Evalueer de veiligheid en potentiële werkzaamheid van van Jelly afkomstige mesenchymale stamcellen van menselijke Wharton met de ziekte van Charcot-Marie-Tooth Type 1E

Inclusiecriteria:

1. Degenen die vrijwillig hebben ingestemd met deelname aan dit klinische onderzoek
2. Mannen en vrouwen ouder dan 19 jaar op de datum van schriftelijke toestemming

3. Degenen die aan alle volgende genetische en klinische diagnostische criteria voldoen

   • Genetische diagnose: CMT1E

     • Medische diagnose

       • CMTNS-score van 2 of meer
       • Degenen met spierzwakte als gevolg van dorsaalflexie van de voet

4. Vrouwen of mannen die zwanger kunnen worden en die ermee hebben ingestemd de juiste anticonceptiemethode te gebruiken die in het protocol wordt voorgesteld tijdens de periode van het klinische onderzoek.

   • Passende anticonceptie wordt als volgt gedefinieerd en wordt bereikt door een of meer anticonceptiemethoden toe te passen.

     • Hormonale anticonceptiva
     • Implantatie van een spiraaltje of spiraaltje
     • Sterilisatieprocedures (vasectomie, afbinden van de eileiders, enz.)

Uitsluitingscriteria:

1. Degenen met de volgende comorbiditeiten bevestigd op het moment van screening (1) Degenen die een andere neuromusculaire ziekte hebben dan CMT1E of een neuropathie-veroorzakende factor (uremie) die de veiligheid en het behandelingseffect van dit klinische onderzoek kan beïnvloeden, volgens het oordeel van de onderzoeker. (2) Degenen met de diagnose type 1- of type 2-diabetes (3) Degenen met de diagnose actieve longtuberculose (4) Patiënten met ongecontroleerde hypertensie (systolische bloeddruk hoger dan 180 mmHg of diastolische bloeddruk hoger dan 110 mmHg) (5) Personen met andere klinische significante ziekten, waaronder significante hart-, long-, lever-, nier-, hematologische, immunologische of gedragsziekten of kwaadaardige tumoren, naar het oordeel van de onderzoeker. (6) Degenen die op het moment van screening de volgende testafwijkingen vertonen in klinische laboratoriumtests

   • AST (spartaataminotransferase) of ALT (alanineaminotransferase) > 3 x ULN (bovengrens van normaal) ②Totaal bilirubine > 1,5 x ULN (bovengrens van normaal)

     • Serumcreatinine > 1,5 x ULN (bovengrens van normaal)

       • D-dimeer > 1,5 x ULN (bovengrens van normaal)

         ⑤ Serumvirustest (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, positief voor een van de HIV Ag/Ab)

         - (Indien anti-HBc positief) Registratie is echter wel mogelijk als de HBV DNA-testuitslag negatief is.

         • (Indien anti-HCV positief) Registratie is echter wel mogelijk als de HCV RNA testuitslag negatief is.
2. Medische geschiedenis en chirurgische geschiedenis

1. Degenen die binnen 24 weken vóór de screening orthopedische chirurgie (bot- of ligamentcorrectie, kunstmatige gewrichtsimplantatie, osteotomie, arthroscopische chirurgie) aan de onderste ledematen hebben ondergaan
2. Degenen met een voorgeschiedenis van een beroerte of een cerebrale ischemische aanval binnen 48 weken vóór de screening
3. Degenen met een voorgeschiedenis van coronaire hartziekte, zoals een hartinfarct of onvolledige angina, binnen 48 weken vóór de screening
4. Personen met een voorgeschiedenis van een kwaadaardige tumor binnen 240 weken voorafgaand aan de screening (met uitzondering van basaalcelcarcinoom of plaveiselcelcarcinoom dat op de huid voorkomt) 3) Geneesmiddelen en therapieën die niet gelijktijdig mogen worden gebruikt

1. Een persoon die heeft deelgenomen aan een andere klinische proef en binnen vier weken vóór de screening een onderzoeksgeneesmiddel of medisch hulpmiddel heeft toegediend/toegepast
2. Degenen die binnen 12 weken vóór de screening immunosuppressiva, chemotherapie, bestralingstherapie, enz. hebben toegediend/toegepast
3. Degenen die binnen 240 weken vóór de screening stamceltherapie of gentherapie hebben toegediend

4. Personen die neurotoxische geneesmiddelen hebben toegediend die de perifere zenuwbeschadiging kunnen versnellen

   - Platinum-serie: cisplatine, carboplatine, oxaliplatine

   - Taxaanreeks: paclitaxel, docetaxel

   - Proteasoomremmers: bortezomib, carfilzomib, ixazomib, enz.

   - thalidomide en derivaten: thalidomide, lenalidomide, pomalidomide

   - Vinca-alkaloïdereeks: vincristine, vinblastine, vindesine, vinorelbine

   - Antiaritmicum: amiodaron

   - Ontstekingsremmend en antibioticum: colchicine, nitrofurantoïne

   • Antiretrovirale geneesmiddelen: zalcitabine, stavudine
   • Overige: dichlooracetaat, tacrolimus, suramine 4) Personen met overgevoeligheid voor de componenten van menselijke cellen (EN001) die in dit klinische onderzoek zijn gebruikt 5) Degenen bij wie metalen stoffen (pacemaker, zenuwstimulator, cochleair implantaat, enz.) in hun lichaam zijn geïmplanteerd lichaam 6) Zwanger, borstvoeding gevend of van plan om zwanger te worden tijdens deelname aan klinisch onderzoek 7) Personen met een psychiatrische stoornis (angststoornis, claustrofobie of andere ernstige psychische stoornis) of een voorgeschiedenis van drugs- en alcoholmisbruik die van invloed kan zijn op klinisch onderzoek, volgens het oordeel van de onderzoeker. 8) Een persoon die naar het oordeel van de onderzoeker ongeschikt wordt geacht om deel te nemen aan klinisch onderzoek.