Evaluer sikkerheden og den potentielle effektivitet af Human Whartons gelé-afledte mesenkymale stamceller med Charcot-Marie-Tooth sygdom type 1E

Inklusionskriterier:

1. De, der frivilligt indvilligede i at deltage i denne kliniske undersøgelse
2. Mænd og kvinder over 19 år fra datoen for skriftligt samtykke

3. Dem, der opfylder alle følgende genetiske og kliniske diagnostiske kriterier

   • Genetisk diagnose: CMT1E

     • Klinisk diagnose

       • CMTNS-score på 2 eller mere
       • Dem med muskelsvaghed på grund af foddorsalfleksion

4. Kvinder eller mænd i den fødedygtige alder, som indvilligede i at bruge den passende præventionsmetode foreslået i protokollen under den kliniske undersøgelsesperiode.

   • Passende prævention er defineret som følger, og opnås ved at anvende en eller flere præventionsmetoder.

     • Hormonelle præventionsmidler
     • Implantation af en intrauterin enhed eller intrauterint system
     • Steriliseringsprocedurer (vasektomi, tubal ligering osv.)

Ekskluderingskriterier:

1. Dem med følgende komorbiditeter bekræftet på screeningstidspunktet (1) Dem, der har en anden neuromuskulær sygdom end CMT1E eller en neuropatifremkaldende faktor (uræmi), som kan påvirke sikkerheden og behandlingseffekten af ​​denne kliniske undersøgelse, ifølge dommen fra forskeren. (2) Dem diagnosticeret med type 1 eller type 2 diabetes (3) Dem diagnosticeret med aktiv lungetuberkulose (4) Patienter med ukontrolleret hypertension (systolisk blodtryk over 180 mmHg eller diastolisk blodtryk over 110 mmHg) (5) Personer med andre kliniske væsentlige sygdomme, herunder betydelige hjerte-, lunge-, lever-, nyre-, hæmatologiske, immunologiske eller adfærdsmæssige sygdomme eller ondartede tumorer, ifølge forskerens vurdering. (6) De, der viser følgende testabnormiteter i kliniske laboratorietests på screeningstidspunktet

   • AST (spartat aminotransferase) eller ALT (alanin aminotransferase) > 3 x ULN (øvre grænse for normal) ②Total bilirubin > 1,5 x ULN (øvre grænse for normal)

     • Serumkreatinin > 1,5 x ULN (øvre grænse for normal)

       • D-dimer > 1,5 x ULN (øvre grænse for normal)

         ⑤ Serumvirustest (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, positiv for enhver af HIV Ag/Ab)

         - (Hvis anti-HBc positiv) Registrering er dog mulig, hvis HBV DNA-testresultatet er negativt.

         • (Hvis anti-HCV positiv) Registrering er dog mulig, hvis HCV RNA-testresultatet er negativt.
2. Sygehistorie og kirurgisk historie

1. De, der har gennemgået ortopædkirurgi (knogle- eller ledbåndskorrektion, kunstig ledimplantation, osteotomi, artroskopisk kirurgi) på underekstremiteterne inden for 24 uger før screening
2. Dem med en historie med slagtilfælde eller cerebralt iskæmisk anfald inden for 48 uger før screening
3. Dem med en historie med koronararteriesygdom, såsom myokardieinfarkt eller ufuldstændig angina, inden for 48 uger før screening
4. Personer med en anamnese med ondartet tumor inden for 240 uger før screening (undtagen basalcellekarcinom eller pladecellekarcinom, der opstår på huden) 3) Lægemidler og behandlinger forbudt ved samtidig brug

1. En person, der deltog i et andet klinisk forsøg og administrerede/påførte et forsøgslægemiddel eller medicinsk udstyr inden for 4 uger før screening
2. Dem, der administrerede/anvendte immunsuppressiva, kemoterapi, strålebehandling osv. inden for 12 uger før screening
3. Dem, der administrerede stamcelleterapi eller genterapi inden for 240 uger før screening

4. Personer, der har indgivet neurotoksiske lægemidler, der kan fremskynde perifer nerveskade

   - Platin-serien: cisplatin, carboplatin, oxaliplatin

   - Taxane-serien: paclitaxel, docetaxel

   - Proteasomhæmmere: bortezomib, carfilzomib, ixazomib osv.

   - thalidomid og derivater: thalidomid, lenalidomid, pomalidomid

   - Vinca alkaloid serien: vincristin, vinblastin, vindesine, vinorelbin

   - Antiarytmisk lægemiddel: amiodaron

   - Anti-inflammatorisk og antibiotikum: colchicin, nitrofurantoin

   • Antiretrovirale lægemidler: zalcitabin, stavudin
   • Andre: dichloracetat, tacrolimus, suramin 4) Personer med overfølsomhed over for komponenterne i humane celler (EN001) anvendt i denne kliniske undersøgelse 5) De, der har fået implanteret metalstoffer (pacemaker, nervestimulator, cochleært implantat osv.) krop 6) Gravide, ammende eller planlægger at blive gravide, mens de deltager i klinisk forskning 7) Personer med en psykiatrisk lidelse (angstlidelse, klaustrofobi eller anden væsentlig psykisk lidelse) eller en historie med stof- og alkoholmisbrug, som kan påvirke klinisk forskning, ifølge forskerens vurdering. 8) En person, der efter forskerens skøn skønnes upassende til at deltage i klinisk forskning.