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Modulação de SERCA2a do tráfico intra-miocítico de cálcio na cardiomiopatia secundária à distrofia muscular de Duchenne (MUSIC-DMD)

26 de fevereiro de 2025 atualizado por: Sardocor Corp.

Um ensaio clínico de fase 1b, aberto e controlado que avalia a segurança e a eficácia do SRD-001 (AAV1/SERCA2a) em indivíduos com cardiomiopatia secundária à distrofia muscular de Duchenne

Este estudo de pesquisa está testando se um medicamento experimental, chamado SRD-001, é seguro e ajuda o coração enfraquecido de pacientes com distrofia muscular de Duchenne (DMD) a recuperar sua capacidade de bombear sangue com eficácia para o resto do corpo. SRD-001 é uma forma de terapia genética. O objetivo da terapia genética SRD-001 é fornecer às células do músculo cardíaco cópias extras do gene SERCA2a para que possam produzir mais proteína SERCA2a para ajudar as células do músculo cardíaco a se contraírem/contraírem melhor. Os pesquisadores irão comparar os participantes tratados com SRD-001 com os participantes sem tratamento; todos os participantes continuarão a tomar seus medicamentos para o coração atuais. Todos os participantes serão acompanhados de perto por 2 anos e submetidos a ressonância magnética cardíaca de seu coração no início do estudo, ano 1 e ano 2, juntamente com avaliação da função dos membros superiores e função pulmonar. Após os 2 anos de acompanhamento rigoroso, todos os participantes passarão para um acompanhamento de longo prazo, onde serão chamados semestralmente para obter informações sobre seu estado médico atual.

Visão geral do estudo

Status

Recrutamento

Condições

Intervenção / Tratamento

Descrição detalhada

Este ensaio de fase 1b, multicêntrico, não randomizado, aberto, com escalonamento de dose ascendente e controle sem intervenção avaliará a segurança e explorará a eficácia de SRD-001 administrado como uma infusão única anterógrada de artéria coronária epicárdica para o tratamento de participantes com cardiomiopatia secundária à DMD. SRD-001 é um vetor AAV1 que expressa o transgene para SERCA2a. Doze participantes serão designados para tratamento ativo com SRD-001 ou nenhuma intervenção com base em seu status de anticorpos neutralizantes. Os objetivos do ensaio são (1) avaliar a segurança de uma administração intracoronária única de SRD-001 em participantes com cardiomiopatia devido a DMD; e (2) explorar o impacto do SRD-001 na função cardíaca e muscular esquelética e na qualidade de vida. Após a triagem para determinar a elegibilidade, os participantes serão atribuídos sequencialmente a dose baixa de SRD-001, dose alta de SRD-001 ou sem intervenção. Os participantes designados para tratamento ativo com SRD-001 serão submetidos a cateterismo cardíaco e angiografia pouco antes da infusão intracoronária de SRD-001 e passarão a noite no hospital para observação.

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Estimado)

12

Estágio

  • Fase 1

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Contato de estudo

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
        • Recrutamento
        • The University of Kansas Medical Center
        • Investigador principal:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Contato:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
        • Recrutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigador principal:
          • Chet Villa, MD
        • Contato:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Número de telefone: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
        • Recrutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contato:
        • Investigador principal:
          • Deipanjan Nandi, MD

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

  • Adulto
  • Adulto mais velho

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Critério de inclusão:

  • Diagnóstico de DMD com testes genéticos confirmatórios
  • Cardiomiopatia com cicatriz ventricular esquerda em pelo menos 3 dos 16 segmentos
  • Fração de ejeção do ventrículo esquerdo < 40%
  • Terapia médica cardíaca individualizada e otimizada e tratamento com glicocorticóides por pelo menos 12 meses antes da inscrição
  • Disposto e capaz de fornecer consentimento informado

Critério de exclusão:

  • Pressão arterial anormal
  • Elevações nos testes de função hepática não relacionadas à DMD
  • Cistatina C ≥ 1,2 mg/L
  • Trombocitopenia
  • Anemia
  • Função pulmonar inadequada

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Não randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição sequencial
  • Mascaramento: Nenhum (rótulo aberto)

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Dose baixa
SRD-001
Genético: SRD-001
SRD-001 é uma terapia genética baseada no vírus adeno-associado do sorotipo 1 (AAV1) projetada para fornecer uma cópia do gene que codifica o retículo sarcoplasmático/endoplasmático humano Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). É administrado como uma infusão intracoronária única.
Outros nomes:
  • AAV1/SSERCA2a
Experimental: Dose alta
SRD-001
Genético: SRD-001
SRD-001 é uma terapia genética baseada no vírus adeno-associado do sorotipo 1 (AAV1) projetada para fornecer uma cópia do gene que codifica o retículo sarcoplasmático/endoplasmático humano Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). É administrado como uma infusão intracoronária única.
Outros nomes:
  • AAV1/SSERCA2a
Sem intervenção: Ao controle
Controle sem intervenção

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Taxa de mortalidade por todas as causas
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Morte
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Taxa e gravidade dos eventos adversos emergentes do tratamento relacionados
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Eventos adversos relacionados ao produto sob investigação ou ao procedimento de administração
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Taxa e gravidade de todos os eventos adversos emergentes do tratamento
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Eventos adversos
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Taxa de reação imune mediada por células
Prazo: Do dia 1 à semana 52
Reação imune mediada por células avaliada por mancha imunoabsorvente ligada a enzima (ELISpot)
Do dia 1 à semana 52

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração, incluindo alterações normais/anormais, no eletrocardiograma (ECG) de 12 derivações
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Mudança na atividade elétrica do coração
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Mudança, incluindo turnos normais/anormais, nas avaliações laboratoriais
Prazo: Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104
Hematologia, química sérica, urinálise, enzimas cardíacas e anticorpos anti-AAV1
Do Dia 1 à Semana 52 e Semana 104

Outras medidas de resultado

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Alteração na estrutura e função do miocárdio e do ventrículo esquerdo
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliado por ressonância magnética cardíaca com realce tardio com gadolínio
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Mudança na função do músculo esquelético
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliada pelo PUL 2.0, força de preensão, força de pinça de chave e ponta a ponta e força de flexão do cotovelo
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Mudança na função pulmonar
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliado pela capacidade vital lenta, volume expiratório forçado em 1 segundo, capacidade vital forçada, pico de fluxo expiratório, pressão inspiratória máxima, pressão expiratória máxima, pico de fluxo de tosse e reserva de fluxo inspiratório
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Mudança na qualidade de vida
Prazo: Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104
Avaliado pelo questionário de qualidade de vida em distrofia muscular de Duchenne
Da linha de base até a Semana 52 e Semana 104

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Sardocor Corp.

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

2 de outubro de 2024

Conclusão Primária (Estimado)

1 de outubro de 2027

Conclusão do estudo (Estimado)

1 de outubro de 2030

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

11 de janeiro de 2024

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

24 de janeiro de 2024

Primeira postagem (Real)

25 de janeiro de 2024

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

25 de março de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

26 de fevereiro de 2025

Última verificação

1 de fevereiro de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • SRD-001-1004

Plano para dados de participantes individuais (IPD)

Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?

NÃO

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

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