Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Myosyyttisen kalsiumkaupan SERCA2a:n modulaatio Duchennen lihasdystrofian toissijaisessa kardiomyopatiassa (MUSIC-DMD)

keskiviikko 26. helmikuuta 2025 päivittänyt: Sardocor Corp.

Vaihe 1b, avoin, kontrolloitu tutkimus, jossa arvioitiin SRD-001:n (AAV1/SERCA2a) turvallisuutta ja tehoa potilailla, joilla on Duchennen lihasdystrofian toissijainen kardiomyopatia

Tämä tutkimustutkimus testaa, onko kokeellinen lääke, nimeltään SRD-001, turvallinen ja auttaako Duchennen lihasdystrofiaa (DMD) sairastavien potilaiden heikentynyt sydän palauttamaan kykynsä pumpata verta tehokkaasti muualle kehoon. SRD-001 on geeniterapian muoto. SRD-001-geeniterapian tavoitteena on tarjota sydänlihassoluille ylimääräisiä kopioita SERCA2a-geenistä, jotta ne voivat tuottaa enemmän SERCA2a-proteiinia auttaakseen sydänlihassoluja puristamaan/supistumaan paremmin. Tutkijat vertaavat SRD-001-hoitoa saaneita osallistujia ei-hoitoa saaviin osallistujiin; kaikki osallistujat jatkavat nykyisten sydänlääkkeiden käyttöä. Kaikkia osallistujia seurataan erittäin tarkasti 2 vuoden ajan, ja heille tehdään sydämen magneettikuvaus lähtötilanteessa, vuonna 1 ja vuonna 2 sekä arvioidaan yläraajojen toiminta ja keuhkojen toiminta. Kahden vuoden tiiviin seurannan jälkeen kaikki osallistujat siirtyvät pitkäaikaisseurantaan, jossa heille kutsutaan kaksi kertaa vuodessa tietoa nykyisestä lääketieteellisestä tilastaan.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Rekrytointi

Ehdot

Interventio / Hoito

Yksityiskohtainen kuvaus

Tämä vaihe 1b, monikeskus, ei-satunnaistettu, avoin, nouseva annoskorotus, ilman interventiota vertailukokeessa arvioi SRD-001:n turvallisuutta ja tehoa kertaluonteisena antegradisena epikardiaalisen sepelvaltimoinfuusiona annettuna potilaiden hoitoon, joilla on DMD:n sekundaarinen kardiomyopatia. SRD-001 on AAV1-vektori, joka ilmentää SERCA2a:n siirtogeeniä. Kaksitoista osallistujaa määrätään joko aktiiviseen SRD-001-hoitoon tai ei-interventioon niiden neutraloivan vasta-aineen statuksen perusteella. Kokeen tavoitteet ovat (1) arvioida SRD-001:n kerta-koronaarisen annon turvallisuutta osallistujille, joilla on DMD:n aiheuttama kardiomyopatia; ja (2) tutkia SRD-001:n vaikutusta sydämen ja luustolihasten toimintaan ja elämänlaatuun. Kelpoisuuden määrittämiseksi tehdyn seulonnan jälkeen osallistujille määrätään peräkkäin pieniannoksinen SRD-001, suuri annos SRD-001 tai ei-interventio. Osallistujat, jotka on määrätty aktiiviseen SRD-001-hoitoon, joutuvat sydämen katetrointiin ja angiografiaan juuri ennen SRD-001:n intrakoronaarista infuusiota ja viettävät yön sairaalassa tarkkailua varten.

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Arvioitu)

12

Vaihe

  • Vaihe 1

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskeluyhteys

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Yhdysvallat, 66160
        • Rekrytointi
        • The University of Kansas Medical Center
        • Päätutkija:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Ottaa yhteyttä:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Yhdysvallat, 45229
        • Rekrytointi
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Päätutkija:
          • Chet Villa, MD
        • Ottaa yhteyttä:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Puhelinnumero: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Yhdysvallat, 43215
        • Rekrytointi
        • Nationwide Children's Hospital
        • Ottaa yhteyttä:
        • Päätutkija:
          • Deipanjan Nandi, MD

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

  • Aikuinen
  • Vanhempi Aikuinen

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Sisällyttämiskriteerit:

  • DMD:n diagnoosi vahvistavalla geneettisellä testillä
  • Kardiomyopatia, jossa vasemman kammion arpi vähintään kolmessa 16 segmentistä
  • Vasemman kammion ejektiofraktio < 40 %
  • Yksilöllinen, optimoitu sydänlääketieteellinen hoito ja glukokortikoidihoito vähintään 12 kuukauden ajan ennen ilmoittautumista
  • Haluaa ja pystyy antamaan tietoisen suostumuksen

Poissulkemiskriteerit:

  • Epänormaali verenpaine
  • DMD:hen liittymättömät maksan toimintakokeiden nousut
  • Kystatiini C ≥ 1,2 mg/l
  • Trombosytopenia
  • Anemia
  • Riittämätön keuhkojen toiminta

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Ei satunnaistettu
  • Inventiomalli: Peräkkäinen tehtävä
  • Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Pieni annos
SRD-001
Geneettinen: SRD-001
SRD-001 on adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 1 (AAV1) -pohjainen geeniterapia, joka on suunniteltu toimittamaan kopio geenistä, joka koodaa ihmisen sarkoplasmista/endoplasmista verkkokalvoa Ca(2+) ATPaasi 2a (SERCA2a). Se annetaan kertaluonteisena koronaarisena infuusiona.
Muut nimet:
  • AAV1/SSERCA2a
Kokeellinen: Suuri annos
SRD-001
Geneettinen: SRD-001
SRD-001 on adeno-assosioituneen viruksen serotyyppi 1 (AAV1) -pohjainen geeniterapia, joka on suunniteltu toimittamaan kopio geenistä, joka koodaa ihmisen sarkoplasmista/endoplasmista verkkokalvoa Ca(2+) ATPaasi 2a (SERCA2a). Se annetaan kertaluonteisena koronaarisena infuusiona.
Muut nimet:
  • AAV1/SSERCA2a
Ei väliintuloa: Ohjaus
Interventio-valvonta

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kuolleisuus kaikista syistä
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Kuolema
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Hoitoon liittyvien haittatapahtumien määrä ja vakavuus
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Tutkimusvalmisteeseen tai antomenettelyyn liittyvät haittatapahtumat
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Kaikkien hoidon aiheuttamien haittatapahtumien määrä ja vakavuus
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Vastoinkäymiset
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Soluvälitteisen immuunireaktion nopeus
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52
Soluvälitteinen immuunireaktio entsyymikytkentäisellä immunosorbenttipisteellä (ELISpot) arvioituna
Päivästä 1 viikkoon 52

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos, mukaan lukien normaalit/epänormaalit muutokset 12-kytkentäisessä EKG:ssä
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos sydämen sähköisessä toiminnassa
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutokset, mukaan lukien normaalit/epänormaalit muutokset, laboratorioarvioinneissa
Aikaikkuna: Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104
Hematologia, seerumikemiat, virtsaanalyysit, sydänentsyymit ja anti-AAV1-vasta-aineet
Päivästä 1 viikkoon 52 ja viikkoon 104

Muut tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Muutos sydänlihaksen ja vasemman kammion rakenteessa ja toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Arvioitu sydämen magneettikuvauksella, jossa on myöhäinen gadoliniumparannus
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos luustolihasten toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
PUL 2.0:lla arvioitu pitovoima, avaimen ja kärjestä kärkeen puristusvoima ja kyynärpään taivutusvoima
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos keuhkojen toiminnassa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Arvioitu hitaan vitaalikapasiteetin, pakotetun uloshengityksen tilavuuden 1 sekunnissa, pakotetun vitaalikapasiteetin, uloshengityksen huippuvirtauksen, maksimaalisen sisäänhengityksen paineen, maksimi uloshengityspaineen, yskänhuippuvirtauksen ja sisäänhengityksen virtausreservin perusteella
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Muutos elämänlaadussa
Aikaikkuna: Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104
Arvioitu Duchennen lihasdystrofiaa koskevalla elämänlaatukyselyllä
Lähtötilanteesta viikkoon 52 ja viikkoon 104

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Sardocor Corp.

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Keskiviikko 2. lokakuuta 2024

Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)

Perjantai 1. lokakuuta 2027

Opintojen valmistuminen (Arvioitu)

Tiistai 1. lokakuuta 2030

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Torstai 11. tammikuuta 2024

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 24. tammikuuta 2024

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 25. tammikuuta 2024

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Tiistai 25. maaliskuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 26. helmikuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Lauantai 1. helmikuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • SRD-001-1004

Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)

Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?

EI

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Tilaa