Vyhodnoťte bezpečnost a potenciální účinnost mezenchymálních kmenových buněk lidského Whartona pocházejících z želé s onemocněním Charcot-Marie-Tooth typu 1E

Kritéria pro zařazení:

1. Ti, kteří dobrovolně souhlasili s účastí na této klinické studii
2. Muži a ženy starší 19 let ke dni písemného souhlasu

3. Ti, kteří splňují všechna následující genetická a klinická diagnostická kritéria

   • Genetická diagnóza: CMT1E

     • Klinická diagnóza

       • Skóre CMTNS 2 nebo více
       • Ti se svalovou slabostí v důsledku dorzální flexe chodidla

4. Ženy nebo muži ve fertilním věku, kteří souhlasili s používáním vhodné antikoncepční metody navržené v protokolu během období klinické studie.

   • Vhodná antikoncepce je definována následovně a je dosaženo aplikací jedné nebo více metod antikoncepce.

     • Hormonální antikoncepce
     • Implantace nitroděložního tělíska nebo nitroděložního systému
     • Sterilizační procedury (vazektomie, podvázání vejcovodů atd.)

Kritéria vyloučení:

1. Osoby s následujícími komorbiditami potvrzenými v době screeningu (1) Ti, kteří mají nervosvalové onemocnění jiné než CMT1E nebo faktor způsobující neuropatii (uremii), který může ovlivnit bezpečnost a účinek léčby této klinické studie, podle posouzení výzkumník. (2) Osoby s diagnózou diabetu typu 1 nebo typu 2 (3) Osoby s diagnózou aktivní plicní tuberkulózy (4) Pacienti s nekontrolovanou hypertenzí (systolický krevní tlak nad 180 mmHg nebo diastolický krevní tlak nad 110 mmHg) (5) Osoby s jinými klinicky závažná onemocnění, včetně závažných onemocnění srdce, plic, jater, ledvin, hematologických, imunologických nebo behaviorálních onemocnění nebo zhoubných nádorů, podle úsudku výzkumníka. (6) Ti, kteří v době screeningu vykazují následující abnormality v klinických laboratorních testech

   • AST (spartátaminotransferáza) nebo ALT (alaninaminotransferáza) > 3 x ULN (horní hranice normy) ②Celkový bilirubin > 1,5 x ULN (horní hranice normy)

     • Sérový kreatinin > 1,5 x ULN (horní hranice normálu)

       • D-dimer > 1,5 x ULN (horní hranice normálu)

         ⑤ Test sérového viru (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, pozitivní na kterýkoli z HIV Ag/Ab)

         - (Pokud je anti-HBc pozitivní) Registrace je však možná, pokud je výsledek testu HBV DNA negativní.

         • (Pokud je anti-HCV pozitivní) Registrace je však možná, pokud je výsledek testu HCV RNA negativní.
2. Lékařská anamnéza a chirurgická anamnéza

1. Těm, kteří podstoupili ortopedické operace (korekce kostí nebo vazů, implantace umělého kloubu, osteotomie, artroskopické operace) na dolních končetinách do 24 týdnů před screeningem
2. Osoby s anamnézou mrtvice nebo mozkové ischemické ataky během 48 týdnů před screeningem
3. Osoby s anamnézou onemocnění koronárních tepen, jako je infarkt myokardu nebo neúplná angina pectoris, během 48 týdnů před screeningem
4. Osoby s anamnézou maligního nádoru během 240 týdnů před screeningem (s výjimkou bazaliomu nebo spinocelulárního karcinomu, který se vyskytuje na kůži) 3) Současné užívání léků a terapií

1. Osoba, která se zúčastnila jiného klinického hodnocení a během 4 týdnů před screeningem podala/aplikovala hodnocený lék nebo zdravotnický prostředek
2. Ti, kteří během 12 týdnů před screeningem podávali/aplikovali imunosupresiva, chemoterapii, radiační terapii atd.
3. Ti, kteří podali terapii kmenovými buňkami nebo genovou terapii do 240 týdnů před screeningem

4. Osoby, které užívaly neurotoxické léky, které mohou urychlit poškození periferních nervů

   - Platinová řada: cisplatina, karboplatina, oxaliplatina

   - Taxanové řady: paklitaxel, docetaxel

   - Inhibitory proteazomu: bortezomib, carfilzomib, ixazomib atd.

   - thalidomid a deriváty: thalidomid, lenalidomid, pomalidomid

   - Řada alkaloidů Vinca: vinkristin, vinblastin, vindesin, vinorelbin

   - Antiarytmikum: amiodaron

   - Protizánětlivé a antibiotické: kolchicin, nitrofurantoin

   • Antiretrovirová léčiva: zalcitabin, stavudin
   • Ostatní: dichloracetát, takrolimus, suramin 4) Osoby s přecitlivělostí na složky lidských buněk (EN001) použité v této klinické studii 5) Osoby, kterým byly implantovány kovové látky (kardiostimulátor, nervový stimulátor, kochleární implantát atd.). tělo 6) Těhotné, kojící nebo plánující otěhotnět během účasti na klinickém výzkumu 7) Osoby s psychiatrickou poruchou (úzkostná porucha, klaustrofobie nebo jiná významná duševní porucha) nebo s anamnézou zneužívání drog a alkoholu, které mohou ovlivnit klinický výzkum, podle úsudku výzkumníka. 8) Osoba, která je podle úsudku výzkumníka považována za nevhodnou k účasti na klinickém výzkumu.