Evaluar la seguridad y la eficacia potencial de las células madre mesenquimales derivadas de la gelatina de Wharton humana con la enfermedad de Charcot-Marie-Tooth tipo 1E

Criterios de inclusión:

1. Quienes aceptaron voluntariamente participar en este estudio clínico.
2. Hombres y mujeres mayores de 19 años a la fecha del consentimiento por escrito

3. Aquellos que cumplen con todos los siguientes criterios de diagnóstico genético y clínico.

   • Diagnóstico genético: CMT1E

     • Diagnostico clinico

       • Puntuación CMTNS de 2 o más
       • Personas con debilidad muscular debido a la dorsiflexión del pie.

4. Mujeres u hombres en edad fértil que aceptaron utilizar el método anticonceptivo adecuado sugerido en el protocolo durante el período del estudio clínico.

   • La anticoncepción adecuada se define a continuación y se logra mediante la aplicación de uno o más métodos anticonceptivos.

     • Anticonceptivos hormonales
     • Implantación de un dispositivo intrauterino o sistema intrauterino.
     • Procedimientos de esterilización (vasectomía, ligadura de trompas, etc.)

Criterio de exclusión:

1. Aquellos con las siguientes comorbilidades confirmadas en el momento del cribado (1) Aquellos que tengan una enfermedad neuromuscular distinta de CMT1E o un factor causante de neuropatía (uremia) que pueda afectar la seguridad y el efecto del tratamiento de este estudio clínico, según el criterio de el investigador. (2) Aquellos diagnosticados con diabetes tipo 1 o tipo 2 (3) Aquellos diagnosticados con tuberculosis pulmonar activa (4) Pacientes con hipertensión no controlada (presión arterial sistólica superior a 180 mmHg o presión arterial diastólica superior a 110 mmHg) (5) Personas con otros síntomas clínicos enfermedades significativas, incluidas enfermedades significativas del corazón, pulmón, hígado, riñón, hematológicas, inmunológicas o del comportamiento o tumores malignos, según el criterio del investigador. (6) Aquellos que muestren las siguientes anomalías en las pruebas de laboratorio clínico en el momento de la selección

   • AST (espartato aminotransferasa) o ALT (alanina aminotransferasa) > 3 x LSN (límite superior de lo normal) ② Bilirrubina total > 1,5 x LSN (límite superior de lo normal)

     • Creatinina sérica > 1,5 x LSN (límite superior de lo normal)

       • Dímero D > 1,5 x LSN (límite superior de lo normal)

         ⑤ Prueba de virus en suero (HBsAg, anti-HBc, anti-VHC, Positivo para cualquiera de VIH Ag/Ab)

         - (Si el anti-HBc es positivo) Sin embargo, el registro es posible si el resultado de la prueba de ADN del VHB es negativo.

         • (Si el anti-VHC es positivo) Sin embargo, el registro es posible si el resultado de la prueba de ARN del VHC es negativo.
2. Historia médica e historia quirúrgica.

1. Aquellos que se hayan sometido a cirugía ortopédica (corrección de huesos o ligamentos, implantación de articulaciones artificiales, osteotomía, cirugía artroscópica) en las extremidades inferiores dentro de las 24 semanas anteriores a la evaluación.
2. Aquellos con antecedentes de accidente cerebrovascular o ataque isquémico cerebral dentro de las 48 semanas previas a la evaluación
3. Aquellos con antecedentes de enfermedad de las arterias coronarias, como infarto de miocardio o angina incompleta, dentro de las 48 semanas previas a la evaluación
4. Personas con antecedentes de tumor maligno dentro de las 240 semanas anteriores a la evaluación (excluyendo el carcinoma de células basales o el carcinoma de células escamosas que ocurre en la piel) 3) Medicamentos y terapias cuyo uso simultáneo está prohibido

1. Una persona que participó en otro ensayo clínico y administró/aplicó un medicamento o dispositivo médico en investigación dentro de las 4 semanas anteriores a la evaluación.
2. Aquellos que administraron/aplicaron inmunosupresores, quimioterapia, radioterapia, etc. dentro de las 12 semanas anteriores a la selección
3. Aquellos que administraron terapia con células madre o terapia génica dentro de las 240 semanas previas a la evaluación.

4. Personas que han administrado fármacos neurotóxicos que pueden acelerar el daño a los nervios periféricos.

   - Serie platino: cisplatino, carboplatino, oxaliplatino

   - Serie de taxanos: paclitaxel, docetaxel

   - Inhibidores del proteasoma: bortezomib, carfilzomib, ixazomib, etc.

   - talidomida y derivados: talidomida, lenalidomida, pomalidomida

   - Serie de alcaloides de la vinca: vincristina, vinblastina, vindesina, vinorelbina.

   - Fármaco antiarrítmico: amiodarona

   - Antiinflamatorio y antibiótico: colchicina, nitrofurantoína

   • Medicamentos antirretrovirales: zalcitabina, estavudina.
   • Otros: dicloroacetato, tacrolimus, suramina 4) Personas con hipersensibilidad a los componentes de las células humanas (EN001) utilizados en este estudio clínico 5) A quienes se les hayan implantado sustancias metálicas (marcapasos, estimulador nervioso, implante coclear, etc.) en su cuerpo 6) Embarazadas, lactantes o que planean quedar embarazadas mientras participan en una investigación clínica 7) Personas con un trastorno psiquiátrico (trastorno de ansiedad, claustrofobia u otro trastorno mental importante) o antecedentes de abuso de drogas y alcohol que puedan afectar la investigación clínica, según el criterio del investigador. 8) Una persona que se considere inapropiada para participar en una investigación clínica a juicio del investigador.