Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Модуляция SERCA2a внутримиоцитарного транспорта кальция при кардиомиопатии, вторичной по отношению к мышечной дистрофии Дюшенна (MUSIC-DMD)

24 января 2024 г. обновлено: Sardocor Corp.

Открытое контролируемое исследование фазы 1b по оценке безопасности и эффективности SRD-001 (AAV1/SERCA2a) у пациентов с кардиомиопатией, вторичной по отношению к мышечной дистрофии Дюшенна.

Это исследование проверяет, безопасен ли экспериментальный препарат под названием SRD-001 и помогает ли ослабленному сердцу пациентов с мышечной дистрофией Дюшенна (МДД) восстановить способность эффективно перекачивать кровь к остальным частям тела. SRD-001 — это форма генной терапии. Цель генной терапии SRD-001 — обеспечить клетки сердечной мышцы дополнительными копиями гена SERCA2a, чтобы они могли производить больше белка SERCA2a, чтобы помочь клеткам сердечной мышцы лучше сжиматься/сокращаться. Исследователи сравнит участников, получавших SRD-001, с участниками, не получавшими лечения; все участники продолжат принимать текущие сердечные препараты. За всеми участниками будут внимательно наблюдать в течение 2 лет и проходить магнитно-резонансную томографию сердца в начале исследования, на 1-м и 2-м году вместе с оценкой функции верхних конечностей и функции легких. После двух лет тщательного наблюдения все участники перейдут на долгосрочное наблюдение, где их будут вызывать раз в два года для получения информации об их текущем медицинском статусе.

Обзор исследования

Статус

Еще не набирают

Условия

Вмешательство/лечение

Подробное описание

В этом многоцентровом нерандомизированном открытом исследовании фазы 1b с возрастающей дозой без вмешательства и контроля будет оценена безопасность и изучена эффективность SRD-001, вводимого в виде однократной антеградной инфузии в эпикардиальную коронарную артерию при лечение участников с кардиомиопатией, вторичной по отношению к МДД. SRD-001 представляет собой вектор AAV1, экспрессирующий трансген SERCA2a. Двенадцати участникам будет назначено либо активное лечение SRD-001, либо отсутствие вмешательства в зависимости от их статуса нейтрализующих антител. Целями исследования являются (1) оценить безопасность однократного интракоронарного введения SRD-001 участникам с кардиомиопатией, вызванной МДД; и (2) изучить влияние SRD-001 на функцию сердца и скелетных мышц, а также качество жизни. После скрининга для определения соответствия критериям участники будут последовательно распределены на группы с низкой дозой SRD-001, с высокой дозой SRD-001 или без вмешательства. Участники, которым назначено активное лечение SRD-001, пройдут катетеризацию сердца и ангиографию непосредственно перед интракоронарной инфузией SRD-001 и проведут ночь в больнице для наблюдения.

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Оцененный)

12

Фаза

  • Фаза 1

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Контакты исследования

  • Имя: Sardocor Corp.
  • Номер телефона: +1-617-880-7616
  • Электронная почта: info@sardocorcorp.com

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

  • Взрослый
  • Пожилой взрослый

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Критерии включения:

  • Диагностика МДД с помощью подтверждающего генетического тестирования
  • Кардиомиопатия с рубцом левого желудочка по крайней мере в 3 из 16 сегментов
  • Фракция выброса левого желудочка < 40%
  • Индивидуальная оптимизированная кардиотерапия и лечение глюкокортикоидами в течение как минимум 12 месяцев до включения в программу.
  • Желание и возможность предоставить информированное согласие

Критерий исключения:

  • Аномальное кровяное давление
  • Повышение показателей функции печени, не связанное с МДД
  • Цистатин С ≥ 1,2 мг/л
  • Тромбоцитопения
  • Анемия
  • Неадекватная функция легких

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Нерандомизированный
  • Интервенционная модель: Последовательное назначение
  • Маскировка: Нет (открытая этикетка)

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Малая доза
СРД-001
Генетический: СРД-001
SRD-001 представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вируса серотипа 1 (AAV1), предназначенную для доставки копии гена, кодирующего Са(2+)-АТФазу 2а саркоплазматического/эндоплазматического ретикулума человека (SERCA2a). Его вводят в виде однократной внутрикоронарной инфузии.
Другие имена:
  • AAV1/SSERCA2a
Экспериментальный: Высокая доза
СРД-001
Генетический: СРД-001
SRD-001 представляет собой генную терапию на основе аденоассоциированного вируса серотипа 1 (AAV1), предназначенную для доставки копии гена, кодирующего Са(2+)-АТФазу 2а саркоплазматического/эндоплазматического ретикулума человека (SERCA2a). Его вводят в виде однократной внутрикоронарной инфузии.
Другие имена:
  • AAV1/SSERCA2a
Без вмешательства: Контроль
Контроль без вмешательства

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Уровень смертности от всех причин
Временное ограничение: С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Смерть
С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Частота и тяжесть связанных с лечением нежелательных явлений
Временное ограничение: С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Нежелательные явления, связанные с исследуемым препаратом или процедурой введения
С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Частота и тяжесть всех нежелательных явлений, возникших во время лечения
Временное ограничение: С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Неблагоприятные события
С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Скорость клеточно-опосредованной иммунной реакции
Временное ограничение: С 1-го дня по 52-ю неделю
Клеточная иммунная реакция, оцененная с помощью иммуноферментного пятна (ELISpot)
С 1-го дня по 52-ю неделю

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменения, включая нормальные/аномальные сдвиги, в электрокардиограмме (ЭКГ) в 12 отведениях.
Временное ограничение: С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Изменение электрической активности сердца.
С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Изменения, включая нормальные/ненормальные сдвиги, в лабораторных исследованиях
Временное ограничение: С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.
Гематология, биохимический анализ сыворотки, анализ мочи, сердечные ферменты и антитела против AAV1.
С 1-го дня по 52-ю и 104-ю неделю.

Другие показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Изменение структуры и функции миокарда и левого желудочка.
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.
Оценивается с помощью магнитно-резонансной томографии сердца с поздним усилением гадолиния.
От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.
Изменение функции скелетных мышц
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.
Оценивается по PUL 2.0, сила захвата, сила защемления ключа и кончика к кончику, а также сила сгибания локтя.
От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.
Изменение функции легких
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.
Оценивается по медленной жизненной емкости легких, объему форсированного выдоха за 1 секунду, форсированной жизненной емкости легких, пиковой скорости выдоха, максимальному давлению на вдохе, максимальному давлению на выдохе, пиковой скорости кашля и резерву потока вдоха.
От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.
Изменение качества жизни
Временное ограничение: От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.
Оценено по опроснику качества жизни при мышечной дистрофии Дюшенна.
От исходного уровня до 52-й и 104-й недель.

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Sardocor Corp.

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Оцененный)

1 марта 2024 г.

Первичное завершение (Оцененный)

1 февраля 2027 г.

Завершение исследования (Оцененный)

1 февраля 2030 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

11 января 2024 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

24 января 2024 г.

Первый опубликованный (Оцененный)

25 января 2024 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Оцененный)

25 января 2024 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

24 января 2024 г.

Последняя проверка

1 января 2024 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • SRD-001-1004

Планирование данных отдельных участников (IPD)

Планируете делиться данными об отдельных участниках (IPD)?

НЕТ

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования СРД-001

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Moldova

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться