Értékelje az emberi Wharton-féle zselé eredetű mezenchimális őssejtek biztonságosságát és potenciális hatékonyságát Charcot-Marie-Tooth 1E típusú betegséggel

Bevételi kritériumok:

1. Azok, akik önként vállalták, hogy részt vesznek ebben a klinikai vizsgálatban
2. Férfiak és nők 19 évesnél idősebbek az írásos beleegyezés időpontjában

3. Azok, akik megfelelnek az alábbi genetikai és klinikai diagnosztikai kritériumoknak

   • Genetikai diagnózis: CMT1E

     • Klinikai diagnózis

       • CMTNS pontszám 2 vagy több
       • Azok, akiknek izomgyengesége van a láb dorsiflexiója miatt

4. Fogamzóképes nők vagy férfiak, akik beleegyeztek a protokollban javasolt megfelelő fogamzásgátló módszer alkalmazásába a klinikai vizsgálati időszak alatt.

   • A megfelelő fogamzásgátlás meghatározása az alábbiak szerint történik, és egy vagy több fogamzásgátlási módszer alkalmazásával érhető el.

     • Hormonális fogamzásgátlók
     • Méhen belüli eszköz vagy intrauterin rendszer beültetése
     • Sterilizálási eljárások (vazektómia, petevezeték lekötés stb.)

Kizárási kritériumok:

1. Azok, akiknél a következő, a szűréskor igazolt társbetegségek (1) A CMT1E-től eltérő neuromuszkuláris betegségben vagy olyan neuropátiát okozó faktorban (urémiában) szenvednek, amely a klinikai vizsgálat biztonságosságát és kezelési hatását befolyásolhatja a a kutató. (2) 1-es vagy 2-es típusú cukorbetegséggel diagnosztizáltak (3) aktív tüdőtuberkulózissal diagnosztizáltak jelentős betegségek, köztük jelentős szív-, tüdő-, máj-, vese-, hematológiai, immunológiai vagy viselkedési betegségek vagy rosszindulatú daganatok a kutató megítélése szerint. (6) Akik a klinikai laboratóriumi vizsgálatok során a szűrés időpontjában az alábbi vizsgálati eltéréseket mutatják

   • AST (spartát aminotranszferáz) vagy ALT (alanin aminotranszferáz) > 3 x ULN (a normál érték felső határa) ② Összbilirubin > 1,5 x ULN (a normál érték felső határa)

     • Szérum kreatinin > 1,5 x ULN (a normálérték felső határa)

       • D-dimer > 1,5 x ULN (a normálérték felső határa)

         ⑤ Szérum vírusteszt (HBsAg, anti-HBc, anti-HCV, pozitív a HIV Ag/Ab bármelyikére)

         - (Ha anti-HBc pozitív) A regisztráció azonban lehetséges, ha a HBV DNS teszt eredménye negatív.

         • (Ha anti-HCV pozitív) A regisztráció azonban lehetséges, ha a HCV RNS teszt eredménye negatív.
2. Orvosi és műtéti előzmények

1. Azok, akik a szűrést megelőző 24 héten belül ortopédiai műtéten (csont- vagy szalagkorrekció, mesterséges ízületi beültetés, osteotómia, artroszkópos műtét) estek át az alsó végtagokon.
2. Azok, akiknek a kórtörténetében stroke vagy agyi ischaemiás roham szerepel a szűrés előtti 48 héten belül
3. Azok, akiknek a kórtörténetében koszorúér-betegség, például szívinfarktus vagy inkomplett angina szerepel a szűrés előtt 48 héten belül
4. Olyan személyek, akiknek a kórelőzményében rosszindulatú daganat szerepel a szűrést megelőző 240 héten belül (kivéve a bőrön előforduló bazálissejtes karcinómát vagy laphámsejtes karcinómát) 3) Egyidejűleg tilos gyógyszerek és terápiák

1. Olyan személy, aki egy másik klinikai vizsgálatban vett részt, és a szűrést megelőző 4 héten belül vizsgálati gyógyszert vagy orvostechnikai eszközt adott be/alkalmazott
2. Akik a szűrést megelőző 12 héten belül immunszuppresszánsokat, kemoterápiát, sugárterápiát stb.
3. Azok, akik a szűrést megelőző 240 héten belül őssejtterápiát vagy génterápiát végeztek

4. Olyan személyek, akik olyan neurotoxikus gyógyszereket adtak be, amelyek felgyorsíthatják a perifériás idegkárosodást

   - Platina sorozat: ciszplatin, karboplatin, oxaliplatin

   - Taxán sorozat: paclitaxel, docetaxel

   - Proteaszóma inhibitorok: bortezomib, carfilzomib, ixazomib stb.

   - talidomid és származékai: talidomid, lenalidomid, pomalidomid

   - Vinca alkaloid sorozat: vinkrisztin, vinblasztin, vindezin, vinorelbin

   - Antiaritmiás gyógyszer: amiodaron

   - Gyulladáscsökkentő és antibiotikum: kolhicin, nitrofurantoin

   • Antiretrovirális szerek: zalcitabin, stavudin
   • Egyéb: diklór-acetát, takrolimusz, szuramin 4) Az ebben a klinikai vizsgálatban használt emberi sejtek összetevőire (EN001) túlérzékeny személyek 5) Azok, akiknek fémanyagokat (szívritmus-szabályozó, idegstimulátor, cochleáris implantátum stb.) ültettek be. test 6) Terhes, szoptató vagy teherbe esést tervez, miközben klinikai kutatásban vesz részt. 7) olyan pszichiátriai rendellenességben (szorongásos zavar, klausztrofóbia vagy más jelentős mentális zavar) szenvedő személyek, akiknek a kórtörténetében kábítószerrel és alkohollal visszaélés áll fenn, amely befolyásolhatja a klinikai kutatást, a kutató megítélése szerint. 8) Az a személy, akit a kutató megítélése szerint alkalmatlannak ítélnek klinikai kutatásban való részvételre.