Ocena bezpieczeństwa i potencjalnej skuteczności ludzkich mezenchymalnych komórek macierzystych pochodzących z galarety Whartona w chorobie Charcota-Marie-Tootha typu 1E

Kryteria przyjęcia:

1. Osoby, które dobrowolnie zgodziły się wziąć udział w tym badaniu klinicznym
2. Mężczyźni i kobiety, którzy w dniu wyrażenia pisemnej zgody ukończyli 19 lat

3. Ci, którzy spełniają wszystkie poniższe genetyczne i kliniczne kryteria diagnostyczne

   • Diagnostyka genetyczna: CMT1E

     • Diagnoza kliniczna

       • Wynik CMTNS 2 lub więcej
       • Osoby z osłabieniem mięśni z powodu zgięcia grzbietowego stopy

4. Kobiety lub mężczyźni w wieku rozrodczym, którzy zgodzili się na stosowanie odpowiedniej metody antykoncepcji sugerowanej w protokole w okresie badania klinicznego.

   • Odpowiednią antykoncepcję definiuje się w następujący sposób i osiąga się ją poprzez zastosowanie jednej lub więcej metod antykoncepcji.

     • Hormonalne środki antykoncepcyjne
     • Wszczepienie wkładki wewnątrzmacicznej lub systemu wewnątrzmacicznego
     • Zabiegi sterylizacji (wazektomia, podwiązanie jajowodów itp.)

Kryteria wyłączenia:

1. Osoby z następującymi chorobami współistniejącymi potwierdzonymi w czasie badania przesiewowego (1) Osoby z chorobą nerwowo-mięśniową inną niż CMT1E lub czynnikiem powodującym neuropatię (mocznicą), które mogą mieć wpływ na bezpieczeństwo i skuteczność leczenia w tym badaniu klinicznym, zgodnie z oceną badacz. (2) Osoby ze zdiagnozowaną cukrzycą typu 1 lub typu 2 (3) Osoby ze zdiagnozowaną czynną gruźlicą płuc (4) Pacjenci z niekontrolowanym nadciśnieniem tętniczym (ciśnienie skurczowe powyżej 180 mmHg lub rozkurczowe ciśnienie krwi powyżej 110 mmHg) (5) Osoby z innymi klinicznie istotne choroby, w tym istotne choroby serca, płuc, wątroby, nerek, choroby hematologiczne, immunologiczne lub behawioralne albo nowotwory złośliwe, według oceny badacza. (6) Osoby, które w czasie badania przesiewowego wykazują następujące nieprawidłowości w klinicznych testach laboratoryjnych

   • AST (aminotransferaza sparginianowa) lub ALT (aminotransferaza alaninowa) > 3 x GGN (górna granica normy) ②Bilirubina całkowita > 1,5 x GGN (górna granica normy)

     • Kreatynina w surowicy > 1,5 x GGN (górna granica normy)

       • D-dimer > 1,5 x GGN (górna granica normy)

         ⑤ Test na obecność wirusa w surowicy (HBsAg, anty-HBc, anty-HCV, pozytywny na którykolwiek z przeciwciał HIV Ag/Ab)

         - (W przypadku dodatniego wyniku anty-HBc) Rejestracja jest jednak możliwa, jeśli wynik testu DNA HBV jest ujemny.

         • (W przypadku pozytywnego wyniku anty-HCV) Rejestracja jest jednak możliwa w przypadku, gdy wynik testu na RNA HCV jest negatywny.
2. Historia medyczna i historia chirurgiczna

1. Osoby, które przeszły operację ortopedyczną (korekta kości lub więzadeł, wszczepienie sztucznego stawu, osteotomia, operacja artroskopowa) kończyn dolnych w ciągu 24 tygodni przed badaniem przesiewowym
2. Osoby, które przebyły udar lub atak niedokrwienny mózgu w ciągu 48 tygodni przed badaniem przesiewowym
3. Osoby z chorobą wieńcową w wywiadzie, taką jak zawał mięśnia sercowego lub niepełna dławica piersiowa, w ciągu 48 tygodni przed badaniem przesiewowym
4. Osoby, u których w ciągu 240 tygodni przed badaniem przesiewowym występował nowotwór złośliwy (z wyjątkiem raka podstawnokomórkowego lub raka płaskonabłonkowego występującego na skórze) 3) Leki i terapie zabronione do jednoczesnego stosowania

1. Osoba, która brała udział w innym badaniu klinicznym i podała/zastosowała badany lek lub wyrób medyczny w ciągu 4 tygodni przed badaniem przesiewowym
2. Osoby, które podawały/stosowały leki immunosupresyjne, chemioterapię, radioterapię itp. w ciągu 12 tygodni przed badaniem przesiewowym
3. Osoby, które poddały się terapii komórkami macierzystymi lub terapii genowej w ciągu 240 tygodni przed badaniem przesiewowym

4. Osoby, które podały leki neurotoksyczne, które mogą przyspieszyć uszkodzenie nerwów obwodowych

   - Seria platynowa: cisplatyna, karboplatyna, oksaliplatyna

   - Seria taksanów: paklitaksel, docetaksel

   - Inhibitory proteasomów: bortezomib, karfilzomib, iksazomib itp.

   - talidomid i pochodne: talidomid, lenalidomid, pomalidomid

   - Seria alkaloidów Vinca: winkrystyna, winblastyna, windezyna, winorelbina

   - Lek antyarytmiczny: amiodaron

   - Działa przeciwzapalnie i antybiotykowo: kolchicyna, nitrofurantoina

   • Leki przeciwretrowirusowe: zalcytabina, stawudyna
   • Inne: dichlorooctan, takrolimus, suramina 4) Osoby z nadwrażliwością na składniki komórek ludzkich (EN001) użyte w tym badaniu klinicznym 5) Osoby, którym wszczepiono w organizmie substancje metalowe (rozrusznik serca, stymulator nerwów, implant ślimakowy itp.) ciała 6) Ciąża, karmienie piersią lub planowanie ciąży w trakcie udziału w badaniach klinicznych 7) Osoby cierpiące na zaburzenia psychiczne (zaburzenia lękowe, klaustrofobię lub inne istotne zaburzenia psychiczne) lub nadużywające narkotyków i alkoholu w wywiadzie, które może mieć wpływ na badania kliniczne, zgodnie z oceną badacza. 8) Osoba, która w ocenie badacza zostanie uznana za nieodpowiednią do udziału w badaniu klinicznym.