SERCA2a 对继发于杜氏肌营养不良症的心肌病肌细胞内钙转运的调节 (MUSIC-DMD)
2025年2月26日 更新者：Sardocor Corp.
一项 1b 期、开放标签、对照试验，评估 SRD-001 (AAV1/SERCA2a) 在继发于杜氏肌营养不良症的心肌病受试者中的安全性和有效性
这项研究正在测试一种名为 SRD-001 的实验药物是否安全，是否可以帮助杜氏肌营养不良症 (DMD) 患者的虚弱心脏恢复有效地将血液泵送到身体其他部位的能力。
SRD-001 是基因疗法的一种形式。
SRD-001基因治疗的目标是为心肌细胞提供额外的SERCA2a基因副本，以便它们能够产生更多的SERCA2a蛋白，帮助心肌细胞更好地挤压/收缩。
研究人员将比较接受 SRD-001 治疗的参与者与未接受治疗的参与者；所有参与者将继续服用目前的心脏药物。
所有参与者都将被密切随访 2 年，并在基线、第 1 年和第 2 年接受心脏磁共振成像，并评估上肢功能和肺功能。
经过 2 年的密切随访后，所有参与者都将进入长期随访，每半年对他们进行一次电话询问，了解其当前的医疗状况。
研究概览
详细说明
这项 1b 期、多中心、非随机、开放标签、剂量递增、无干预对照试验将评估 SRD-001 作为一次性顺行心外膜冠状动脉输注的安全性并探讨其疗效。治疗继发于 DMD 的心肌病的参与者。
SRD-001 是表达 SERCA2a 转基因的 AAV1 载体。
12 名参与者将根据他们的中和抗体状态被分配接受 SRD-001 积极治疗或不干预。
该试验的目的是（1）评估因 DMD 引起的心肌病参与者一次性冠状动脉内注射 SRD-001 的安全性； (2)探讨SRD-001对心脏和骨骼肌功能及生活质量的影响。
经过筛选以确定资格后，参与者将按顺序分配至低剂量 SRD-001、高剂量 SRD-001 或不干预组。
被分配接受 SRD-001 积极治疗的参与者将在冠状动脉内输注 SRD-001 之前接受心导管检查和血管造影，并在医院过夜观察。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
12
阶段
- 阶段1
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Sardocor Corp.
- 电话号码：+1-617-880-7616
- 邮箱：info@sardocorcorp.com
学习地点
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Kansas
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Kansas City、Kansas、美国、66160
- 招聘中
- The University of Kansas Medical Center
-
首席研究员：
- Pradeep Mammen, MD
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接触：
- Jillian Bruenn
- 电话号码：913-588-9720
- 邮箱：jfrick2@kumc.edu
-
-
Ohio
-
Cincinnati、Ohio、美国、45229
- 招聘中
- Cincinnati Children's Hospital Medical Center
-
首席研究员：
- Chet Villa, MD
-
接触：
- Heart Institute Neuromuscular Intake Line
- 电话号码：513-803-3000
-
Columbus、Ohio、美国、43215
- 招聘中
- Nationwide Children's Hospital
-
接触：
- Kelsey Craig
- 电话号码：614-722-2715
- 邮箱：kelsey.craig@nationwidechildrens.org
-
首席研究员：
- Deipanjan Nandi, MD
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 通过确证性基因检测诊断 DMD
- 16 个节段中至少有 3 个节段伴有左心室疤痕的心肌病
- 左心室射血分数 < 40%
- 入组前至少 12 个月接受个体化、优化的心脏药物治疗和糖皮质激素治疗
- 愿意并能够提供知情同意
排除标准：
- 血压异常
- 非 DMD 相关的肝功能测试升高
- 胱抑素C≥1.2毫克/升
- 血小板减少症
- 贫血
- 肺功能不足
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：非随机化
- 介入模型：顺序分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：低剂量
SRD-001
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SRD-001 是一种基于腺相关病毒血清型 1 (AAV1) 的基因疗法，旨在传递编码人肌浆/内质网 Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a) 的基因副本。
它作为一次性冠状动脉内输注给药。
其他名称：
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实验性的：高剂量
SRD-001
|
SRD-001 是一种基于腺相关病毒血清型 1 (AAV1) 的基因疗法，旨在传递编码人肌浆/内质网 Ca(2+) ATPase 2a (SERCA2a) 的基因副本。
它作为一次性冠状动脉内输注给药。
其他名称：
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无干预：控制
无干预控制
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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全因死亡率
大体时间：从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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死亡
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从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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相关治疗引起的不良事件的发生率和严重程度
大体时间：从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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与研究产品或给药程序相关的不良事件
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从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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所有治疗引起的不良事件的发生率和严重程度
大体时间：从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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不良事件
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从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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细胞介导的免疫反应率
大体时间：从第 1 天到第 52 周
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通过酶联免疫吸附点 (ELISpot) 评估细胞介导的免疫反应
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从第 1 天到第 52 周
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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12 导联心电图 (ECG) 的变化，包括正常/异常变化
大体时间：从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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心脏电活动的变化
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从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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实验室评估中的变化，包括正常/异常变化
大体时间：从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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血液学、血清化学、尿液分析、心肌酶和抗 AAV1 抗体
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从第 1 天到第 52 周和第 104 周
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其他结果措施
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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心肌和左心室结构和功能的变化
大体时间：从基线到第 52 周和第 104 周
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通过晚期钆增强心脏磁共振成像进行评估
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从基线到第 52 周和第 104 周
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骨骼肌功能的变化
大体时间：从基线到第 52 周和第 104 周
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通过 PUL 2.0 评估握力、按键和尖端捏合强度以及肘部弯曲强度
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从基线到第 52 周和第 104 周
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肺功能变化
大体时间：从基线到第 52 周和第 104 周
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通过慢肺活量、1秒用力呼气量、用力肺活量、呼气峰值流量、最大吸气压力、最大呼气压力、咳嗽峰值流量、吸气流量储备进行评估
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从基线到第 52 周和第 104 周
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生活质量的改变
大体时间：从基线到第 52 周和第 104 周
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通过杜氏肌营养不良症生活质量问卷评估
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从基线到第 52 周和第 104 周
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月2日
初级完成 (估计的)
2027年10月1日
研究完成 (估计的)
2030年10月1日
研究注册日期
首次提交
2024年1月11日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月24日
首次发布 (实际的)
2024年1月25日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年2月26日
最后验证
2025年2月1日
更多信息
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