Avalie a segurança e a eficácia potencial das células-tronco mesenquimais derivadas da geléia humana de Wharton com doença de Charcot-Marie-Tooth tipo 1E

Critério de inclusão:

1. Aqueles que concordaram voluntariamente em participar deste estudo clínico
2. Homens e mulheres com mais de 19 anos de idade na data do consentimento por escrito

3. Aqueles que atendem a todos os seguintes critérios de diagnóstico genético e clínico

   • Diagnóstico genético: CMT1E

     • Diagnóstico clínico

       • Pontuação CMTNS de 2 ou mais
       • Aqueles com fraqueza muscular devido à dorsiflexão do pé

4. Mulheres ou homens com potencial para engravidar que concordaram em usar o método contraceptivo apropriado sugerido no protocolo durante o período do estudo clínico.

   • A contracepção apropriada é definida a seguir e é alcançada pela aplicação de um ou mais métodos contraceptivos.

     • Contraceptivos hormonais
     • Implantação de dispositivo intrauterino ou sistema intrauterino
     • Procedimentos de esterilização (vasectomia, laqueadura tubária, etc.)

Critério de exclusão:

1. Aqueles com as seguintes comorbidades confirmadas no momento da triagem (1) Aqueles que têm uma doença neuromuscular diferente de CMT1E ou um fator causador de neuropatia (uremia) que pode afetar a segurança e o efeito do tratamento deste estudo clínico, de acordo com o julgamento de o pesquisador. (2) Aqueles com diagnóstico de diabetes tipo 1 ou tipo 2 (3) Aqueles com diagnóstico de tuberculose pulmonar ativa (4) Pacientes com hipertensão não controlada (pressão arterial sistólica superior a 180 mmHg ou pressão arterial diastólica superior a 110 mmHg) (5) Pessoas com outras condições clínicas doenças significativas, incluindo doenças cardíacas, pulmonares, hepáticas, renais, hematológicas, imunológicas ou comportamentais significativas ou tumores malignos, de acordo com o julgamento do pesquisador. (6) Aqueles que apresentam as seguintes anormalidades nos exames laboratoriais clínicos no momento da triagem

   • AST (espartato aminotransferase) ou ALT (alanina aminotransferase) > 3 x LSN (limite superior do normal) ② Bilirrubina total > 1,5 x LSN (limite superior do normal)

     • Creatinina sérica > 1,5 x LSN (limite superior do normal)

       • Dímero D > 1,5 x LSN (limite superior do normal)

         ⑤ Teste de vírus sérico (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, positivo para qualquer um dos HIV Ag/Ab)

         - (Se anti-HBc positivo) No entanto, o registo é possível se o resultado do teste HBV DNA for negativo.

         • (Se o anti-HCV for positivo) No entanto, o registo é possível se o resultado do teste de ARN do HCV for negativo.
2. História médica e história cirúrgica

1. Aqueles que foram submetidos a cirurgia ortopédica (correção óssea ou ligamentar, implante de articulação artificial, osteotomia, cirurgia artroscópica) nas extremidades inferiores nas 24 semanas anteriores à triagem
2. Aqueles com histórico de acidente vascular cerebral ou ataque isquêmico cerebral nas 48 semanas anteriores à triagem
3. Aqueles com histórico de doença arterial coronariana, como infarto do miocárdio ou angina incompleta, nas 48 semanas anteriores à triagem
4. Pessoas com histórico de tumor maligno nas 240 semanas anteriores à triagem (excluindo carcinoma basocelular ou carcinoma espinocelular que ocorre na pele) 3) Medicamentos e terapias proibidos de uso simultâneo

1. Uma pessoa que participou de outro ensaio clínico e administrou/aplicou um medicamento ou dispositivo médico experimental dentro de 4 semanas antes da triagem
2. Aqueles que administraram/aplicaram imunossupressores, quimioterapia, radioterapia, etc. nas 12 semanas anteriores à triagem
3. Aqueles que administraram terapia com células-tronco ou terapia genética dentro de 240 semanas antes da triagem

4. Pessoas que administraram medicamentos neurotóxicos que podem acelerar danos nos nervos periféricos

   - Série Platinum: cisplatina, carboplatina, oxaliplatina

   - Série taxanos: paclitaxel, docetaxel

   - Inibidores do proteassoma: bortezomibe, carfilzomibe, ixazomibe, etc.

   - talidomida e derivados: talidomida, lenalidomida, pomalidomida

   - Série de alcalóides da vinca: vincristina, vinblastina, vindesina, vinorelbina

   - Medicamento antiarrítmico: amiodarona

   - Antiinflamatório e antibiótico: colchicina, nitrofurantoína

   • Medicamentos antirretrovirais: zalcitabina, estavudina
   • Outros: dicloroacetato, tacrolimus, suramina 4) Pessoas com hipersensibilidade aos componentes das células humanas (EN001) utilizados neste estudo clínico 5) Aqueles que tiveram substâncias metálicas (marca-passo cardíaco, estimulador nervoso, implante coclear, etc.) implantadas em seus corpo 6) Grávidas, amamentando ou planejando engravidar durante a participação em pesquisas clínicas 7) Pessoas com transtorno psiquiátrico (transtorno de ansiedade, claustrofobia ou outro transtorno mental significativo) ou histórico de abuso de drogas e álcool que possa afetar a pesquisa clínica, de acordo com o julgamento do pesquisador. 8) Uma pessoa considerada inadequada para participar de pesquisas clínicas de acordo com o julgamento do pesquisador.