Arvioi ihmisen Whartonin hyytelöperäisten mesenkymaalisten kantasolujen turvallisuus ja mahdollinen tehokkuus Charcot-Marie-Toothin taudin tyypin 1E kanssa
Arvioi ihmisen Whartonin hyytelöperäisten mesenkymaalisten kantasolujen (EN001) turvallisuus ja mahdollinen tehokkuus potilailla, joilla on Charcot-Marie-Tooth-tauti tyyppi 1E
Charcot-Marie-Toothin tauti (CMT) on perinnöllinen perifeerinen hermosairaus, joka aiheuttaa lihasten surkastumista, lihasheikkoutta, aistinvaraista menetystä, tasapainohäiriötä, kävelyhäiriötä, sokeutta, kuulohäiriötä, hengityshäiriötä, äänihuulihalvauksia, jalkojen epämuodostumia, skolioosia, Yli 140 geenityyppiä, jotka aiheuttavat tämän taudin, tunnetaan. Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1E, tämän tutkimuksen kohdetauti, osoittaa erittäin vakavia oireita verrattuna muihin Charcot-Marie-Tooth-tyyppeihin. Varhaisessa puhkeamisessa, erityisesti alle 5-vuotiailla lapsilla, lähes kaikki potilaat eivät pysty kävelemään ilman pyörätuolia ja heillä on vakava sairaus. Oireita ovat skolioosi, hengitysvaikeudet, äänihuulihalvaus, jalkojen epämuodostuma, tuntoaistin ja refleksitoiminnan menetys.
Lisäksi yli 40 % Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1E -potilaista kärsii kuulon heikkenemisestä ja he eivät pysty elämään ilman kuulolaitteita. Vaikka tämä sairaus on erittäin vammauttava, hyväksyttyä hoitoa ei vieläkään ole.
Perinnöllisen motorisen ja sensorisen neuropatian etenemistä muuttavista käytännön hoito- tai hoidon tukimenetelmistä on toistaiseksi puute, joten painopiste on kivunhallinnassa, apuvälineiden käytössä ja kuntoutushoidossa, mutta hoidon vaikutus on lähes olematon. -olemassa.
Tämä tutkimus suoritetaan turvallisuuden ja tutkivan hoidon tehokkuuden vahvistamiseksi antamalla EN001, allogeeninen napanuorasta peräisin oleva mesenkymaalinen kantasolu, kerran suonensisäisesti potilaille, joilla on Charcot-Marie-Tooth (CMT) 1E.
EN001 on allogeeninen (muukalaisperäinen) napanuorasta peräisin oleva mesenkymaalinen kantasolu, ja vaiheen 1 kliininen kerta-annostelu suonensisäisellä annosta saatiin päätökseen 9 Charcot-Marie-Tooth (CMT) -tyypin 1A potilaalla. Osallistuneiden tutkimushenkilöiden neljän haittavaikutuksen joukossa ei ollut EN001:een liittyviä haittavaikutuksia, ja kaikki neljä tapausta olivat lieviä ja parantuneet. Mitään vakavia haittavaikutuksia tai infuusioreaktioita ei havaittu millään tutkimushenkilöllä, joten tämä on turvallinen kantasoluhoito.
Tehokkuustesteillä ja ei-kliinisillä testeillä vahvistettiin käyttäytymisen parantamisen sekä hermojen ja motoristen johtumisnopeuksien lisäämisen tehokkuus, kun testilääkettä annettiin lihassairauksien eläinmalleille, joten tämän tutkimuksen odotetaan voivan vakauttaa taudin etenemistä potilailla, ja se parantaa osaltaan elämänlaatua ja edistää edelleen kansanterveyttä ja hyvinvointia.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Interventio / Hoito
Opintotyyppi
Ilmoittautuminen (Todellinen)
Vaihe
- Ei sovellettavissa
Yhteystiedot ja paikat
Opiskelupaikat
-
-
Gangnam-gu
-
Seoul, Gangnam-gu, Etelä -Korea, 06351
- SMC
-
-
Osallistumiskriteerit
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Ne, jotka vapaaehtoisesti suostuivat osallistumaan tähän kliiniseen tutkimukseen
- Miehet ja naiset yli 19-vuotiaat kirjallisen suostumuksen päivämääränä
Ne, jotka täyttävät kaikki seuraavat geneettiset ja kliiniset diagnostiset kriteerit
Geneettinen diagnoosi: CMT1E
Kliininen diagnoosi
- CMTNS-pisteet 2 tai enemmän
- Ne, joilla on jalan dorsifleksiosta johtuva lihasheikkous
Hedelmällisessä iässä olevat naiset tai miehet, jotka suostuivat käyttämään tutkimussuunnitelmassa ehdotettua asianmukaista ehkäisymenetelmää kliinisen tutkimuksen aikana.
Asianmukainen ehkäisy määritellään seuraavasti, ja se saavutetaan käyttämällä yhtä tai useampaa ehkäisymenetelmää.
- Hormonaaliset ehkäisyvälineet
- Kohdunsisäisen laitteen tai kohdunsisäisen järjestelmän istutus
- Sterilointitoimenpiteet (vasektomia, munanjohtimien ligaation jne.)
Poissulkemiskriteerit:
Ne, joilla on seuraavat seulonnan aikana varmistetut liitännäissairaudet (1) Henkilöt, joilla on jokin muu hermo-lihassairaus kuin CMT1E tai neuropatiaa aiheuttava tekijä (uremia), joka voi vaikuttaa tämän kliinisen tutkimuksen turvallisuuteen ja hoitovaikutukseen tutkija. (2) Ne, joilla on diagnosoitu tyypin 1 tai tyypin 2 diabetes (3) Potilaat, joilla on diagnosoitu aktiivinen keuhkotuberkuloosi (4) Potilaat, joilla on hallitsematon verenpainetauti (systolinen verenpaine yli 180 mmHg tai diastolinen verenpaine yli 110 mmHg) (5) Henkilöt, joilla on muu kliininen merkittävät sairaudet, mukaan lukien merkittävät sydän-, keuhko-, maksa-, munuais-, hematologiset, immunologiset tai käyttäytymissairaudet tai pahanlaatuiset kasvaimet tutkijan arvion mukaan. (6) Ne, jotka osoittavat kliinisissä laboratoriotutkimuksissa seuraavia testipoikkeavuuksia seulonnan aikana
AST (spartaattiaminotransferaasi) tai ALT (alaniiniaminotransferaasi) > 3 x ULN (normaalin yläraja) ②Kokonaisbilirubiini > 1,5 x ULN (normaalin yläraja)
Seerumin kreatiniini > 1,5 x ULN (normaalin yläraja)
D-dimeeri > 1,5 x ULN (normaalin yläraja)
⑤ Seerumivirustesti (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, positiivinen jollekin HIV Ag/Ab:lle)
- (Jos anti-HBc-positiivinen) Rekisteröinti on kuitenkin mahdollista, jos HBV DNA -testin tulos on negatiivinen.
- (Jos anti-HCV-positiivinen) Rekisteröinti on kuitenkin mahdollista, jos HCV-RNA-testitulos on negatiivinen.
- Lääketieteellinen historia ja leikkaushistoria
- Ne, joille on tehty ortopedinen leikkaus (luun tai nivelsiteiden korjaus, tekonivelimplantaatio, osteotomia, artroskooppinen leikkaus) alaraajoissa 24 viikon sisällä ennen seulontaa
- Ne, joilla on ollut aivohalvaus tai aivoiskeeminen kohtaus 48 viikon sisällä ennen seulontaa
- Ne, joilla on ollut sepelvaltimotauti, kuten sydäninfarkti tai epätäydellinen angina pectoris, 48 viikon sisällä ennen seulontaa
- Henkilöt, joilla on ollut pahanlaatuinen kasvain 240 viikon aikana ennen seulontaa (pois lukien tyvisolusyöpä tai iholla esiintyvä okasolusyöpä) 3) Lääkkeet ja hoidot, joiden samanaikainen käyttö on kielletty
- Henkilö, joka osallistui toiseen kliiniseen tutkimukseen ja antoi/sovelsi tutkimuslääkettä tai lääkinnällistä laitetta 4 viikon sisällä ennen seulontaa
- Ne, jotka ovat antaneet/soveltaneet immunosuppressantteja, kemoterapiaa, sädehoitoa jne. 12 viikon sisällä ennen seulontaa
- Ne, jotka ovat saaneet kantasoluhoitoa tai geeniterapiaa 240 viikon sisällä ennen seulontaa
Henkilöt, jotka ovat antaneet neurotoksisia lääkkeitä, jotka voivat kiihdyttää ääreishermovaurioita
- Platinasarja: sisplatiini, karboplatiini, oksaliplatiini
- Taksaanisarja: paklitakseli, dosetakseli
- Proteasomin estäjät: bortetsomibi, karfiltsomibi, iksatsomibi jne.
- talidomidi ja sen johdannaiset: talidomidi, lenalidomidi, pomalidomidi
- Vinca-alkaloidisarja: vinkristiini, vinblastiini, vindesiini, vinorelbiini
- Rytmihäiriölääke: amiodaroni
- Tulehduskipu- ja antibiootti: kolkisiini, nitrofurantoiini
- Antiretroviraaliset lääkkeet: tsalsitabiini, stavudiini
- Muut: diklooriasetaatti, takrolimuusi, suramiini 4) Henkilöt, jotka ovat yliherkkiä tässä kliinisessä tutkimuksessa käytetyille ihmissolujen komponenteille (EN001) 5) Henkilöt, joille on istutettu metalliaineita (sydämen tahdistin, hermostimulaattori, sisäkorvaistute jne.) ruumis 6) raskaana oleva, imettävä tai raskautta suunnitteleva osallistuessaan kliiniseen tutkimukseen 7) henkilöt, joilla on psykiatrinen häiriö (ahdistuneisuushäiriö, klaustrofobia tai muu merkittävä mielenterveyshäiriö) tai joilla on aiemmin ollut huumeiden ja alkoholin väärinkäyttöä, joka voi vaikuttaa kliiniseen tutkimukseen, tutkijan arvion mukaan. 8) Henkilö, jonka katsotaan tutkijan harkinnan mukaan sopimattomaksi osallistumaan kliiniseen tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Ei käytössä
- Inventiomalli: Yksittäinen ryhmätehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: ihmisen Whartonin hyytelöperäiset mesenkymaaliset kantasolut (EN001)
|
ihmisen Whartonin hyytelöperäiset mesenkymaaliset kantasolut (tuotenimi: EN001)
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Infuusioon liittyvä reaktio
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Tarkista Kuume, korkea verenpaine, matala verenpaine, takykardia, hyperventilaatio, ihottuma, antoon liittyvät shokkireaktiot
|
jopa 12 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Hyytelöperäisten mesenkymaalisten kantasolujen tutkimusvaikutuksen vahvistaminen (EN001)
Aikaikkuna: jopa 12 kuukautta
|
Charcot-Marie-Toothin tauti 1E tautiasteikko: CMTNS (Charcot-Marie-Tooth Neuropatia Score versio 2), Pienemmät arvot osoittavat paremman kliinisen tilan.
|
jopa 12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Sponsori
Opintojen ennätyspäivät
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Viimeksi vahvistettu
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
- Hermoston sairaudet
- Neuromuskulaariset sairaudet
- Geneettiset sairaudet, synnynnäiset
- Ääreishermoston sairaudet
- Neurodegeneratiiviset sairaudet
- Synnynnäiset poikkeavuudet
- Heredodegeneratiiviset häiriöt, hermosto
- Hermoston epämuodostumat
- Polyneuropatiat
- Perinnöllinen sensorinen ja motorinen neuropatia
- Synnynnäiset, perinnölliset ja vastasyntyneiden sairaudet ja poikkeavuudet
- Charcot-Marie-Toothin tauti
Muut tutkimustunnusnumerot
- SMC 2023-10-148
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .