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Duchenne 근이영양증에 따른 심근병증에서 근세포 내 칼슘 밀매의 SERCA2a 조절 (MUSIC-DMD)

2024년 1월 24일 업데이트: Sardocor Corp.

뒤센 근이영양증에 따른 심근병증 환자를 대상으로 SRD-001(AAV1/SERCA2a)의 안전성과 효능을 평가하는 1b상, 공개 라벨, 대조 시험

이 연구에서는 SRD-001이라는 실험 약물이 안전하고 뒤시엔 근이영양증(DMD) 환자의 약화된 심장이 혈액을 신체의 나머지 부분으로 효과적으로 펌핑하는 능력을 회복하는 데 도움이 되는지 여부를 테스트하고 있습니다. SRD-001은 유전자치료제의 한 형태이다. SRD-001 유전자 치료의 목표는 심장 근육 세포에 SERCA2a 유전자의 추가 복사본을 제공하여 더 많은 SERCA2a 단백질을 생산하여 심장 근육 세포가 더 잘 압착/수축하도록 돕는 것입니다. 연구자들은 SRD-001 치료를 받은 참가자와 치료를 받지 않은 참가자를 비교할 것입니다. 모든 참가자는 현재 심장 약을 계속 복용합니다. 모든 참가자는 2년 동안 매우 면밀히 추적 관찰되며 상지 기능 및 폐 기능 평가와 함께 기준선, 1년차 및 2년차에 심장 자기공명영상 촬영을 받게 됩니다. 2년간의 긴밀한 후속 조치가 끝나면 모든 참가자는 장기 후속 조치로 전환되어 현재 의료 상태에 대한 정보를 얻기 위해 2년에 한 번씩 전화를 받게 됩니다.

연구 개요

상태

아직 모집하지 않음

정황

개입 / 치료

상세 설명

이 1b상, 다기관, 비무작위, 공개, 용량 증량, 무개입 대조 시험에서는 다음 환자에 대한 1회 전성 심외막 관상동맥 주입으로 투여되는 SRD-001의 안전성을 평가하고 효능을 탐색할 것입니다. DMD에 이차적인 심근병증이 있는 참가자의 치료. SRD-001은 SERCA2a에 대한 이식유전자를 발현하는 AAV1 벡터입니다. 12명의 참가자는 중화 항체 상태에 따라 SRD-001을 이용한 적극적 치료 또는 무개입 중 하나에 배정됩니다. 본 시험의 목적은 (1) DMD로 인한 심근병증이 있는 참가자에게 SRD-001의 1회 관상동맥 내 투여의 안전성을 평가하는 것입니다. (2) SRD-001이 심장 및 골격근 기능과 삶의 질에 미치는 영향을 조사합니다. 적격성을 결정하기 위한 심사 후 참가자는 저용량 SRD-001, 고용량 SRD-001 또는 무개입 그룹으로 순차적으로 배정됩니다. SRD-001의 적극적인 치료에 배정된 참가자는 SRD-001의 관상동맥 내 주입 직전에 심장 카테터 삽입 및 혈관 조영술을 받고 관찰을 위해 병원에서 하룻밤을 보냅니다.

연구 유형

중재적

등록 (추정된)

12

단계

  • 1단계

연락처 및 위치

이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.

연구 연락처

참여기준

연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.

자격 기준

공부할 수 있는 나이

  • 성인
  • 고령자

건강한 자원 봉사자를 받아들입니다

아니

설명

포함 기준:

  • 확증적 유전자 검사를 통한 DMD 진단
  • 16분절 중 최소 3분절에 좌심실 반흔이 있는 심근병증
  • 좌심실 박출률 < 40%
  • 등록 전 최소 12개월 동안 개별화되고 최적화된 심장 의학 치료 및 글루코코르티코이드 치료
  • 사전 동의를 제공할 의지와 능력이 있음

제외 기준:

  • 비정상적인 혈압
  • DMD와 관련되지 않은 간 기능 검사 상승
  • 시스타틴 C ≥ 1.2mg/L
  • 혈소판감소증
  • 빈혈증
  • 부적절한 폐 기능

공부 계획

이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.

연구는 어떻게 설계됩니까?

디자인 세부사항

  • 주 목적: 치료
  • 할당: 무작위화되지 않음
  • 중재 모델: 순차적 할당
  • 마스킹: 없음(오픈 라벨)

무기와 개입

참가자 그룹 / 팔
개입 / 치료
실험적: 저용량
SRD-001
유전적: SRD-001
SRD-001은 인간 근형질/소포체 Ca(2+) ATPase 2a(SERCA2a)를 코딩하는 유전자의 복사본을 전달하도록 설계된 AAV1(아데노 관련 바이러스 혈청형 1) 기반 유전자 치료법입니다. 이는 1회 관상동맥내 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • AAV1/SSERCA2a
실험적: 고용량
SRD-001
유전적: SRD-001
SRD-001은 인간 근형질/소포체 Ca(2+) ATPase 2a(SERCA2a)를 코딩하는 유전자의 복사본을 전달하도록 설계된 AAV1(아데노 관련 바이러스 혈청형 1) 기반 유전자 치료법입니다. 이는 1회 관상동맥내 주입으로 투여됩니다.
다른 이름들:
  • AAV1/SSERCA2a
간섭 없음: 제어
무개입 통제

연구는 무엇을 측정합니까?

주요 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
모든 원인으로 인한 사망률
기간: 1일차부터 52주차 및 104주차까지
죽음
1일차부터 52주차 및 104주차까지
관련 치료 관련 이상반응의 발생률 및 중증도
기간: 1일차부터 52주차 및 104주차까지
임상시험용의약품 또는 투여절차와 관련된 이상사례
1일차부터 52주차 및 104주차까지
모든 치료 관련 이상반응의 발생률 및 심각도
기간: 1일차부터 52주차 및 104주차까지
부작용
1일차부터 52주차 및 104주차까지
세포 매개 면역 반응 속도
기간: 1일차부터 52주차까지
효소결합면역흡착점(ELISpot)으로 평가한 세포 매개 면역 반응
1일차부터 52주차까지

2차 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
12유도 심전도(ECG)의 정상/비정상 이동을 포함한 변화
기간: 1일차부터 52주차 및 104주차까지
심장의 전기 활동 변화
1일차부터 52주차 및 104주차까지
실험실 평가의 정상/비정상 교대를 포함한 변화
기간: 1일차부터 52주차 및 104주차까지
혈액학, 혈청 화학, 소변 검사, 심장 효소 및 항 AAV1 항체
1일차부터 52주차 및 104주차까지

기타 결과 측정

결과 측정
측정값 설명
기간
심근 및 좌심실 구조 및 기능의 변화
기간: 기준선부터 52주차 및 104주차까지
후기 가돌리늄 강화를 통한 심장 자기공명영상으로 평가
기준선부터 52주차 및 104주차까지
골격근 기능의 변화
기간: 기준선부터 52주차 및 104주차까지
PUL 2.0, 그립 강도, 키 및 팁 대 팁 핀치 강도 및 팔꿈치 굴곡 강도로 평가됨
기준선부터 52주차 및 104주차까지
폐 기능의 변화
기간: 기준선부터 52주차 및 104주차까지
느린 폐활량, 1초 강제 호기량, 강제 폐활량, 최대 호기 유량, 최대 흡기압, 최대 호기압, 최대 기침 유량 및 흡기 유량 보유량으로 평가됩니다.
기준선부터 52주차 및 104주차까지
삶의 질 변화
기간: 기준선부터 52주차 및 104주차까지
Duchenne 근이영양증 삶의 질 설문지로 평가됨
기준선부터 52주차 및 104주차까지

공동 작업자 및 조사자

여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.

스폰서

Sardocor Corp.

연구 기록 날짜

이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.

연구 주요 날짜

연구 시작 (추정된)

2024년 3월 1일

기본 완료 (추정된)

2027년 2월 1일

연구 완료 (추정된)

2030년 2월 1일

연구 등록 날짜

최초 제출

2024년 1월 11일

QC 기준을 충족하는 최초 제출

2024년 1월 24일

처음 게시됨 (추정된)

2024년 1월 25일

연구 기록 업데이트

마지막 업데이트 게시됨 (추정된)

2024년 1월 25일

QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출

2024년 1월 24일

마지막으로 확인됨

2024년 1월 1일

추가 정보

이 연구와 관련된 용어

추가 관련 MeSH 약관

기타 연구 ID 번호

  • SRD-001-1004

개별 참가자 데이터(IPD) 계획

개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?

아니요

약물 및 장치 정보, 연구 문서

미국 FDA 규제 의약품 연구

예

미국 FDA 규제 기기 제품 연구

아니

이 정보는 변경 없이 clinicaltrials.gov 웹사이트에서 직접 가져온 것입니다. 귀하의 연구 세부 정보를 변경, 제거 또는 업데이트하도록 요청하는 경우 register@clinicaltrials.gov. 문의하십시오. 변경 사항이 clinicaltrials.gov에 구현되는 즉시 저희 웹사이트에도 자동으로 업데이트됩니다. .

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