IDH2A分散型試験における、重要性不明のクローン性血球減少症および変異患者に対するエナシデニブ
2026年8月7日 更新者：Washington University School of Medicine
意義不明のクローン性血球減少症およびIDH2変異を有する患者に対するエナシデニブのパイロット研究: 分散型試験
研究者らは、エナシデニブと呼ばれる薬剤が突然変異したIDH2タンパク質をブロックし、血球数を改善する可能性があるため、意義不明のクローン性血球減少症（CCUS）患者を助ける可能性があると考えている。
この研究の目的は、エナシデニブが CCUS の安全かつ効果的な治療法であるかどうかを調べることです。
調査の概要
研究の種類
介入
入学 (推定)
15
段階
- フェーズ2
連絡先と場所
このセクションには、調査を実施する担当者の連絡先の詳細と、この調査が実施されている場所に関する情報が記載されています。
研究連絡先
- 名前：Giulia Petrone, M.D.
- 電話番号：314-362-6826
- メール：gpetrone@wustl.edu
研究場所
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Missouri
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St Louis、Missouri、アメリカ、63110
- 募集
- Washington University School of Medicine
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コンタクト：
- Giulia Petrone, M.D.
- 電話番号：314-362-6826
- メール：gpetrone@wustl.edu
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主任研究者：
- Giulia Petrone, M.D.
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参加基準
研究者は、適格基準と呼ばれる特定の説明に適合する人を探します。これらの基準のいくつかの例は、人の一般的な健康状態または以前の治療です。
適格基準
就学可能な年齢
- 大人
- 高齢者
健康ボランティアの受け入れ
いいえ
説明
包含基準:
原因不明の血球減少症が少なくとも6か月間続いている。 血球減少症は、以下の閾値を下回る血球数指数が 1 以上存在することとして定義されます。
- Hgb <10 g/dL
- ANC <1.8 × 109/L
- 血小板 <100 × 109/L
- IDH2 遺伝子変異 (R140 または R172) は局所的に発生し、頻度は 2% 以上です。
- 18歳以上。
- ECOG パフォーマンス ステータス 0-2
以下に定義される適切な臓器機能:
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 x IULN
- 血清総ビリルビン < 1.5 x IULN (ギルバート症候群または赤血球生成に起因する可能性がある場合、ビリルビンの上限 5 mg/dL は許容されます)
- Cockcroft-Gault 糸球体濾過速度推定によるクレアチニンクリアランス > 50 mL/min、または血清クレアチニン ≤ 2 x IULN
- 発育中のヒト胎児に対するエナシデニブの影響は不明です。 このため、妊娠の可能性のある女性と男性は、研究参加前、研究参加期間中、およびエナシデニブの最後の投与後4か月間、適切な避妊を行うことに同意する必要があります。 この研究の参加中に女性が妊娠した場合、または妊娠の疑いがある場合は、直ちに主治医に通知しなければなりません。 このプロトコルで治療または登録された男性は、研究前、研究期間中、およびエナシデニブの最後の投与後4か月間、適切な避妊を行うことにも同意する必要があります。
- 治験審査委員会が承認した書面によるインフォームド・コンセント文書（または、該当する場合は法的に権限を与えられた代理人の文書）を理解し、署名する意欲があること。
除外基準:
-研究登録後6か月以内の骨髄生検による血液疾患の兆候。
- 症状と全血球数に関する研究者のレビューに基づく、骨髄生検時から登録までの疾患進行の証拠
- 活動性悪性腫瘍（過去 6 か月以内の最新の CT スキャンで 1 cm を超える疾患として定義）。
- 現在固形腫瘍悪性腫瘍の治療を受けている、または過去6か月以内に治療を受けている。
- 現在、他の治験薬を受け入れています。
- 既知の嚥下障害、短腸症候群、胃不全麻痺、または経口投与される薬物の摂取または胃腸吸収を制限するその他の症状。
- -研究で使用されたエナシデニブまたは他の薬剤と同様の化学的または生物学的組成の化合物に起因するアレルギー反応の病歴。
- 制御不能な併発疾患には、進行中または活動性の感染症、症候性うっ血性心不全、不安定狭心症、または不整脈が含まれますが、これらに限定されません。
- 妊娠中および/または授乳中。 妊娠の可能性のある女性は、研究参加後 72 時間以内に妊娠検査で陰性でなければなりません。
- 直接クームズ検定が陽性。
研究計画
このセクションでは、研究がどのように設計され、研究が何を測定しているかなど、研究計画の詳細を提供します。
研究はどのように設計されていますか？
デザインの詳細
- 主な目的：処理
- 割り当て：なし
- 介入モデル：単一グループの割り当て
- マスキング：なし（オープンラベル）
武器と介入
参加者グループ / アーム |
介入・治療 |
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実験的：エナシデニブ
参加者は、エナシデニブ 100 mg を毎日 18 サイクル投与されます (各サイクルは 28 日間)。 参加者は、患者が臨床的利益を得ていることを条件として、AMLまたはMDSへの進行、許容できない毒性の発現、または疾患進行の疑いが確認されるまでエナシデニブによる治療を継続しますが、これは主任研究者の裁量で決定されます。 |
BMS社より提供されます。
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この研究は何を測定していますか？
主要な結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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最良の血液学的反応
時間枠：最大18サイクル（各サイクルは28日）の治療（最大約17ヶ月）
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エナシデニブに対する血液学的反応は、臨床試験中の MDS 患者に対する IWG 2006 血液学的改善基準の修正版に従って評価されます。
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最大18サイクル（各サイクルは28日）の治療（最大約17ヶ月）
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二次結果の測定
結果測定 |
メジャーの説明 |
時間枠 |
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参加者が経験した有害事象の数によって測定された毒性
時間枠：治療開始から治療最終日後30日間（最長約18か月）
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CTCAE v 5.0 によって測定
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治療開始から治療最終日後30日間（最長約18か月）
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変異体 IDH2 バリアント対立遺伝子割合の変化
時間枠：ベースライン、サイクル 3/6/9/12/15 の 1 日目 (各サイクルは 28 日)、および治療終了時 (最長約 17 か月)
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IDH2 バリアント対立遺伝子の割合は、血液中のクローンの優性を反映しています。
IDH2 バリアント対立遺伝子の割合を決定するために、研究全体のさまざまな時点で血液サンプルが採取されます。
IDH2 バリアント対立遺伝子の割合が低いほど、結果は良好になります。
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ベースライン、サイクル 3/6/9/12/15 の 1 日目 (各サイクルは 28 日)、および治療終了時 (最長約 17 か月)
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血液学的改善の期間
時間枠：治療開始から治療終了まで（17ヶ月程度を予定）
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治療開始から治療終了まで（17ヶ月程度を予定）
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協力者と研究者
ここでは、この調査に関係する人々や組織を見つけることができます。
捜査官
- 主任研究者：Giulia Petrone, M.D.、Washington University School of Medicine
出版物と役立つリンク
研究に関する情報を入力する責任者は、自発的にこれらの出版物を提供します。これらは、研究に関連するあらゆるものに関するものである可能性があります。
研究記録日
これらの日付は、ClinicalTrials.gov への研究記録と要約結果の提出の進捗状況を追跡します。研究記録と報告された結果は、国立医学図書館 (NLM) によって審査され、公開 Web サイトに掲載される前に、特定の品質管理基準を満たしていることが確認されます。
主要日程の研究
研究開始 (実際)
2024年10月10日
一次修了 (推定)
2028年5月31日
研究の完了 (推定)
2029年6月30日
試験登録日
最初に提出
2024年1月16日
QC基準を満たした最初の提出物
2024年1月26日
最初の投稿 (実際)
2024年2月5日
学習記録の更新
投稿された最後の更新 (実際)
2026年8月10日
QC基準を満たした最後の更新が送信されました
2026年8月7日
最終確認日
2026年8月1日
詳しくは
本研究に関する用語
キーワード
その他の研究ID番号
- 202405007
個々の参加者データ (IPD) の計画
個々の参加者データ (IPD) を共有する予定はありますか?
はい
IPD プランの説明
この記事で報告された結果の基礎となる個々の参加者のデータ（テキスト、表、図、付録を含む）は匿名化後に利用可能になります。
IPD 共有時間枠
データは公開後すぐに利用可能になり、終了日はありません。
IPD 共有アクセス基準
データは公開後すぐに利用可能になり、終了日はありません。
アクセスは誰にでも、どんな目的でも提供されます。
IPD 共有サポート情報タイプ
- STUDY_PROTOCOL
- SAP
医薬品およびデバイス情報、研究文書
米国FDA規制医薬品の研究
はい
米国FDA規制機器製品の研究
いいえ
米国で製造され、米国から輸出された製品。
いいえ
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