Оценить безопасность и потенциальную эффективность мезенхимальных стволовых клеток человека, полученных из желе Wharton, при болезни Шарко-Мари-Тута типа 1E

Критерии включения:

1. Те, кто добровольно согласился участвовать в этом клиническом исследовании
2. Мужчины и женщины старше 19 лет на дату письменного согласия

3. Те, кто соответствует всем следующим генетическим и клиническим диагностическим критериям:

   • Генетический диагноз: ШМТ1Е.

     • Клинический диагноз

       • Оценка CMTNS 2 и более
       • Те, у кого мышечная слабость из-за тыльного сгибания стопы.

4. Женщины или мужчины детородного возраста, согласившиеся использовать соответствующий метод контрацепции, предложенный в протоколе, в период клинического исследования.

   • Соответствующая контрацепция определяется следующим образом и достигается путем применения одного или нескольких методов контрацепции.

     • Гормональные контрацептивы
     • Имплантация внутриматочной спирали или внутриматочной системы
     • Процедуры стерилизации (вазэктомия, перевязка маточных труб и т. д.)

Критерий исключения:

1. Лица со следующими сопутствующими заболеваниями, подтвержденными на момент скрининга (1) Лица, у которых имеется нервно-мышечное заболевание, отличное от ШМТ1Е, или фактор, вызывающий нейропатию (уремия), который может повлиять на безопасность и эффект лечения этого клинического исследования, согласно заключению исследователь. (2) Больные с диагнозом диабет 1 или 2 типа (3) Лица с диагнозом активный туберкулез легких (4) Больные с неконтролируемой артериальной гипертензией (систолическое артериальное давление более 180 мм рт. ст. или диастолическое артериальное давление более 110 мм рт. ст.) (5) Лица с другими клиническими проявлениями серьезные заболевания, включая серьезные заболевания сердца, легких, печени, почек, гематологические, иммунологические или поведенческие заболевания или злокачественные опухоли, по мнению исследователя. (6) Те, у кого во время скрининга в клинических лабораторных тестах наблюдаются следующие отклонения:

   • АСТ (спартатаминотрансфераза) или АЛТ (аланинаминотрансфераза) > 3 x ВГН (верхняя граница нормы) ② Общий билирубин > 1,5 x ВГН (верхняя граница нормы)

     • Креатинин сыворотки > 1,5 x ВГН (верхняя граница нормы)

       • D-димер > 1,5 x ULN (верхняя граница нормы)

         ⑤ Тест на сывороточный вирус (HBsAg, анти-HBc, анти-HCV, положительный на любой из Ag/Ab ВИЧ)

         - (При положительном результате теста на анти-HBc) Однако регистрация возможна, если результат теста на ДНК ВГВ отрицательный.

         • (При положительном результате теста на анти-ВГС) Однако регистрация возможна, если результат теста на РНК ВГС отрицательный.
2. История болезни и хирургическая история

1. Лица, перенесшие ортопедические операции (коррекция костей или связок, имплантация искусственных суставов, остеотомия, артроскопическая операция) на нижних конечностях в течение 24 недель до скрининга.
2. Лица, перенесшие инсульт или ишемическую атаку головного мозга в течение 48 недель до скрининга.
3. Лица, у которых в анамнезе была ишемическая болезнь сердца, например, инфаркт миокарда или неполная стенокардия, в течение 48 недель до скрининга.
4. Лица, у которых в анамнезе была злокачественная опухоль в течение 240 недель до скрининга (за исключением базальноклеточного рака или плоскоклеточного рака кожи) 3) Лекарственные средства и методы лечения, запрещенные к одновременному применению

1. Лицо, принимавшее участие в другом клиническом исследовании и применявшее исследуемый препарат или медицинское изделие в течение 4 недель до скрининга.
2. Те, кто назначал/применял иммунодепрессанты, химиотерапию, лучевую терапию и т. д. в течение 12 недель до скрининга.
3. Те, кто применял терапию стволовыми клетками или генную терапию в течение 240 недель до скрининга.

4. Лица, принимавшие нейротоксические препараты, которые могут ускорить повреждение периферических нервов.

   - Платиновая серия: цисплатин, карбоплатин, оксалиплатин.

   - Серия таксанов: паклитаксел, доцетаксел.

   - Ингибиторы протеасом: бортезомиб, карфилзомиб, иксазомиб и др.

   - талидомид и производные: талидомид, леналидомид, помалидомид

   - Серия алкалоидов барвинка: винкристин, винбластин, виндезин, винорелбин.

   - Антиаритмический препарат: амиодарон

   - Противовоспалительные и антибиотики: колхицин, нитрофурантоин.

   • Антиретровирусные препараты: залцитабин, ставудин.
   • Прочие: дихлорацетат, такролимус, сурамин. 4) Лица с повышенной чувствительностью к компонентам клеток человека (EN001), использованным в данном клиническом исследовании. 5) Лицам, которым были имплантированы металлические вещества (кардиостимулятор, нервный стимулятор, кохлеарный имплант и т. д.). 6) Беременные, кормящие грудью или планирующие забеременеть во время участия в клинических исследованиях. 7) Лица с психическими расстройствами (тревожное расстройство, клаустрофобия или другое значительное психическое расстройство) или в анамнезе злоупотребления наркотиками и алкоголем, которые могут повлиять на клинические исследования. по мнению исследователя. 8) Лицо, которое по мнению исследователя признано неподходящим для участия в клинических исследованиях.