Bewerten Sie die Sicherheit und potenzielle Wirksamkeit von aus humanem Wharton-Gelee gewonnenen mesenchymalen Stammzellen bei der Charcot-Marie-Tooth-Krankheit Typ 1E

Einschlusskriterien:

1. Diejenigen, die sich freiwillig bereit erklärt haben, an dieser klinischen Studie teilzunehmen
2. Männer und Frauen über 19 Jahre zum Zeitpunkt der schriftlichen Einwilligung

3. Diejenigen, die alle folgenden genetischen und klinischen Diagnosekriterien erfüllen

   • Genetische Diagnose: CMT1E

     • Klinische Diagnose

       • CMTNS-Score von 2 oder mehr
       • Personen mit Muskelschwäche aufgrund der Dorsalflexion des Fußes

4. Frauen oder Männer im gebärfähigen Alter, die sich bereit erklärten, während des klinischen Studienzeitraums die im Protokoll vorgeschlagene geeignete Verhütungsmethode anzuwenden.

   • Eine angemessene Empfängnisverhütung wird wie folgt definiert und wird durch die Anwendung einer oder mehrerer Verhütungsmethoden erreicht.

     • Hormonelle Verhütungsmittel
     • Implantation eines Intrauterinpessars oder Intrauterinsystems
     • Sterilisationsverfahren (Vasektomie, Tubenligatur usw.)

Ausschlusskriterien:

1. Personen mit den folgenden zum Zeitpunkt des Screenings bestätigten Komorbiditäten (1) Personen, die an einer anderen neuromuskulären Erkrankung als CMT1E oder einem Neuropathie verursachenden Faktor (Urämie) leiden, der die Sicherheit und den Behandlungseffekt dieser klinischen Studie beeinträchtigen kann, nach Einschätzung von Der Forscher. (2) Personen mit diagnostiziertem Typ-1- oder Typ-2-Diabetes (3) Personen mit diagnostizierter aktiver Lungentuberkulose (4) Patienten mit unkontrolliertem Bluthochdruck (systolischer Blutdruck über 180 mmHg oder diastolischer Blutdruck über 110 mmHg) (5) Personen mit anderen klinischen Symptomen erhebliche Erkrankungen, einschließlich schwerwiegender Herz-, Lungen-, Leber-, Nieren-, hämatologischer, immunologischer oder Verhaltenserkrankungen oder bösartiger Tumoren, nach Einschätzung des Forschers. (6) Personen, die zum Zeitpunkt des Screenings die folgenden Testanomalien in klinischen Labortests aufweisen

   • AST (Spartataminotransferase) oder ALT (Alaninaminotransferase) > 3 x ULN (Obergrenze des Normalwerts) ②Gesamtbilirubin > 1,5 x ULN (Obergrenze des Normalwerts)

     • Serumkreatinin > 1,5 x ULN (Obergrenze des Normalwerts)

       • D-Dimer > 1,5 x ULN (Obergrenze des Normalwerts)

         ⑤ Serumvirustest (HBsAg, Anti-HBc, Anti-HCV, positiv für eines der HIV-Ag/Ab)

         - (Wenn Anti-HBc-positiv) Eine Registrierung ist jedoch möglich, wenn das HBV-DNA-Testergebnis negativ ist.

         • (Wenn Anti-HCV-positiv) Eine Registrierung ist jedoch möglich, wenn das HCV-RNA-Testergebnis negativ ist.
2. Krankengeschichte und chirurgische Vorgeschichte

1. Personen, die sich innerhalb von 24 Wochen vor dem Screening einer orthopädischen Operation (Knochen- oder Bänderkorrektur, künstliche Gelenkimplantation, Osteotomie, arthroskopische Operation) an den unteren Extremitäten unterzogen haben
2. Personen mit einem Schlaganfall oder einer zerebralen ischämischen Attacke in der Vorgeschichte innerhalb von 48 Wochen vor dem Screening
3. Personen mit einer Vorgeschichte einer koronaren Herzkrankheit, wie z. B. Myokardinfarkt oder unvollständiger Angina pectoris, innerhalb von 48 Wochen vor dem Screening
4. Personen mit einer Vorgeschichte bösartiger Tumore innerhalb von 240 Wochen vor dem Screening (mit Ausnahme von Basalzellkarzinomen oder Plattenepithelkarzinomen, die auf der Haut auftreten) 3) Die gleichzeitige Anwendung von Arzneimitteln und Therapien ist verboten

1. Eine Person, die an einer anderen klinischen Studie teilgenommen und innerhalb von 4 Wochen vor dem Screening ein Prüfpräparat oder ein Medizinprodukt verabreicht/angewandt hat
2. Diejenigen, die innerhalb von 12 Wochen vor dem Screening Immunsuppressiva, Chemotherapie, Strahlentherapie usw. verabreicht/angewandt haben
3. Diejenigen, die innerhalb von 240 Wochen vor dem Screening eine Stammzelltherapie oder Gentherapie verabreicht haben

4. Personen, die neurotoxische Medikamente verabreicht haben, die die Schädigung peripherer Nerven beschleunigen können

   - Platin-Serie: Cisplatin, Carboplatin, Oxaliplatin

   - Taxan-Reihe: Paclitaxel, Docetaxel

   - Proteasom-Inhibitoren: Bortezomib, Carfilzomib, Ixazomib usw.

   - Thalidomid und Derivate: Thalidomid, Lenalidomid, Pomalidomid

   - Vinca-Alkaloid-Reihe: Vincristin, Vinblastin, Vindesin, Vinorelbin

   - Antiarrhythmikum: Amiodaron

   - Entzündungshemmend und antibiotisch: Colchicin, Nitrofurantoin

   • Antiretrovirale Medikamente: Zalcitabin, Stavudin
   • Andere: Dichloracetat, Tacrolimus, Suramin 4) Personen mit Überempfindlichkeit gegen die in dieser klinischen Studie verwendeten Bestandteile menschlicher Zellen (EN001) 5) Personen, denen Metallsubstanzen (Herzschrittmacher, Nervenstimulator, Cochlea-Implantat usw.) implantiert wurden Körper 6) schwanger, stillend oder schwanger werden möchten, während sie an der klinischen Forschung teilnehmen 7) Personen mit einer psychiatrischen Störung (Angststörung, Klaustrophobie oder einer anderen schwerwiegenden psychischen Störung) oder einer Vorgeschichte von Drogen- und Alkoholmissbrauch, die sich auf die klinische Forschung auswirken kann, nach dem Urteil des Forschers. 8) Eine Person, die nach dem Urteil des Forschers als ungeeignet erachtet wird, an klinischer Forschung teilzunehmen.