Modulación de SERCA2a del tráfico de calcio intramiocítico en la miocardiopatía secundaria a distrofia muscular de Duchenne (MUSIC-DMD)
26 de febrero de 2025 actualizado por: Sardocor Corp.
Un ensayo controlado, abierto y de fase 1b que evalúa la seguridad y eficacia de SRD-001 (AAV1/SERCA2a) en sujetos con miocardiopatía secundaria a distrofia muscular de Duchenne
Este estudio de investigación está probando si un fármaco experimental, llamado SRD-001, es seguro y ayuda al corazón debilitado de pacientes con distrofia muscular de Duchenne (DMD) a recuperar su capacidad de bombear sangre de manera efectiva al resto del cuerpo.
SRD-001 es una forma de terapia génica.
El objetivo de la terapia génica SRD-001 es proporcionar a las células del músculo cardíaco copias adicionales del gen SERCA2a para que puedan producir más proteína SERCA2a para ayudar a que las células del músculo cardíaco se compriman o contraigan mejor.
Los investigadores compararán a los participantes tratados con SRD-001 con los participantes que no recibieron tratamiento; Todos los participantes continuarán tomando sus medicamentos para el corazón actuales.
Todos los participantes serán seguidos muy de cerca durante 2 años y se les realizará una resonancia magnética cardíaca de su corazón al inicio del estudio, el año 1 y el año 2 junto con una evaluación de la función de las extremidades superiores y la función pulmonar.
Después de los 2 años de seguimiento estrecho, todos los participantes pasarán a un seguimiento a largo plazo donde serán llamados cada dos años para obtener información sobre su estado médico actual.
Descripción general del estudio
Estado
Reclutamiento
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este ensayo de fase 1b, multicéntrico, no aleatorizado, abierto, con aumento de dosis ascendente y sin control de intervención evaluará la seguridad y explorará la eficacia de SRD-001 administrado como una infusión única de arteria coronaria epicárdica anterógrada para el tratamiento de participantes con miocardiopatía secundaria a DMD.
SRD-001 es un vector AAV1 que expresa el transgén de SERCA2a.
Doce participantes serán asignados a tratamiento activo con SRD-001 o a ninguna intervención según su estado de anticuerpos neutralizantes.
Los objetivos del ensayo son (1) evaluar la seguridad de una administración intracoronaria única de SRD-001 en participantes con miocardiopatía debida a DMD; y (2) explorar el impacto de SRD-001 en la función y la calidad de vida del corazón y del músculo esquelético.
Después de la evaluación para determinar la elegibilidad, los participantes serán asignados secuencialmente a dosis bajas de SRD-001, dosis altas de SRD-001 o ninguna intervención.
Los participantes asignados al tratamiento activo con SRD-001 se someterán a cateterismo cardíaco y angiografía justo antes de la infusión intracoronaria de SRD-001 y pasarán la noche en el hospital para observación.
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Estimado)
12
Fase
- Fase 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Estudio Contacto
- Nombre: Sardocor Corp.
- Número de teléfono: +1-617-880-7616
- Correo electrónico: info@sardocorcorp.com
Ubicaciones de estudio
-
-
Kansas
-
Kansas City, Kansas, Estados Unidos, 66160
- Reclutamiento
- The University of Kansas Medical Center
-
Investigador principal:
- Pradeep Mammen, MD
-
Contacto:
- Jillian Bruenn
- Número de teléfono: 913-588-9720
- Correo electrónico: jfrick2@kumc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
- Reclutamiento
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
Investigador principal:
- Chet Villa, MD
-
Contacto:
- Heart Institute Neuromuscular Intake Line
- Número de teléfono: 513-803-3000
-
Columbus, Ohio, Estados Unidos, 43215
- Reclutamiento
- Nationwide Children's Hospital
-
Contacto:
- Kelsey Craig
- Número de teléfono: 614-722-2715
- Correo electrónico: kelsey.craig@nationwidechildrens.org
-
Investigador principal:
- Deipanjan Nandi, MD
-
-
Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
- Adulto
- Adulto Mayor
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico de DMD con pruebas genéticas confirmatorias.
- Miocardiopatía con cicatriz ventricular izquierda en al menos 3 de 16 segmentos
- Fracción de eyección del ventrículo izquierdo < 40%
- Terapia médica cardíaca individualizada y optimizada y tratamiento con glucocorticoides durante al menos 12 meses antes de la inscripción.
- Dispuesto y capaz de dar consentimiento informado.
Criterio de exclusión:
- Presión arterial anormal
- Elevaciones de las pruebas de función hepática no relacionadas con la DMD
- Cistatina C ≥ 1,2 mg/L
- Trombocitopenia
- Anemia
- Función pulmonar inadecuada
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: No aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación Secuencial
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
|---|---|
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Experimental: Dosis baja
SRD-001
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SRD-001 es una terapia génica basada en el virus adenoasociado del serotipo 1 (AAV1) diseñada para administrar una copia del gen que codifica la Ca(2+) ATPasa 2a (SERCA2a) del retículo sarcoplásmico/endoplasmático humano.
Se administra como una infusión intracoronaria única.
Otros nombres:
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Experimental: Alta dosis
SRD-001
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SRD-001 es una terapia génica basada en el virus adenoasociado del serotipo 1 (AAV1) diseñada para administrar una copia del gen que codifica la Ca(2+) ATPasa 2a (SERCA2a) del retículo sarcoplásmico/endoplasmático humano.
Se administra como una infusión intracoronaria única.
Otros nombres:
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Sin intervención: Control
Control sin intervención
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Tasa de mortalidad por todas las causas
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Muerte
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Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Tasa y gravedad de eventos adversos relacionados que surgen del tratamiento
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Eventos adversos relacionados con el producto en investigación o el procedimiento de administración
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Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Tasa y gravedad de todos los eventos adversos que surgen del tratamiento
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Eventos adversos
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Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Tasa de reacción inmune mediada por células.
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52
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Reacción inmune mediada por células evaluada mediante mancha inmunoabsorbente ligada a enzimas (ELISpot)
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Del día 1 a la semana 52
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio, incluidos cambios normales/anormales, en el electrocardiograma (ECG) de 12 derivaciones
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Cambio en la actividad eléctrica del corazón.
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Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Cambio, incluidos turnos normales/anormales, en las evaluaciones de laboratorio.
Periodo de tiempo: Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Hematología, química sérica, análisis de orina, enzimas cardíacas y anticuerpos anti-AAV1.
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Del día 1 a la semana 52 y la semana 104
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Otras medidas de resultado
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la estructura y función del miocardio y del ventrículo izquierdo.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Evaluado mediante resonancia magnética cardíaca con realce tardío de gadolinio
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Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Cambio en la función del músculo esquelético.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Evaluado por PUL 2.0, fuerza de agarre, fuerza de pellizco clave y de punta a punta y fuerza de flexión del codo.
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Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Cambio en la función pulmonar.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Evaluado por la capacidad vital lenta, el volumen espiratorio forzado en 1 segundo, la capacidad vital forzada, el flujo espiratorio máximo, la presión inspiratoria máxima, la presión espiratoria máxima, el flujo espiratorio máximo y la reserva de flujo inspiratorio.
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Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Cambio en la calidad de vida.
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Evaluado mediante el cuestionario de calidad de vida sobre distrofia muscular de Duchenne.
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Desde el inicio hasta la semana 52 y la semana 104
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
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Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
2 de octubre de 2024
Finalización primaria (Estimado)
1 de octubre de 2027
Finalización del estudio (Estimado)
1 de octubre de 2030
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
11 de enero de 2024
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
24 de enero de 2024
Publicado por primera vez (Actual)
25 de enero de 2024
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
26 de febrero de 2025
Última verificación
1 de febrero de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Laminopatías
- Enfermedades musculoesqueléticas
- Enfermedades del Sistema Nervioso
- Enfermedades cardiovasculares
- Enfermedades Musculares
- Enfermedades cardíacas
- Enfermedades Neuromusculares
- Enfermedades Genéticas Congénitas
- Enfermedades Genéticas, Ligadas al X
- Trastornos Musculares Atróficos
- Cardiomegalia
- Miocardiopatías
- Distrofias Musculares
- Distrofia Muscular, Duchenne
- Miocardiopatía Dilatada
Otros números de identificación del estudio
- SRD-001-1004
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .