评估人类沃顿胶源性间充质干细胞治疗 1E 型腓骨肌萎缩症的安全性和潜在功效

纳入标准：

1. 自愿同意参加本临床研究的人员
2. 截至书面同意之日年满 19 岁的男性和女性

3. 符合以下所有遗传和临床诊断标准的人

   • 基因诊断：CMT1E

     • 临床诊断

       • CMTNS 分数为 2 或以上
       • 因足背屈而导致肌肉无力的人

4. 同意在临床研究期间使用方案中建议的适当避孕方法的有生育能力的女性或男性。

   • 适当的避孕定义如下，并通过应用一种或多种避孕方法来实现。

     • 激素避孕药
     • 宫内节育器或宫内节育系统的植入
     • 绝育手术（输精管结扎术、输卵管结扎术等）

排除标准：

1. 筛选时确认患有以下合并症者（1）患有CMT1E以外的神经肌肉疾病或可能影响本临床研究安全性和治疗效果的神经病变致病因素（尿毒症）者，根据临床研究判断研究员。 (2) 诊断为 1 型或 2 型糖尿病者 (3) 诊断为活动性肺结核者 (4) 未控制的高血压患者（收缩压超过 180 mmHg 或舒张压超过 110 mmHg） (5) 临床上有其他症状的人经研究者判断，患有重大疾病，包括重大心、肺、肝、肾、血液、免疫或行为疾病或恶性肿瘤。 (6) 筛选时临床实验室检查显示下列检查异常者

   • AST（冬氨酸转氨酶）或 ALT（丙氨酸转氨酶）> 3 x ULN（正常值上限） ②总胆红素 > 1.5 x ULN（正常值上限）

     • 血清肌酐 > 1.5 x ULN（正常上限）

       • D-二聚体 > 1.5 x ULN（正常值上限）

         ⑤ 血清病毒检测（HBsAg、抗-HBc、抗-HCV、HIV Ag/Ab 任意一项阳性）

         - （如果抗-HBc 呈阳性）但是，如果 HBV DNA 检测结果为阴性，则可以注册。

         • （抗 HCV 阳性时） 但是，如果 HCV RNA 检测结果为阴性，则可以注册。
2. 病史和手术史

1. 筛选前24周内接受过下肢骨科手术（骨或韧带矫正、人工关节植入、截骨术、关节镜手术）者
2. 筛查前48周内有中风或脑缺血发作史的人
3. 筛查前48周内有冠状动脉疾病史，如心肌梗塞或不完全性心绞痛者
4. 筛查前240周内有恶性肿瘤病史的人（不包括发生在皮肤上的基底细胞癌或鳞状细胞癌） 3) 禁止同时使用的药物和疗法

1. 筛选前 4 周内参加过另一项临床试验并施用/应用研究药物或医疗器械的人
2. 筛选前12周内接受/应用免疫抑制剂、化疗、放射治疗等者
3. 筛选前240周内接受过干细胞治疗或基因治疗的人

4. 服用可能加速周围神经损伤的神经毒性药物的人

   - 铂系列：顺铂、卡铂、奥沙利铂

   - 紫杉烷系列：紫杉醇、多西紫杉醇

   - 蛋白酶体抑制剂：硼替佐米、卡非佐米、伊沙佐米等。

   - 沙利度胺及其衍生物：沙利度胺、来那度胺、泊马度胺

   - 长春花生物碱系列：长春新碱、长春花碱、长春地辛、长春瑞滨

   - 抗心律失常药物：胺碘酮

   - 抗炎和抗生素：秋水仙碱、呋喃妥因

   • 抗逆转录病毒药物：扎西他滨、司他夫定
   • 其他：二氯乙酸盐、他克莫司、苏拉明 4) 对本临床研究中使用的人体细胞成分（EN001）过敏者 5) 体内植入过金属物质（心脏起搏器、神经刺激器、人工耳蜗等）的人6) 参与临床研究期间怀孕、哺乳或计划怀孕的人 7) 患有可能影响临床研究的精神疾病（焦虑症、幽闭恐惧症或其他重大精神障碍）或吸毒、酗酒史的人，根据研究者的判断。 8) 研究者判断认为不适合参加临床研究的人员。