Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Az intra-miocita kalciumkereskedelem SERCA2a modulációja a Duchenne-izomdystrophia másodlagos kardiomiopátiájában (MUSIC-DMD)

2025. február 26. frissítette: Sardocor Corp.

1b. fázis, nyílt, ellenőrzött vizsgálat, amely az SRD-001 (AAV1/SERCA2a) biztonságosságát és hatékonyságát értékeli Duchenne-izomdystrophia következtében másodlagos kardiomiopátiában szenvedő betegeknél

Ez a kutatás azt vizsgálja, hogy az SRD-001 nevű kísérleti gyógyszer biztonságos-e, és segít-e a Duchenne-izomdystrophiában (DMD) szenvedő betegek legyengült szívének visszanyerni azt a képességét, hogy hatékonyan pumpálja a vért a test többi részébe. Az SRD-001 a génterápia egyik formája. Az SRD-001 génterápia célja, hogy a szívizomsejteket a SERCA2a gén extra kópiáival láthassa el, hogy azok több SERCA2a fehérjét tudjanak termelni, hogy elősegítsék a szívizomsejtek jobb összenyomódását/összehúzódását. A kutatók összehasonlítják az SRD-001-vel kezelt résztvevőket a nem kezelt résztvevőkkel; minden résztvevő továbbra is szedi a jelenlegi szívgyógyszereit. Minden résztvevőt nagyon szorosan követnek 2 éven keresztül, és szívük mágneses rezonancia képalkotásán esnek át a kiinduláskor, az 1. és a 2. évben, valamint a felső végtag- és tüdőfunkció értékelését. A 2 éves szoros utánkövetés után minden résztvevő hosszú távú nyomon követésre kerül, ahol kétévente felhívják őket, hogy tájékozódjanak aktuális egészségügyi állapotukról.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Toborzás

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez az 1b fázisú, többközpontú, nem randomizált, nyílt elrendezésű, növekvő dóziseszkalációs, beavatkozás nélküli kontroll vizsgálat felméri az SRD-001 egyszeri antegrád epicardialis koszorúér infúzióként beadott SRD-001 biztonságosságát és hatékonyságát. a DMD miatt másodlagos kardiomiopátiában szenvedő résztvevők kezelése. Az SRD-001 egy AAV1 vektor, amely a SERCA2a transzgénjét expresszálja. Tizenkét résztvevőt semlegesítő antitest-státuszuk alapján vagy aktív SRD-001-kezelésre vagy beavatkozás nélküli kezelésre osztanak ki. A vizsgálat céljai a következők: (1) az SRD-001 egyszeri intracoronáris beadásának biztonságosságának értékelése DMD miatti kardiomiopátiában szenvedő résztvevőknél; és (2) az SRD-001 szív- és vázizomműködésre és életminőségre gyakorolt ​​hatásának feltárása. A jogosultság megállapítása érdekében végzett szűrés után a résztvevőket egymás után az alacsony dózisú SRD-001-hez, a nagy dózisú SRD-001-hez vagy a beavatkozás nélküli kezeléshez rendelik. Az SRD-001-gyel aktív kezelésre kijelölt résztvevők szívkatéterezésen és angiográfiás vizsgálaton vesznek részt közvetlenül az SRD-001 intracoronaria infúziója előtt, és egy éjszakát a kórházban töltenek megfigyelésre.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Becsült)

12

Fázis

  • 1. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi kapcsolat

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Egyesült Államok, 66160
        • Toborzás
        • The University of Kansas Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Kapcsolatba lépni:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Egyesült Államok, 45229
        • Toborzás
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Kutatásvezető:
          • Chet Villa, MD
        • Kapcsolatba lépni:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Telefonszám: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Egyesült Államok, 43215
        • Toborzás
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kapcsolatba lépni:
        • Kutatásvezető:
          • Deipanjan Nandi, MD

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Bevételi kritériumok:

  • A DMD diagnózisa megerősítő genetikai vizsgálattal
  • Kardiomiopátia bal kamrai heggel a 16 szegmensből legalább 3-ban
  • A bal kamra ejekciós frakciója < 40%
  • Személyre szabott, optimalizált szívgyógyászati ​​terápia és glükokortikoid kezelés legalább 12 hónapig a beiratkozás előtt
  • Hajlandó és képes tájékozott beleegyezést adni

Kizárási kritériumok:

  • Rendellenes vérnyomás
  • Nem DMD-vel kapcsolatos májfunkciós tesztek emelkedése
  • Cisztatin C ≥ 1,2 mg/L
  • Thrombocytopenia
  • Anémia
  • Nem megfelelő tüdőfunkció

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Nem véletlenszerű
  • Beavatkozó modell: Szekvenciális hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Kis adag
SRD-001
Genetikai: SRD-001
Az SRD-001 egy adeno-asszociált vírus 1-es szerotípuson (AAV1) alapuló génterápia, amelyet a humán szarkoplazmatikus/endoplazmatikus retikulum Ca(2+) ATPáz 2a-t (SERCA2a) kódoló gén másolatának bejuttatására terveztek. Egyszeri intrakoronáris infúzió formájában adják be.
Más nevek:
  • AAV1/SSERCA2a
Kísérleti: Magas dózis
SRD-001
Genetikai: SRD-001
Az SRD-001 egy adeno-asszociált vírus 1-es szerotípuson (AAV1) alapuló génterápia, amelyet a humán szarkoplazmatikus/endoplazmatikus retikulum Ca(2+) ATPáz 2a-t (SERCA2a) kódoló gén másolatának bejuttatására terveztek. Egyszeri intrakoronáris infúzió formájában adják be.
Más nevek:
  • AAV1/SSERCA2a
Nincs beavatkozás: Ellenőrzés
Beavatkozás nélküli ellenőrzés

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Minden ok miatti halálozás aránya
Időkeret: Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
Halál
Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
A kapcsolódó kezelésből adódó nemkívánatos események gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
A vizsgálati készítménnyel vagy a beadási eljárással kapcsolatos nemkívánatos események
Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
A kezelés során felmerülő összes nemkívánatos esemény gyakorisága és súlyossága
Időkeret: Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
Mellékhatások
Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
A sejt által közvetített immunreakció sebessége
Időkeret: 1. naptól az 52. hétig
Sejt által közvetített immunreakció enzimhez kötött immunszorbens folttal (ELISpot) értékelve
1. naptól az 52. hétig

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Változás, beleértve a normál/abnormális eltolódásokat, a 12 elvezetéses elektrokardiogramban (EKG)
Időkeret: Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
Változás a szív elektromos aktivitásában
Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
Változás, beleértve a normál/abnormális eltolódásokat, a laboratóriumi értékelésekben
Időkeret: Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig
Hematológia, szérumkémia, vizeletvizsgálat, szívenzimek és anti-AAV1 antitestek
Az 1. naptól az 52. és a 104. hétig

Egyéb eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A szívizom és a bal kamra szerkezetének és működésének megváltozása
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig
Szívmágneses rezonancia képalkotással értékelve késői gadolínium fokozással
Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig
Változás a vázizom működésében
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig
A PUL 2.0 által értékelt fogási szilárdság, a kulcs és a hegytől a hegyig becsípési szilárdság és a könyökhajlítási erő
Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig
A tüdőfunkció változása
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig
Lassú vitálkapacitás, kényszerített kilégzési térfogat 1 másodperc alatt, kényszerített vitálkapacitás, csúcskilégzési áramlás, maximális belégzési nyomás, maximális kilégzési nyomás, köhögési csúcsáramlás és belégzési áramlási tartalék
Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig
Változás az életminőségben
Időkeret: Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig
A Duchenne-i izomdisztrófia életminőség-kérdőív alapján értékelve
Az alaphelyzettől az 52. és a 104. hétig

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Sardocor Corp.

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2024. október 2.

Elsődleges befejezés (Becsült)

2027. október 1.

A tanulmány befejezése (Becsült)

2030. október 1.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2024. január 11.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2024. január 24.

Első közzététel (Tényleges)

2024. január 25.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. március 25.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. február 26.

Utolsó ellenőrzés

2025. február 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • SRD-001-1004

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

NEM

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel