Valutare la sicurezza e la potenziale efficacia delle cellule staminali mesenchimali umane derivate dalla gelatina di Wharton nella malattia di Charcot-Marie-Tooth di tipo 1E

Criterio di inclusione:

1. Coloro che hanno accettato volontariamente di partecipare a questo studio clinico
2. Uomini e donne di età superiore ai 19 anni alla data del consenso scritto

3. Coloro che soddisfano tutti i seguenti criteri diagnostici genetici e clinici

   • Diagnosi genetica: CMT1E

     • Diagnosi clinica

       • Punteggio CMTNS pari o superiore a 2
       • Quelli con debolezza muscolare dovuta alla dorsiflessione del piede

4. Donne o uomini in età fertile che hanno accettato di utilizzare il metodo contraccettivo appropriato suggerito nel protocollo durante il periodo dello studio clinico.

   • La contraccezione adeguata è definita come segue e si ottiene applicando uno o più metodi contraccettivi.

     • Contraccettivi ormonali
     • Impianto di un dispositivo intrauterino o di un sistema intrauterino
     • Procedure di sterilizzazione (vasectomia, legatura delle tube, ecc.)

Criteri di esclusione:

1. Quelli con le seguenti comorbilità confermate al momento dello screening (1) Quelli che hanno una malattia neuromuscolare diversa dalla CMT1E o un fattore che causa neuropatia (uremia) che può influenzare la sicurezza e l'effetto del trattamento di questo studio clinico, secondo il giudizio di il ricercatore. (2) Quelli con diagnosi di diabete di tipo 1 o di tipo 2 (3) Quelli con diagnosi di tubercolosi polmonare attiva (4) Pazienti con ipertensione non controllata (pressione sanguigna sistolica superiore a 180 mmHg o pressione sanguigna diastolica superiore a 110 mmHg) (5) Persone con altre condizioni cliniche malattie significative, comprese malattie significative del cuore, dei polmoni, del fegato, dei reni, ematologiche, immunologiche o comportamentali o tumori maligni, secondo il giudizio del ricercatore. (6) Coloro che mostrano le seguenti anomalie nei test clinici di laboratorio al momento dello screening

   • AST (spartato aminotransferasi) o ALT (alanina aminotransferasi) > 3 x ULN (limite superiore della norma) ②Bilirubina totale > 1,5 x ULN (limite superiore della norma)

     • Creatinina sierica > 1,5 x ULN (limite superiore della norma)

       • D-dimero > 1,5 x ULN (limite superiore della norma)

         ⑤ Test del virus nel siero (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, positivo per uno qualsiasi degli Ag/Ab dell'HIV)

         - (Se anti-HBc positivo) Tuttavia, la registrazione è possibile se il risultato del test HBV DNA è negativo.

         • (Se anti-HCV positivo) Tuttavia, la registrazione è possibile se il risultato del test HCV RNA è negativo.
2. Anamnesi medica e storia chirurgica

1. Coloro che sono stati sottoposti a chirurgia ortopedica (correzione ossea o legamentosa, impianto di articolazione artificiale, osteotomia, chirurgia artroscopica) sugli arti inferiori entro 24 settimane prima dello screening
2. Quelli con una storia di ictus o attacco ischemico cerebrale entro 48 settimane prima dello screening
3. Quelli con una storia di malattia coronarica, come infarto del miocardio o angina incompleta, entro 48 settimane prima dello screening
4. Persone con una storia di tumore maligno nelle 240 settimane precedenti lo screening (escluso carcinoma basocellulare o carcinoma a cellule squamose che si verifica sulla pelle) 3) Farmaci e terapie vietati dall'uso concomitante

1. Una persona che ha partecipato a un altro studio clinico e ha somministrato/applicato un farmaco sperimentale o un dispositivo medico entro 4 settimane prima dello screening
2. Coloro che hanno somministrato/applicato immunosoppressori, chemioterapia, radioterapia, ecc. entro 12 settimane prima dello screening
3. Coloro che hanno somministrato terapia con cellule staminali o terapia genica entro 240 settimane prima dello screening

4. Persone che hanno somministrato farmaci neurotossici che possono accelerare il danno ai nervi periferici

   - Serie Platinum: cisplatino, carboplatino, oxaliplatino

   - Serie dei taxani: paclitaxel, docetaxel

   - Inibitori del proteasoma: bortezomib, carfilzomib, ixazomib, ecc.

   - talidomide e derivati: talidomide, lenalidomide, pomalidomide

   - Serie degli alcaloidi della vinca: vincristina, vinblastina, vindesina, vinorelbina

   - Farmaco antiaritmico: amiodarone

   - Antinfiammatorio e antibiotico: colchicina, nitrofurantoina

   • Farmaci antiretrovirali: zalcitabina, stavudina
   • Altri: dicloroacetato, tacrolimus, suramina 4) Persone con ipersensibilità ai componenti delle cellule umane (EN001) utilizzate in questo studio clinico 5) Coloro a cui sono state impiantate sostanze metalliche (pacemaker cardiaco, stimolatore nervoso, impianto cocleare, ecc.) corpo 6) Donne incinte, che allattano o che stanno pianificando una gravidanza mentre partecipano a una ricerca clinica 7) Persone con un disturbo psichiatrico (disturbo d'ansia, claustrofobia o altro disturbo mentale significativo) o una storia di abuso di droghe e alcol che può influenzare la ricerca clinica, secondo il giudizio del ricercatore. 8) Una persona ritenuta inappropriata a partecipare alla ricerca clinica secondo il giudizio del ricercatore.