alkoholmisbruk som kan påvirke klinisk forskning, ifølge forskerens vurdering. 8) En person som anses upassende til å delta i klinisk forskning etter forskerens skjønn.