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Modulazione del SERCA2a del traffico intramiocitario del calcio nella cardiomiopatia secondaria alla distrofia muscolare di Duchenne (MUSIC-DMD)

26 febbraio 2025 aggiornato da: Sardocor Corp.

Uno studio controllato di fase 1b, in aperto, che valuta la sicurezza e l'efficacia di SRD-001 (AAV1/SERCA2a) in soggetti con cardiomiopatia secondaria alla distrofia muscolare di Duchenne

Questo studio di ricerca sta testando se un farmaco sperimentale, chiamato SRD-001, è sicuro e aiuta il cuore indebolito dei pazienti con distrofia muscolare di Duchenne (DMD) a riacquistare la capacità di pompare efficacemente il sangue al resto del corpo. SRD-001 è una forma di terapia genica. L'obiettivo della terapia genica SRD-001 è fornire alle cellule del muscolo cardiaco copie extra del gene SERCA2a in modo che possano produrre più proteina SERCA2a per aiutare le cellule del muscolo cardiaco a contrarsi/contrarsi meglio. I ricercatori confronteranno i partecipanti trattati con SRD-001 con i partecipanti senza trattamento; tutti i partecipanti continueranno a prendere i loro attuali farmaci per il cuore. Tutti i partecipanti saranno seguiti molto da vicino per 2 anni e sottoposti a risonanza magnetica cardiaca del loro cuore al basale, anno 1 e anno 2 insieme alla valutazione della funzione degli arti superiori e della funzione polmonare. Dopo i 2 anni di stretto follow-up, tutti i partecipanti passeranno al follow-up a lungo termine dove verranno chiamati ogni due anni per informazioni sul loro attuale stato medico.

Panoramica dello studio

Stato

Reclutamento

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo studio di fase 1b, multicentrico, non randomizzato, in aperto, con incremento della dose crescente e senza intervento controllato, valuterà la sicurezza ed esplorerà l'efficacia di SRD-001 somministrato come infusione coronarica epicardica anterograda una tantum per il trattamento dei partecipanti con cardiomiopatia secondaria alla DMD. SRD-001 è un vettore AAV1 che esprime il transgene per SERCA2a. Dodici partecipanti verranno assegnati al trattamento attivo con SRD-001 o al nessun intervento in base al loro stato anticorpale neutralizzante. Gli obiettivi dello studio sono (1) valutare la sicurezza di una somministrazione intracoronarica una tantum di SRD-001 in partecipanti con cardiomiopatia dovuta a DMD; e (2) esplorare l'impatto di SRD-001 sulla funzione del cuore e dei muscoli scheletrici e sulla qualità della vita. Dopo lo screening per determinare l'idoneità, i partecipanti verranno assegnati in sequenza a SRD-001 a bassa dose, SRD-001 ad alta dose o nessun intervento. I partecipanti assegnati al trattamento attivo con SRD-001 saranno sottoposti a cateterismo cardiaco e angiografia appena prima dell'infusione intracoronarica di SRD-001 e trascorreranno la notte in ospedale per l'osservazione.

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Stimato)

12

Fase

  • Fase 1

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Contatto studio

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Stati Uniti, 66160
        • Reclutamento
        • The University of Kansas Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Contatto:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Reclutamento
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Investigatore principale:
          • Chet Villa, MD
        • Contatto:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Numero di telefono: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Stati Uniti, 43215
        • Reclutamento
        • Nationwide Children's Hospital
        • Contatto:
        • Investigatore principale:
          • Deipanjan Nandi, MD

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

  • Adulto
  • Adulto più anziano

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criterio di inclusione:

  • Diagnosi di DMD con test genetico di conferma
  • Cardiomiopatia con cicatrice ventricolare sinistra in almeno 3 su 16 segmenti
  • Frazione di eiezione ventricolare sinistra < 40%
  • Terapia medica cardiaca individualizzata e ottimizzata e trattamento con glucocorticoidi per almeno 12 mesi prima dell'arruolamento
  • Disposti e in grado di fornire il consenso informato

Criteri di esclusione:

  • Pressione sanguigna anormale
  • Aumenti dei test di funzionalità epatica non correlati alla DMD
  • Cistatina C ≥ 1,2 mg/l
  • Trombocitopenia
  • Anemia
  • Funzione polmonare inadeguata

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Non randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione sequenziale
  • Mascheramento: Nessuno (etichetta aperta)

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Basso dosaggio
SRD-001
Genetico: SRD-001
SRD-001 è una terapia genica basata sul sierotipo 1 del virus adeno-associato (AAV1) progettata per fornire una copia del gene che codifica per la Ca(2+) ATPasi 2a del reticolo sarcoplasmatico/endoplasmatico umano (SERCA2a). Viene somministrato come infusione intracoronarica una tantum.
Altri nomi:
  • AAV1/SSERCA2a
Sperimentale: Dose elevata
SRD-001
Genetico: SRD-001
SRD-001 è una terapia genica basata sul sierotipo 1 del virus adeno-associato (AAV1) progettata per fornire una copia del gene che codifica per la Ca(2+) ATPasi 2a del reticolo sarcoplasmatico/endoplasmatico umano (SERCA2a). Viene somministrato come infusione intracoronarica una tantum.
Altri nomi:
  • AAV1/SSERCA2a
Nessun intervento: Controllo
Controllo senza intervento

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Tasso di mortalità per tutte le cause
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Morte
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Tasso e gravità degli eventi avversi correlati al trattamento emergenti
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Eventi avversi legati al prodotto in sperimentazione o alla procedura di somministrazione
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Tasso e gravità di tutti gli eventi avversi emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Eventi avversi
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Velocità della reazione immunitaria cellulo-mediata
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52
Reazione immunitaria cellulo-mediata valutata mediante spot immunoassorbente legato a un enzima (ELISpot)
Dal giorno 1 alla settimana 52

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Variazione, compresi spostamenti normali/anomali, nell'elettrocardiogramma (ECG) a 12 derivazioni
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Cambiamento nell'attività elettrica del cuore
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Cambiamento, compresi turni normali/anomali, nelle valutazioni di laboratorio
Lasso di tempo: Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104
Ematologia, sierochimica, analisi delle urine, enzimi cardiaci e anticorpi anti-AAV1
Dal giorno 1 alla settimana 52 e settimana 104

Altre misure di risultato

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Cambiamenti nella struttura e nella funzione del miocardio e del ventricolo sinistro
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato mediante risonanza magnetica cardiaca con potenziamento tardivo del gadolinio
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Cambiamento nella funzione del muscolo scheletrico
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato da PUL 2.0, forza di presa, forza di presa chiave e da punta a punta e forza di flessione del gomito
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Cambiamenti nella funzione polmonare
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato in base alla capacità vitale lenta, al volume espiratorio forzato in 1 secondo, alla capacità vitale forzata, al picco di flusso espiratorio, alla massima pressione inspiratoria, alla massima pressione espiratoria, al picco di flusso della tosse e alla riserva del flusso inspiratorio
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Cambiamento della qualità della vita
Lasso di tempo: Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104
Valutato dal questionario sulla qualità della vita della distrofia muscolare di Duchenne
Dal basale alla settimana 52 e alla settimana 104

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Sardocor Corp.

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

2 ottobre 2024

Completamento primario (Stimato)

1 ottobre 2027

Completamento dello studio (Stimato)

1 ottobre 2030

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

11 gennaio 2024

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

24 gennaio 2024

Primo Inserito (Effettivo)

25 gennaio 2024

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

25 marzo 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

26 febbraio 2025

Ultimo verificato

1 febbraio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • SRD-001-1004

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

NO

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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