Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Modulace SERCA2a intra-myocytárního obchodování s vápníkem u kardiomyopatie sekundární k Duchennově svalové dystrofii (MUSIC-DMD)

26. února 2025 aktualizováno: Sardocor Corp.

Fáze 1b, otevřená, kontrolovaná studie hodnotící bezpečnost a účinnost SRD-001 (AAV1/SERCA2a) u subjektů s kardiomyopatií sekundární k Duchennově svalové dystrofii

Tato výzkumná studie testuje, zda je experimentální lék s názvem SRD-001 bezpečný a pomáhá oslabenému srdci pacientů s Duchennovou svalovou dystrofií (DMD) znovu získat schopnost účinně pumpovat krev do zbytku těla. SRD-001 je forma genové terapie. Cílem genové terapie SRD-001 je poskytnout buňkám srdečního svalu další kopie genu SERCA2a, aby mohly produkovat více proteinu SERCA2a, aby se buňky srdečního svalu lépe stlačovaly/stahovaly. Výzkumníci budou porovnávat účastníky léčené SRD-001 s účastníky bez léčby; všichni účastníci budou i nadále užívat své současné léky na srdce. Všichni účastníci budou velmi pozorně sledováni po dobu 2 let a podstoupí srdeční magnetickou rezonanci jejich srdce na začátku, 1. a 2. rok spolu s hodnocením funkce horních končetin a plicních funkcí. Po 2 letech podrobného sledování se všichni účastníci přesunou do dlouhodobého sledování, kde jim budou dvakrát ročně zavolány informace o jejich aktuálním zdravotním stavu.

Přehled studie

Postavení

Nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Tato fáze 1b, multicentrická, nerandomizovaná, otevřená, stoupající eskalace dávky, bez intervence-kontrolní studie posoudí bezpečnost a prozkoumá účinnost SRD-001 podávaného jako jednorázová antegrádní infuze do epikardiální koronární tepny léčba účastníků s kardiomyopatií sekundární k DMD. SRD-001 je AAV1 vektor exprimující transgen pro SERCA2a. Dvanáct účastníků bude přiděleno buď k aktivní léčbě SRD-001, nebo bez intervence na základě jejich stavu neutralizačních protilátek. Cíle studie jsou (1) vyhodnotit bezpečnost jednorázového intrakoronárního podání SRD-001 u účastníků s kardiomyopatií způsobenou DMD; a (2) prozkoumat dopad SRD-001 na funkci srdce a kosterního svalstva a kvalitu života. Po screeningu k určení způsobilosti budou účastníci postupně přiřazeni k nízké dávce SRD-001, vysoké dávce SRD-001 nebo bez intervence. Účastníci, kterým byla přidělena aktivní léčba SRD-001, podstoupí srdeční katetrizaci a angiografii těsně před intrakoronární infuzí SRD-001 a stráví noc v nemocnici na pozorování.

Typ studie

Intervenční

Zápis (Odhadovaný)

12

Fáze

  • Fáze 1

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní kontakt

Studijní místa

  • Spojené státy
    • Kansas
      • Kansas City, Kansas, Spojené státy, 66160
        • Nábor
        • The University of Kansas Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Pradeep Mammen, MD
        • Kontakt:
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Nábor
        • Cincinnati Children's Hospital Medical Center
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Chet Villa, MD
        • Kontakt:
          • Heart Institute Neuromuscular Intake Line
          • Telefonní číslo: 513-803-3000
      • Columbus, Ohio, Spojené státy, 43215
        • Nábor
        • Nationwide Children's Hospital
        • Kontakt:
        • Vrchní vyšetřovatel:
          • Deipanjan Nandi, MD

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

  • Dospělý
  • Starší dospělý

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Kritéria pro zařazení:

  • Diagnostika DMD s konfirmačním genetickým vyšetřením
  • Kardiomyopatie s jizvou levé komory alespoň ve 3 ze 16 segmentů
  • Ejekční frakce levé komory < 40 %
  • Individuální, optimalizovaná srdeční léčba a léčba glukokortikoidy po dobu nejméně 12 měsíců před zařazením
  • Ochotný a schopný poskytnout informovaný souhlas

Kritéria vyloučení:

  • Abnormální krevní tlak
  • Zvýšení jaterních testů nesouvisející s DMD
  • Cystatin C ≥ 1,2 mg/l
  • Trombocytopenie
  • Anémie
  • Nedostatečná funkce plic

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Nerandomizované
  • Intervenční model: Sekvenční přiřazení
  • Maskování: Žádné (otevřený štítek)

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Nízká dávka
SRD-001
Genetický: SRD-001
SRD-001 je genová terapie založená na adeno-asociovaném viru sérotypu 1 (AAV1) navržená k dodání kopie genu kódujícího Ca(2+) ATPázu 2a (SERCA2a) lidského sarkoplazmatického/endoplazmatického retikula. Podává se jako jednorázová intrakoronární infuze.
Ostatní jména:
  • AAV1/SSERCA2a
Experimentální: Vysoká dávka
SRD-001
Genetický: SRD-001
SRD-001 je genová terapie založená na adeno-asociovaném viru sérotypu 1 (AAV1) navržená k dodání kopie genu kódujícího Ca(2+) ATPázu 2a (SERCA2a) lidského sarkoplazmatického/endoplazmatického retikula. Podává se jako jednorázová intrakoronární infuze.
Ostatní jména:
  • AAV1/SSERCA2a
Žádný zásah: Řízení
Bezzásahová kontrola

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Míra úmrtnosti ze všech příčin
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Smrt
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Četnost a závažnost souvisejících nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Nežádoucí příhody související s hodnoceným přípravkem nebo postupem podávání
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Četnost a závažnost všech nežádoucích účinků souvisejících s léčbou
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Nežádoucí události
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Rychlost buňkami zprostředkované imunitní reakce
Časové okno: Od 1. dne do 52. týdne
Imunitní reakce zprostředkovaná buňkami, jak byla hodnocena pomocí enzymatického imunosorbentu (ELISpot)
Od 1. dne do 52. týdne

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna, včetně normálních/abnormálních posunů, na 12svodovém elektrokardiogramu (EKG)
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Změna elektrické aktivity srdce
Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Změna, včetně normálních/abnormálních posunů, v laboratorních hodnoceních
Časové okno: Od 1. dne do 52. a 104. týdne
Hematologie, chemie séra, analýza moči, srdeční enzymy a anti-AAV1 protilátky
Od 1. dne do 52. a 104. týdne

Další výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Změna struktury a funkce myokardu a levé komory
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Hodnoceno zobrazením srdeční magnetickou rezonancí s pozdním zesílením gadolinia
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Změna funkce kosterního svalstva
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Posouzeno podle PUL 2.0, síla úchopu, síla sevření klíče a špičky ke špičce a síla ohybu v lokti
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Změna funkce plic
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Hodnotí se pomalá vitální kapacita, usilovný výdechový objem za 1 sekundu, usilovná vitální kapacita, špičkový výdechový průtok, maximální nádechový tlak, maximální výdechový tlak, maximální průtok při kašli a rezerva inspiračního průtoku
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Změna kvality života
Časové okno: Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104
Hodnoceno dotazníkem kvality života pro svalovou dystrofii Duchenne
Od výchozího stavu do týdne 52 a týdne 104

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Sardocor Corp.

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

2. října 2024

Primární dokončení (Odhadovaný)

1. října 2027

Dokončení studie (Odhadovaný)

1. října 2030

Termíny zápisu do studia

První předloženo

11. ledna 2024

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

24. ledna 2024

První zveřejněno (Aktuální)

25. ledna 2024

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

25. března 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

26. února 2025

Naposledy ověřeno

1. února 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • SRD-001-1004

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

NE

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na SRD-001

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Burundi

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit