デュシェンヌ型筋ジストロフィーに続発する心筋症における筋細胞内カルシウム輸送のSERCA2aの調節 (MUSIC-DMD)
2025年2月26日 更新者：Sardocor Corp.
デュシェンヌ型筋ジストロフィーに続発する心筋症患者における SRD-001 (AAV1/SERCA2a) の安全性と有効性を評価する第 1b 相非盲検対照試験
この研究研究では、SRD-001と呼ばれる実験薬が安全で、デュシェンヌ型筋ジストロフィー（DMD）患者の弱った心臓が体の他の部分に効果的に血液を送り出す能力を取り戻すのに役立つかどうかをテストしています。
SRD-001 は遺伝子治療の一種です。
SRD-001 遺伝子治療の目標は、心筋細胞に SERCA2a 遺伝子の追加コピーを提供し、より多くの SERCA2a タンパク質を産生して心筋細胞の圧迫/収縮を促進できるようにすることです。
研究者は、SRD-001治療を受けた参加者と治療を受けなかった参加者を比較します。参加者は全員、現在の心臓治療薬を継続して服用します。
すべての参加者は2年間非常に綿密に追跡され、ベースライン、1年目、2年目に心臓の心臓磁気共鳴画像検査を受け、上肢機能と肺機能の評価を受けます。
2年間の綿密な追跡調査の後、すべての参加者は長期追跡調査に移行し、現在の医学的状態についての情報を得るために半年ごとに呼び出されます。
調査の概要
詳細な説明
この第 1b 相、多施設、非無作為化、非盲検、用量漸増、介入なし対照試験は、安全性を評価し、1 回の順行性心外膜冠動脈注入として投与される SRD-001 の有効性を調査します。 DMDに続発する心筋症の参加者の治療。
SRD-001 は、SERCA2a の導入遺伝子を発現する AAV1 ベクターです。
12人の参加者は、中和抗体の状態に基づいて、SRD-001による積極的な治療または介入なしのいずれかに割り当てられます。
この試験の目的は、(1) DMD による心筋症の参加者に対する SRD-001 の 1 回冠内投与の安全性を評価することです。 (2) 心臓と骨格筋の機能および生活の質に対する SRD-001 の影響を調査する。
適格性を判断するためのスクリーニングの後、参加者は低用量 SRD-001、高用量 SRD-001、または介入なしのいずれかに順次割り当てられます。
SRD-001による積極的治療に割り当てられた参加者は、SRD-001の冠動脈内注入の直前に心臓カテーテル検査と血管造影を受け、観察のために病院で一晩過ごします。
研究の種類
介入
入学 (推定)
12
段階
- フェーズ 1
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Sardocor Corp.
- 電話番号：+1-617-880-7616
- メール：info@sardocorcorp.com
研究場所
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Kansas
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Kansas City、Kansas、アメリカ、66160
- 募集
- The University of Kansas Medical Center
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主任研究者：
- Pradeep Mammen, MD
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コンタクト：
- Jillian Bruenn
- 電話番号：913-588-9720
- メール：jfrick2@kumc.edu
-
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Ohio
-
Cincinnati、Ohio、アメリカ、45229
- 募集
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
主任研究者：
- Chet Villa, MD
-
コンタクト：
- Heart Institute Neuromuscular Intake Line
- 電話番号：513-803-3000
-
Columbus、Ohio、アメリカ、43215
- 募集
- Nationwide Children's Hospital
-
コンタクト：
- Kelsey Craig
- 電話番号：614-722-2715
- メール：kelsey.craig@nationwidechildrens.org
-
主任研究者：
- Deipanjan Nandi, MD
-
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
- 確定遺伝子検査によるDMDの診断
- 16セグメントのうち少なくとも3セグメントに左心室瘢痕を伴う心筋症
- 左心室駆出率 < 40%
- 登録前に少なくとも 12 か月間、個別に最適化された心臓医学療法とグルココルチコイド治療
- インフォームド・コンセントを提供する意欲と能力がある
除外基準:
- 異常な血圧
- DMDに関連しない肝機能検査の上昇
- シスタチンC ≥ 1.2 mg/L
- 血小板減少症
- 貧血
- 肺機能不全
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：非ランダム化
- 介入モデル：順次割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：低用量
SRD-001
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SRD-001 は、ヒト筋小胞体 Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a) をコードする遺伝子のコピーを送達するように設計されたアデノ随伴ウイルス血清型 1 (AAV1) ベースの遺伝子治療です。
これは、1 回の冠動脈内注入として投与されます。
他の名前：
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実験的：高用量
SRD-001
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SRD-001 は、ヒト筋小胞体 Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a) をコードする遺伝子のコピーを送達するように設計されたアデノ随伴ウイルス血清型 1 (AAV1) ベースの遺伝子治療です。
これは、1 回の冠動脈内注入として投与されます。
他の名前：
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介入なし：コントロール
無介入制御
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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全死因死亡率
時間枠：1日目から52週目、104週目まで
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死
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1日目から52週目、104週目まで
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関連する治療に関連して発生した有害事象の割合と重症度
時間枠：1日目から52週目、104週目まで
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治験薬または投与方法に関連した有害事象
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1日目から52週目、104週目まで
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治療中に発生したすべての有害事象の割合と重症度
時間枠：1日目から52週目、104週目まで
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有害事象
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1日目から52週目、104週目まで
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細胞性免疫反応の速度
時間枠：1日目から52週目まで
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酵素結合免疫吸着スポット (ELISpot) によって評価される細胞性免疫反応
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1日目から52週目まで
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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12 誘導心電図 (ECG) の正常/異常な変化を含む変化
時間枠：1日目から52週目、104週目まで
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心臓の電気活動の変化
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1日目から52週目、104週目まで
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検査室評価の正常/異常な変化を含む変化
時間枠：1日目から52週目、104週目まで
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血液学、血清化学、尿検査、心臓酵素および抗 AAV1 抗体
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1日目から52週目、104週目まで
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その他の成果指標
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
|---|---|---|
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心筋および左心室の構造と機能の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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後期ガドリニウム増強による心臓磁気共鳴画像法によって評価
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ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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骨格筋機能の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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PUL 2.0、握力、鍵と先端から先端までのピンチ強度、肘の屈曲強度によって評価されます。
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ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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肺機能の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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緩徐肺活量、1秒努力呼気量、努力肺活量、ピーク呼気流量、最大吸気圧、最大呼気圧、ピーク咳流量、吸気流予備力によって評価されます。
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ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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生活の質の変化
時間枠：ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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デュシェンヌ型筋ジストロフィーのQOLアンケートによる評価
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ベースラインから 52 週目および 104 週目まで
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
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研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月2日
一次修了 (推定)
2027年10月1日
研究の完了 (推定)
2030年10月1日
試験登録日
最初に提出
2024年1月11日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月24日
最初の投稿 (実際)
2024年1月25日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2025年3月25日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2025年2月26日
最終確認日
2025年2月1日
詳しくは
この情報は、Web サイト clinicaltrials.gov から変更なしで直接取得したものです。研究の詳細を変更、削除、または更新するリクエストがある場合は、register@clinicaltrials.gov。 までご連絡ください。 clinicaltrials.gov に変更が加えられるとすぐに、ウェブサイトでも自動的に更新されます。