Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Modulacja SERCA2a wewnątrzmiocytowego handlu wapniem w kardiomiopatii wtórnej do dystrofii mięśniowej Duchenne’a (MUSIC-DMD)

24 stycznia 2024 zaktualizowane przez: Sardocor Corp.

Faza 1b, otwarte, kontrolowane badanie oceniające bezpieczeństwo i skuteczność SRD-001 (AAV1/SERCA2a) u pacjentów z kardiomiopatią wtórną do dystrofii mięśniowej Duchenne’a

Celem tego badania jest sprawdzenie, czy eksperymentalny lek o nazwie SRD-001 jest bezpieczny i pomaga osłabionemu sercu pacjentów z dystrofią mięśniową Duchenne'a (DMD) odzyskać zdolność do skutecznego pompowania krwi do reszty organizmu. SRD-001 jest formą terapii genowej. Celem terapii genowej SRD-001 jest dostarczenie komórkom mięśnia sercowego dodatkowych kopii genu SERCA2a, dzięki czemu mogą one wytwarzać więcej białka SERCA2a, co pomaga komórkom mięśnia sercowego lepiej się ściskać/kurczyć. Naukowcy porównają uczestników leczonych SRD-001 z uczestnikami nieleczonymi; wszyscy uczestnicy będą nadal przyjmować dotychczasowe leki nasercowe. Wszyscy uczestnicy będą bardzo uważnie obserwowani przez 2 lata i przejdą badanie rezonansu magnetycznego serca na początku badania, w roku 1 i roku 2, wraz z oceną funkcji kończyn górnych i czynności płuc. Po 2 latach ścisłej obserwacji wszyscy uczestnicy zostaną przeniesieni do długoterminowej obserwacji, podczas której będą dzwonieni dwa razy w roku w celu uzyskania informacji na temat ich obecnego stanu zdrowia.

Przegląd badań

Status

Jeszcze nie rekrutacja

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

To wieloośrodkowe, nierandomizowane, otwarte badanie fazy 1b ze zwiększaniem dawki i kontrolą bez interwencji oceni bezpieczeństwo i zbada skuteczność SRD-001 podawanego w postaci jednorazowego poprzedzającego nasierdziowego wlewu do tętnicy wieńcowej leczenia uczestników z kardiomiopatią wtórną do DMD. SRD-001 jest wektorem AAV1 wyrażającym transgen SERCA2a. Dwunastu uczestników zostanie przydzielonych do aktywnego leczenia SRD-001 lub do grupy niestosowanej w oparciu o status przeciwciał neutralizujących. Cele badania to (1) ocena bezpieczeństwa jednorazowego dowieńcowego podania SRD-001 uczestnikom z kardiomiopatią spowodowaną DMD; oraz (2) zbadanie wpływu SRD-001 na funkcjonowanie serca i mięśni szkieletowych oraz jakość życia. Po badaniu przesiewowym w celu ustalenia kwalifikowalności uczestnicy zostaną kolejno przydzieleni do grupy otrzymującej niską dawkę SRD-001, wysoką dawkę SRD-001 lub grupę niestosującą interwencji. Uczestnicy przydzieleni do aktywnego leczenia SRD-001 zostaną poddani cewnikowaniu serca i angiografii tuż przed wlewem dowieńcowym SRD-001 i spędzą noc w szpitalu na obserwację.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Szacowany)

12

Faza

  • Faza 1

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Kontakt w sprawie studiów

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kryteria przyjęcia:

  • Rozpoznanie DMD na podstawie potwierdzających testów genetycznych
  • Kardiomiopatia z blizną lewej komory w co najmniej 3 z 16 segmentów
  • Frakcja wyrzutowa lewej komory < 40%
  • Zindywidualizowana, zoptymalizowana terapia kardiologiczna i leczenie glikokortykosteroidami przez co najmniej 12 miesięcy przed włączeniem do badania
  • Chęć i zdolność do wyrażenia świadomej zgody

Kryteria wyłączenia:

  • Nieprawidłowe ciśnienie krwi
  • Podwyższenie wyników testów czynności wątroby niezwiązane z DMD
  • Cystatyna C ≥ 1,2 mg/l
  • Trombocytopenia
  • Niedokrwistość
  • Niewystarczająca czynność płuc

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Nielosowe
  • Model interwencyjny: Zadanie sekwencyjne
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Niska dawka
SRD-001
Genetyczny: SRD-001
SRD-001 to terapia genowa oparta na wirusie związanym z adenowirusem, serotyp 1 (AAV1), zaprojektowana w celu dostarczenia kopii genu kodującego ludzką retikulum sarkoplazmatycznego/endoplazmatycznego Ca(2+) ATPazę 2a (SERCA2a). Podaje się go w postaci jednorazowego wlewu dowieńcowego.
Inne nazwy:
  • AAV1/SSERCA2a
Eksperymentalny: Wysoka dawka
SRD-001
Genetyczny: SRD-001
SRD-001 to terapia genowa oparta na wirusie związanym z adenowirusem, serotyp 1 (AAV1), zaprojektowana w celu dostarczenia kopii genu kodującego ludzką retikulum sarkoplazmatycznego/endoplazmatycznego Ca(2+) ATPazę 2a (SERCA2a). Podaje się go w postaci jednorazowego wlewu dowieńcowego.
Inne nazwy:
  • AAV1/SSERCA2a
Brak interwencji: Kontrola
Kontrola bez interwencji

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Wskaźnik śmiertelności z jakiejkolwiek przyczyny
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Śmierć
Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Częstość i nasilenie powiązanych zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Zdarzenia niepożądane związane z badanym produktem lub procedurą podawania
Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Częstość i nasilenie wszystkich zdarzeń niepożądanych występujących podczas leczenia
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Zdarzenia niepożądane
Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Szybkość reakcji immunologicznej typu komórkowego
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 52 tygodnia
Komórkowa reakcja immunologiczna oceniana za pomocą enzymatycznej plamki immunosorpcyjnej (ELISpot)
Od dnia 1 do 52 tygodnia

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiana, w tym normalne/nieprawidłowe przesunięcia, w 12-odprowadzeniowym elektrokardiogramie (EKG)
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Zmiana aktywności elektrycznej serca
Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Zmiany, w tym normalne/nienormalne przesunięcia, w ocenach laboratoryjnych
Ramy czasowe: Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia
Hematologia, chemia surowicy, analiza moczu, enzymy sercowe i przeciwciała anty-AAV1
Od dnia 1 do 52. i 104. tygodnia

Inne miary wyników

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Zmiany w budowie i funkcjonowaniu mięśnia sercowego oraz lewej komory
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia
Ocenione za pomocą rezonansu magnetycznego serca z późnym wzmocnieniem gadolinem
Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia
Zmiana funkcji mięśni szkieletowych
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia
Oceniana za pomocą PUL 2.0, siła chwytu, siła ściskania od czubka do czubka oraz siła zgięcia łokcia
Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia
Zmiana czynności płuc
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia
Oceniana na podstawie wolnej pojemności życiowej, natężonej objętości wydechowej w ciągu 1 sekundy, wymuszonej pojemności życiowej, szczytowego przepływu wydechowego, maksymalnego ciśnienia wdechowego, maksymalnego ciśnienia wydechowego, szczytowego przepływu kaszlowego i rezerwy przepływu wdechowego
Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia
Zmiana jakości życia
Ramy czasowe: Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia
Oceniono za pomocą kwestionariusza jakości życia w przypadku dystrofii mięśniowej Duchenne’a
Od wartości początkowej do 52. i 104. tygodnia

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Sardocor Corp.

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Szacowany)

1 marca 2024

Zakończenie podstawowe (Szacowany)

1 lutego 2027

Ukończenie studiów (Szacowany)

1 lutego 2030

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

11 stycznia 2024

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2024

Pierwszy wysłany (Szacowany)

25 stycznia 2024

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Szacowany)

25 stycznia 2024

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

24 stycznia 2024

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2024

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • SRD-001-1004

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

NIE

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na SRD-001

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Jamaica

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

3
Subskrybuj