Utvärdera säkerheten och den potentiella effekten av Human Whartons geléhärledda mesenkymala stamceller med Charcot-Marie-Tooth-sjukdom typ 1E

Inklusionskriterier:

1. De som frivilligt gick med på att delta i denna kliniska studie
2. Män och kvinnor över 19 år från och med datumet för skriftligt samtycke

3. De som uppfyller alla följande genetiska och kliniska diagnostiska kriterier

   • Genetisk diagnos: CMT1E

     • Klinisk diagnos

       • CMTNS-poäng på 2 eller mer
       • De med muskelsvaghet på grund av fotdorsalflexion

4. Kvinnor eller män i fertil ålder som gick med på att använda lämplig preventivmetod som föreslås i protokollet under den kliniska studieperioden.

   • Lämplig preventivmedel definieras enligt följande, och uppnås genom att använda en eller flera preventivmetoder.

     • Hormonella preventivmedel
     • Implantation av en intrauterin enhet eller ett intrauterint system
     • Steriliseringsprocedurer (vasektomi, tubal ligering, etc.)

Exklusions kriterier:

1. De med följande komorbiditeter bekräftade vid tidpunkten för screening (1) De som har en annan neuromuskulär sjukdom än CMT1E eller en neuropati-orsakande faktor (uremi) som kan påverka säkerheten och behandlingseffekten av denna kliniska studie, enligt bedömningen av forskaren. (2) De som diagnostiserats med typ 1- eller typ 2-diabetes (3) De som diagnostiserats med aktiv lungtuberkulos (4) Patienter med okontrollerad hypertoni (systoliskt blodtryck över 180 mmHg eller diastoliskt blodtryck över 110 mmHg) (5) Personer med andra kliniskt betydande sjukdomar, inklusive betydande hjärt-, lung-, lever-, njursjukdomar, hematologiska, immunologiska eller beteendemässiga sjukdomar eller maligna tumörer, enligt forskarens bedömning. (6) De som visar följande testavvikelser i kliniska laboratorietester vid tidpunkten för screening

   • AST(spartataminotransferas) eller ALT(alaninaminotransferas) > 3 x ULN (övre normalgräns) ②Total bilirubin > 1,5 x ULN (övre normalgräns)

     • Serumkreatinin > 1,5 x ULN (övre normalgräns)

       • D-dimer > 1,5 x ULN (övre normalgräns)

         ⑤ Serumvirustest (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, positivt för någon av HIV Ag/Ab)

         - (Om anti-HBc-positiv) Registrering är dock möjlig om HBV-DNA-testresultatet är negativt.

         • (Om anti-HCV-positivt) Registrering är dock möjlig om HCV-RNA-testresultatet är negativt.
2. Medicinsk historia och operationshistoria

1. De som har genomgått ortopedisk kirurgi (ben- eller ligamentkorrigering, konstgjord ledimplantation, osteotomi, artroskopisk kirurgi) på de nedre extremiteterna inom 24 veckor före screening
2. De med en historia av stroke eller cerebral ischemisk attack inom 48 veckor före screening
3. De med en historia av kranskärlssjukdom, såsom hjärtinfarkt eller ofullständig angina, inom 48 veckor före screening
4. Personer med elakartad tumör i anamnesen inom 240 veckor före screening (exklusive basalcellscancer eller skivepitelcancer som förekommer på huden) 3) Läkemedel och terapier förbjudna vid samtidig användning

1. En person som deltog i en annan klinisk prövning och administrerade/applicerade ett prövningsläkemedel eller medicinteknisk produkt inom 4 veckor före screening
2. De som administrerat/applicerat immunsuppressiva medel, kemoterapi, strålbehandling etc. inom 12 veckor före screening
3. De som administrerade stamcellsterapi eller genterapi inom 240 veckor före screening

4. Personer som har administrerat neurotoxiska läkemedel som kan påskynda perifer nervskada

   - Platina-serien: cisplatin, karboplatin, oxaliplatin

   - Taxane-serien: paklitaxel, docetaxel

   - Proteasomhämmare: bortezomib, karfilzomib, ixazomib, etc.

   - talidomid och derivat: talidomid, lenalidomid, pomalidomid

   - Vinca-alkaloidserien: vinkristin, vinblastin, vindesin, vinorelbin

   - Antiarytmikum: amiodaron

   - Antiinflammatorisk och antibiotika: kolchicin, nitrofurantoin

   • Antiretrovirala läkemedel: zalcitabin, stavudin
   • Övriga: dikloracetat, takrolimus, suramin 4) Personer med överkänslighet mot komponenterna i mänskliga celler (EN001) som används i denna kliniska studie 5) De som har fått inopererade metallsubstanser (pacemaker, nervstimulator, cochleaimplantat, etc.) i sina kropp 6) Gravida, ammande eller planerar att bli gravida medan de deltar i klinisk forskning 7) Personer med en psykiatrisk störning (ångestsyndrom, klaustrofobi eller annan betydande psykisk störning) eller en historia av drog- och alkoholmissbruk som kan påverka klinisk forskning, enligt forskarens bedömning. 8) Den som bedöms olämplig att delta i klinisk forskning enligt forskarens bedömning.