Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Modulation af SERCA2a af intra-myocytisk calciumsmugling i kardiomyopati sekundært til Duchenne muskeldystrofi (MUSIC-DMD)

26. februar 2025 opdateret af: Sardocor Corp.

Et fase 1b, åbent, kontrolleret forsøg, der evaluerer sikkerheden og effektiviteten af ​​SRD-001 (AAV1/SERCA2a) hos personer med kardiomyopati sekundært til Duchenne muskeldystrofi

Denne forskningsundersøgelse tester, om et eksperimentelt lægemiddel, kaldet SRD-001, er sikkert og hjælper det svækkede hjerte hos patienter med Duchenne muskeldystrofi (DMD) med at genvinde sin evne til effektivt at pumpe blod til resten af ​​kroppen. SRD-001 er en form for genterapi. Målet med SRD-001 genterapi er at give hjertemuskelcellerne ekstra kopier af SERCA2a-genet, så de kan producere mere SERCA2a-protein for at hjælpe hjertemuskelcellerne til at klemme/ trække sig bedre sammen. Forskere vil sammenligne SRD-001-behandlede deltagere med deltagere uden behandling; alle deltagere vil fortsætte med at tage deres nuværende hjertemedicin. Alle deltagere vil blive fulgt meget tæt i 2 år og gennemgå hjertemagnetisk resonansbilleddannelse af deres hjerte ved baseline, år 1 og år 2 sammen med vurdering af funktion af øvre lemmer og lungefunktion. Efter de 2 års tæt opfølgning vil alle deltagere rulle over i langtidsopfølgning, hvor de vil blive ringet op hvert andet år for at få information om deres nuværende medicinske status.

Studieoversigt

Status

Rekruttering

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Denne fase 1b, multicenter, ikke-randomiseret, åben-label, stigende dosiseskalering, ingen-intervention-kontrolforsøg vil vurdere sikkerheden og undersøge effektiviteten af ​​SRD-001 administreret som en engangs antegrad epikardial koronararterieinfusion for behandlingen af ​​deltagere med kardiomyopati sekundært til DMD. SRD-001 er en AAV1-vektor, der udtrykker transgenet for SERCA2a. Tolv deltagere vil blive tildelt enten aktiv behandling med SRD-001 eller ingen intervention baseret på deres neutraliserende antistofstatus. Formålet med forsøget er (1) at evaluere sikkerheden ved en engangs intrakoronar administration af SRD-001 hos deltagere med kardiomyopati på grund af DMD; og (2) at udforske virkningen af ​​SRD-001 på hjerte- og skeletmuskelfunktion og livskvalitet. Efter screening for at bestemme egnethed, vil deltagerne sekventielt blive tildelt lav dosis SRD-001, høj dosis SRD-001 eller ingen-intervention. Deltagere, der er tildelt aktiv behandling med SRD-001, vil gennemgå hjertekateterisering og angiografi lige før intrakoronar infusion af SRD-001 og overnatte på hospitalet til observation.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Anslået)

12

Fase

  • Fase 1

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiekontakt

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Forenede Stater, 66160
        • Rekruttering
        • The University of Kansas Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Rekruttering
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Ledende efterforsker:
          • Chet Villa, MD
        • Kontakt:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Telefonnummer: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Forenede Stater, 43215
        • Rekruttering
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Ledende efterforsker:
          • Deipanjan Nandi, MD

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  • Diagnose af DMD med bekræftende genetisk testning
  • Kardiomyopati med venstre ventrikulært ar i mindst 3 ud af 16 segmenter
  • Venstre ventrikel ejektionsfraktion < 40 %
  • Individuel, optimeret hjertemedicinsk behandling og glukokortikoidbehandling i mindst 12 måneder før indskrivning
  • Villig og i stand til at give informeret samtykke

Ekskluderingskriterier:

  • Unormalt blodtryk
  • Ikke-DMD-relaterede forhøjelser af leverfunktionstest
  • Cystatin C ≥ 1,2 mg/L
  • Trombocytopeni
  • Anæmi
  • Utilstrækkelig lungefunktion

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Ikke-randomiseret
  • Interventionel model: Sekventiel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lav dosis
SRD-001
Genetisk: SRD-001
SRD-001 er en adeno-associeret virus serotype 1 (AAV1) baseret genterapi designet til at levere en kopi af genet, der koder for det humane sarkoplasmatiske/endoplasmatiske reticulum Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). Det administreres som en intrakoronar engangsinfusion.
Andre navne:
  • AAV1/SSERCA2a
Eksperimentel: Høj dosis
SRD-001
Genetisk: SRD-001
SRD-001 er en adeno-associeret virus serotype 1 (AAV1) baseret genterapi designet til at levere en kopi af genet, der koder for det humane sarkoplasmatiske/endoplasmatiske reticulum Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a). Det administreres som en intrakoronar engangsinfusion.
Andre navne:
  • AAV1/SSERCA2a
Ingen indgriben: Styring
Ingen-intervention kontrol

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Dødelighedsrate af alle årsager
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Død
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hyppighed og sværhedsgrad af relaterede behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Bivirkninger relateret til forsøgsproduktet eller administrationsproceduren
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hyppighed og sværhedsgrad af alle behandlingsudspringende bivirkninger
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Uønskede hændelser
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hastighed for cellemedieret immunreaktion
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52
Cellemedieret immunreaktion vurderet af enzym-linked immunosorbent plet (ELISpot)
Fra dag 1 til uge 52

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring, inklusive normale/unormale skift, i 12-aflednings elektrokardiogram (EKG)
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Ændring i hjertets elektriske aktivitet
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Ændring, herunder normale/unormale skift, i laboratorieevalueringer
Tidsramme: Fra dag 1 til uge 52 og uge 104
Hæmatologi, serumkemi, urinanalyse, hjerteenzymer og anti-AAV1 antistoffer
Fra dag 1 til uge 52 og uge 104

Andre resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Ændring i myokardiet og venstre ventrikelstruktur og funktion
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet ved hjertemagnetisk resonansbilleddannelse med sen gadoliniumforstærkning
Fra baseline til uge 52 og uge 104
Ændring i skeletmuskulaturens funktion
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet ved PUL 2.0, grebsstyrke, nøgle og spids-til-spids klemmestyrke og albuefleksionsstyrke
Fra baseline til uge 52 og uge 104
Ændring i lungefunktionen
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet ved langsom vitalkapacitet, forceret udåndingsvolumen på 1 sekund, forceret vitalkapacitet, maksimal ekspiratorisk flow, maksimalt indåndingstryk, maksimalt udåndingstryk, maksimal hosteflow og indåndingsflowreserve
Fra baseline til uge 52 og uge 104
Ændring i livskvalitet
Tidsramme: Fra baseline til uge 52 og uge 104
Vurderet af Duchenne muskeldystrofi kvalitetsspørgeskemaet
Fra baseline til uge 52 og uge 104

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Sardocor Corp.

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

2. oktober 2024

Primær færdiggørelse (Anslået)

1. oktober 2027

Studieafslutning (Anslået)

1. oktober 2030

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

11. januar 2024

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

24. januar 2024

Først opslået (Faktiske)

25. januar 2024

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

25. marts 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

26. februar 2025

Sidst verificeret

1. februar 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • SRD-001-1004

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

INGEN

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med SRD-001

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner