Évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle des cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée de Wharton humaine atteintes de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1E
Évaluer l'innocuité et l'efficacité potentielle des cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée de Wharton humaine (EN001) chez les patients atteints de la maladie de Charcot-Marie-Tooth de type 1E
La maladie de Charcot-Marie-Tooth (CMT) est une maladie nerveuse périphérique héréditaire qui provoque une atrophie musculaire, une faiblesse musculaire, une perte sensorielle, des troubles de l'équilibre, des troubles de la marche, la cécité, des troubles de l'audition, des troubles respiratoires, une paralysie des cordes vocales, une déformation du pied, une scoliose, et dysfonctionnement réflexe. Plus de 140 types de gènes responsables de cette maladie sont connus. Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1E, la maladie cible de cette étude, présente des symptômes très sévères par rapport aux autres types de Charcot-Marie-Tooth. En cas d'apparition précoce, en particulier chez les enfants de moins de 5 ans, presque tous les patients sont incapables de marcher sans fauteuil roulant et souffrent d'une maladie grave. Les symptômes comprennent une scoliose, des problèmes respiratoires, une paralysie des cordes vocales, une déformation du pied, une perte de sensation et de fonction réflexe.
De plus, plus de 40 % des patients Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1E souffrent de perte auditive et deviennent incapables de vivre sans appareils auditifs. Bien que cette maladie soit très invalidante, il n’existe toujours pas de traitement homologué.
À ce jour, il y a un manque de méthodes pratiques de traitement ou de soutien au traitement qui peuvent modifier la progression de la neuropathie motrice et sensorielle héréditaire. L'accent est donc mis sur le contrôle de la douleur, l'utilisation d'appareils d'assistance et le traitement de rééducation, mais l'effet du traitement est presque nul. -existant.
Cette étude est menée dans le but de confirmer l'innocuité et l'effet exploratoire du traitement en administrant EN001, une cellule souche mésenchymateuse allogénique dérivée du cordon ombilical, une fois par voie intraveineuse à des patients atteints de Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1E.
EN001 est une cellule souche mésenchymateuse allogénique (d'origine extraterrestre) dérivée du cordon ombilical, et un essai clinique de phase 1 d'administration intraveineuse unique a été achevé chez 9 patients Charcot-Marie-Tooth (CMT) de type 1A. Parmi les quatre effets indésirables survenus chez les sujets de recherche participants, il n’y a eu aucun effet indésirable lié au médicament EN001, et les quatre cas étaient légers et guéris. Aucune réaction indésirable grave au médicament ni réaction à la perfusion n’a été observée chez les sujets de l’étude, il s’agit donc d’un traitement par cellules souches sûr.
Grâce à des tests d'efficacité et des tests non cliniques, l'efficacité de l'amélioration du comportement et de l'augmentation des vitesses de conduction nerveuse et motrice lors de l'administration du médicament testé à des modèles animaux de maladies musculaires a été confirmée. On s'attend donc à ce que cette étude puisse stabiliser la progression de la maladie chez les patients. et cela contribuera à améliorer la qualité de vie et à promouvoir davantage la santé et le bien-être publics.
Aperçu de l'étude
Statut
Les conditions
Intervention / Traitement
Type d'étude
Inscription (Réel)
Phase
- N'est pas applicable
Contacts et emplacements
Lieux d'étude
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Gangnam-gu
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Seoul, Gangnam-gu, Corée du Sud, 06351
- SMC
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Critères de participation
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
- Adulte
- Adulte plus âgé
Accepte les volontaires sains
La description
Critère d'intégration:
- Ceux qui ont volontairement accepté de participer à cette étude clinique
- Hommes et femmes de plus de 19 ans à la date du consentement écrit
Ceux qui répondent à tous les critères de diagnostic génétiques et cliniques suivants
Diagnostic génétique : CMT1E
Diagnostic clinique
- Score CMTNS de 2 ou plus
- Ceux qui ont une faiblesse musculaire due à la dorsiflexion du pied
Femmes ou hommes en âge de procréer qui ont accepté d'utiliser la méthode contraceptive appropriée suggérée dans le protocole pendant la période d'étude clinique.
Une contraception appropriée est définie comme suit et est obtenue en appliquant une ou plusieurs méthodes de contraception.
- Contraceptifs hormonaux
- Implantation d'un dispositif intra-utérin ou d'un système intra-utérin
- Procédures de stérilisation (vasectomie, ligature des trompes, etc.)
Critère d'exclusion:
Ceux présentant les comorbidités suivantes confirmées au moment de la sélection (1) Ceux qui souffrent d'une maladie neuromusculaire autre que CMT1E ou d'un facteur provoquant une neuropathie (urémie) pouvant affecter la sécurité et l'effet du traitement de cette étude clinique, selon le jugement de le chercheur. (2) Personnes atteintes d'un diabète de type 1 ou de type 2 (3) Personnes diagnostiquées avec une tuberculose pulmonaire active (4) Patients souffrant d'hypertension non contrôlée (pression artérielle systolique supérieure à 180 mmHg ou pression artérielle diastolique supérieure à 110 mmHg) (5) Personnes présentant d'autres symptômes cliniques. maladies importantes, notamment maladies cardiaques, pulmonaires, hépatiques, rénales, hématologiques, immunologiques ou comportementales importantes ou tumeurs malignes, selon le jugement du chercheur. (6) Ceux qui présentent les anomalies suivantes lors des tests de laboratoire clinique au moment du dépistage
AST (spartate aminotransférase) ou ALT (alanine aminotransférase) > 3 x LSN (limite supérieure de la normale) ② Bilirubine totale > 1,5 x LSN (limite supérieure de la normale)
Créatinine sérique > 1,5 x LSN (limite supérieure de la normale)
D-dimères > 1,5 x LSN (limite supérieure de la normale)
⑤ Test de virus sérique (AgHBs, anti-HBc, anti-VHC, positif pour l'un des Ag/Ab du VIH)
- (Si anti-HBc positif) Toutefois, l'enregistrement est possible si le résultat du test ADN VHB est négatif.
- (Si anti-VHC positif) Toutefois, l'enregistrement est possible si le résultat du test ARN VHC est négatif.
- Antécédents médicaux et chirurgicaux
- Ceux qui ont subi une chirurgie orthopédique (correction osseuse ou ligamentaire, implantation d'articulation artificielle, ostéotomie, chirurgie arthroscopique) sur les membres inférieurs dans les 24 semaines précédant le dépistage
- Ceux qui ont des antécédents d'accident vasculaire cérébral ou d'accident ischémique cérébral dans les 48 semaines précédant le dépistage
- Ceux qui ont des antécédents de maladie coronarienne, comme un infarctus du myocarde ou une angine incomplète, dans les 48 semaines précédant le dépistage
- Personnes ayant des antécédents de tumeur maligne dans les 240 semaines précédant le dépistage (à l'exclusion du carcinome basocellulaire ou du carcinome épidermoïde apparaissant sur la peau) 3) Médicaments et thérapies interdits d'utilisation concomitante
- Une personne qui a participé à un autre essai clinique et administré/appliqué un médicament expérimental ou un dispositif médical dans les 4 semaines précédant le dépistage.
- Ceux qui ont administré/appliqué des immunosuppresseurs, une chimiothérapie, une radiothérapie, etc. dans les 12 semaines précédant le dépistage
- Ceux qui ont administré une thérapie par cellules souches ou une thérapie génique dans les 240 semaines précédant le dépistage
Personnes ayant administré des médicaments neurotoxiques susceptibles d’accélérer les lésions nerveuses périphériques
- Série Platine : cisplatine, carboplatine, oxaliplatine
- Série Taxane : paclitaxel, docétaxel
- Inhibiteurs du protéasome : bortézomib, carfilzomib, ixazomib, etc.
- thalidomide et dérivés : thalidomide, lénalidomide, pomalidomide
- Série d'alcaloïdes Vinca : vincristine, vinblastine, vindésine, vinorelbine
- Médicament antiarythmique : amiodarone
- Anti-inflammatoire et antibiotique : colchicine, nitrofurantoïne
- Médicaments antirétroviraux : zalcitabine, stavudine
- Autres : dichloroacétate, tacrolimus, suramine 4) Personnes présentant une hypersensibilité aux composants des cellules humaines (EN001) utilisés dans cette étude clinique 5) Personnes ayant reçu des substances métalliques (stimulateur cardiaque, stimulateur nerveux, implant cochléaire, etc.) implantées dans leur corps 6) Enceinte, allaitante ou envisageant de devenir enceinte alors qu'elle participe à une recherche clinique 7) Personnes souffrant d'un trouble psychiatrique (trouble anxieux, claustrophobie ou autre trouble mental important) ou d'antécédents d'abus de drogues et d'alcool pouvant affecter la recherche clinique, selon le jugement du chercheur. 8) Une personne jugée inappropriée pour participer à une recherche clinique selon le jugement du chercheur.
Plan d'étude
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: N / A
- Modèle interventionnel: Affectation à un seul groupe
- Masquage: Aucun (étiquette ouverte)
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
|---|---|
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Expérimental: cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée de Wharton humaine (EN001)
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Cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée humaine de Wharton (nom du produit : EN001)
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Réaction liée à la perfusion
Délai: jusqu'à 12 mois
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Vérifier Fièvre, hypertension artérielle, hypotension artérielle, tachycardie, hyperventilation, éruption cutanée, réactions liées au choc liées à l'administration
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jusqu'à 12 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Confirmation de l'effet thérapeutique exploratoire des cellules souches mésenchymateuses dérivées de la gelée (EN001)
Délai: jusqu'à 12 mois
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Échelle de maladie 1E de la maladie de Charcot-Marie-Tooth : CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropathy Score version 2), des valeurs inférieures indiquent de meilleures conditions cliniques.
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jusqu'à 12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
Parrainer
Dates d'enregistrement des études
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
Achèvement primaire (Réel)
Achèvement de l'étude (Réel)
Dates d'inscription aux études
Première soumission
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
Première publication (Réel)
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
Dernière vérification
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système nerveux
- Maladies neuromusculaires
- Maladies génétiques, innées
- Maladies du système nerveux périphérique
- Maladies neurodégénératives
- Anomalies congénitales
- Troubles hérédodégénératifs, système nerveux
- Malformations du système nerveux
- Polyneuropathies
- Neuropathie sensorielle et motrice héréditaire
- Maladies et anomalies congénitales, héréditaires et néonatales
- Maladie de Charcot-Marie-Tooth
Autres numéros d'identification d'étude
- SMC 2023-10-148
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
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Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
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