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Modulation von SERCA2a des intramyozytischen Kalziumtransports bei Kardiomyopathie als Folge einer Duchenne-Muskeldystrophie (MUSIC-DMD)

26. Februar 2025 aktualisiert von: Sardocor Corp.

Eine offene, kontrollierte Phase-1b-Studie zur Bewertung der Sicherheit und Wirksamkeit von SRD-001 (AAV1/SERCA2a) bei Patienten mit Kardiomyopathie als Folge einer Duchenne-Muskeldystrophie

In dieser Forschungsstudie wird getestet, ob ein experimentelles Medikament namens SRD-001 sicher ist und dem geschwächten Herzen von Patienten mit Duchenne-Muskeldystrophie (DMD) hilft, seine Fähigkeit wiederzugewinnen, Blut effektiv in den Rest des Körpers zu pumpen. SRD-001 ist eine Form der Gentherapie. Das Ziel der SRD-001-Gentherapie besteht darin, die Herzmuskelzellen mit zusätzlichen Kopien des SERCA2a-Gens zu versorgen, damit diese mehr SERCA2a-Protein produzieren können, um den Herzmuskelzellen dabei zu helfen, sich besser zusammenzudrücken/zu kontrahieren. Die Forscher werden mit SRD-001 behandelte Teilnehmer mit Teilnehmern ohne Behandlung vergleichen. Alle Teilnehmer nehmen weiterhin ihre aktuellen Herzmedikamente ein. Alle Teilnehmer werden 2 Jahre lang sehr genau beobachtet und zu Studienbeginn, Jahr 1 und Jahr 2 einer kardialen Magnetresonanztomographie ihres Herzens unterzogen, zusammen mit einer Beurteilung der Funktion der oberen Extremitäten und der Lungenfunktion. Nach den zwei Jahren der engmaschigen Nachsorge werden alle Teilnehmer in die Langzeitnachsorge übergehen, wo sie alle zwei Jahre angerufen werden, um Informationen zu ihrem aktuellen Gesundheitszustand zu erhalten.

Studienübersicht

Status

Rekrutierung

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Detaillierte Beschreibung

In dieser multizentrischen, nicht randomisierten, offenen Phase-1b-Studie mit aufsteigender Dosissteigerung und ohne Interventionskontrolle wird die Sicherheit bewertet und die Wirksamkeit von SRD-001 untersucht, das als einmalige antegrade epikardiale Koronararterieninfusion verabreicht wird die Behandlung von Teilnehmern mit Kardiomyopathie als Folge einer DMD. SRD-001 ist ein AAV1-Vektor, der das Transgen für SERCA2a exprimiert. Zwölf Teilnehmer werden basierend auf ihrem neutralisierenden Antikörperstatus entweder einer aktiven Behandlung mit SRD-001 oder keiner Intervention zugewiesen. Die Ziele der Studie bestehen darin, (1) die Sicherheit einer einmaligen intrakoronaren Verabreichung von SRD-001 bei Teilnehmern mit Kardiomyopathie aufgrund von DMD zu bewerten; und (2) um die Auswirkungen von SRD-001 auf die Herz- und Skelettmuskelfunktion sowie die Lebensqualität zu untersuchen. Nach dem Screening zur Feststellung der Eignung werden die Teilnehmer nacheinander einer niedrigen Dosis SRD-001, einer hohen Dosis SRD-001 oder keiner Intervention zugewiesen. Teilnehmer, die einer aktiven Behandlung mit SRD-001 zugewiesen sind, werden kurz vor der intrakoronaren Infusion von SRD-001 einer Herzkatheterisierung und Angiographie unterzogen und verbringen die Nacht zur Beobachtung im Krankenhaus.

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Geschätzt)

12

Phase

  • Phase 1

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienkontakt

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Vereinigte Staaten, 66160
        • Rekrutierung
        • The University of Kansas Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Vereinigte Staaten, 45229
        • Rekrutierung
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Hauptermittler:
          • Chet Villa, MD
        • Kontakt:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Telefonnummer: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Vereinigte Staaten, 43215

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

  • Erwachsene
  • Älterer Erwachsener

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Einschlusskriterien:

  • Diagnose von DMD mit bestätigendem Gentest
  • Kardiomyopathie mit linksventrikulärer Narbe in mindestens 3 von 16 Segmenten
  • Linksventrikuläre Ejektionsfraktion < 40 %
  • Individuelle, optimierte kardiologische Therapie und Glukokortikoidbehandlung für mindestens 12 Monate vor der Einschreibung
  • Bereit und in der Lage, eine Einverständniserklärung abzugeben

Ausschlusskriterien:

  • Abnormaler Blutdruck
  • Nicht DMD-bedingte Erhöhungen der Leberfunktionswerte
  • Cystatin C ≥ 1,2 mg/L
  • Thrombozytopenie
  • Anämie
  • Unzureichende Lungenfunktion

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Nicht randomisiert
  • Interventionsmodell: Sequenzielle Zuweisung
  • Maskierung: Keine (Offenes Etikett)

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Geringe Dosierung
SRD-001
Genetisch: SRD-001
SRD-001 ist eine auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1) basierende Gentherapie, die darauf abzielt, eine Kopie des Gens zu liefern, das für die Ca(2+)-ATPase 2a des menschlichen Sarkoplasma-/Endoplasmatischen Retikulums (SERCA2a) kodiert. Es wird als einmalige intrakoronare Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV1/SSERCA2a
Experimental: Hohe Dosis
SRD-001
Genetisch: SRD-001
SRD-001 ist eine auf dem Adeno-assoziierten Virus Serotyp 1 (AAV1) basierende Gentherapie, die darauf abzielt, eine Kopie des Gens zu liefern, das für die Ca(2+)-ATPase 2a des menschlichen Sarkoplasma-/Endoplasmatischen Retikulums (SERCA2a) kodiert. Es wird als einmalige intrakoronare Infusion verabreicht.
Andere Namen:
  • AAV1/SSERCA2a
Kein Eingriff: Kontrolle
Kontrolle ohne Eingriff

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Rate der Gesamtmortalität
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Tod
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Häufigkeit und Schwere der damit verbundenen behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Unerwünschte Ereignisse im Zusammenhang mit dem Prüfpräparat oder dem Verabreichungsverfahren
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Häufigkeit und Schwere aller behandlungsbedingten unerwünschten Ereignisse
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Nebenwirkungen
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Rate der zellvermittelten Immunreaktion
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52
Zellvermittelte Immunreaktion, bewertet durch Enzyme-Linked Immunosorbent Spot (ELISpot)
Von Tag 1 bis Woche 52

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung, einschließlich normaler/abnormaler Verschiebungen, im 12-Kanal-Elektrokardiogramm (EKG)
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der elektrischen Aktivität des Herzens
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Veränderungen, einschließlich normaler/abnormaler Verschiebungen, bei Laboruntersuchungen
Zeitfenster: Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104
Hämatologie, Serumchemie, Urinanalyse, Herzenzyme und Anti-AAV1-Antikörper
Von Tag 1 bis Woche 52 und Woche 104

Andere Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Veränderung der Struktur und Funktion des Myokards und des linken Ventrikels
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet durch kardiale Magnetresonanztomographie mit später Gadolinium-Anreicherung
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der Skelettmuskelfunktion
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet durch PUL 2.0, Griffstärke, Tasten- und Spitze-zu-Spitze-Klemmfestigkeit und Ellenbogenbeugungsstärke
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der Lungenfunktion
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet anhand der langsamen Vitalkapazität, des forcierten Exspirationsvolumens in 1 Sekunde, der forcierten Vitalkapazität, des Spitzenexspirationsflusses, des maximalen Inspirationsdrucks, des maximalen Exspirationsdrucks, des Spitzenhustenflusses und der Inspirationsflussreserve
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Veränderung der Lebensqualität
Zeitfenster: Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104
Bewertet anhand des Fragebogens zur Lebensqualität bei Duchenne-Muskeldystrophie
Vom Ausgangswert bis Woche 52 und Woche 104

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Sardocor Corp.

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

2. Oktober 2024

Primärer Abschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2027

Studienabschluss (Geschätzt)

1. Oktober 2030

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

11. Januar 2024

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

24. Januar 2024

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

25. Januar 2024

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

25. März 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

26. Februar 2025

Zuletzt verifiziert

1. Februar 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • SRD-001-1004

Plan für individuelle Teilnehmerdaten (IPD)

Planen Sie, individuelle Teilnehmerdaten (IPD) zu teilen?

NEIN

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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