Énasidenib pour les patients atteints de cytopénie clonale d'importance indéterminée et de mutations dans l'essai décentralisé IDH2A

Critère d'intégration:

• Cytopénie inexpliquée depuis au moins 6 mois. La cytopénie est définie comme la présence d'indices globulaires ≥ 1 inférieurs aux seuils suivants :

  • Hb <10 g/dL
  • ANC <1,8 × 109/L
  • Plaquettes <100 × 109/L
• Mutation du gène IDH2 (R140 ou R172), réalisée localement, à une fréquence ≥ 2 %.
• Au moins 18 ans.
• Statut de performance ECOG 0-2

• Fonctionnement adéquat des organes tel que défini ci-dessous :

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Bilirubine totale sérique < 1,5 x IULN (une limite supérieure de bilirubine de 5 mg/dL est acceptable si elle peut être attribuée au syndrome de Gilbert ou à l'érythropoïèse)
  • Clairance de la créatinine > 50 mL/min par estimation du débit de filtration glomérulaire Cockcroft-Gault ou créatinine sérique ≤ 2 x IULN
• Les effets de l'enasidenib sur le fœtus humain en développement sont inconnus. Pour cette raison, les femmes en âge de procréer et les hommes doivent accepter d'utiliser une contraception adéquate avant l'entrée à l'étude, pendant toute la durée de la participation à l'étude et pendant 4 mois après la dernière dose d'enasidenib. Si une femme tombe enceinte ou soupçonne qu'elle l'est pendant qu'elle participe à cette étude, elle doit en informer immédiatement son médecin traitant. Les hommes traités ou inscrits dans ce protocole doivent également accepter d'utiliser une contraception adéquate avant l'étude, pendant toute la durée de l'étude et pendant 4 mois après la dernière dose d'enasidenib.
• Capacité à comprendre et volonté de signer un document de consentement éclairé écrit approuvé par la CISR (ou celui d'un représentant légalement autorisé, le cas échéant).

Critère d'exclusion:

• Indication de la maladie hématologique par biopsie de la moelle osseuse dans les 6 mois suivant l'entrée à l'étude.

  • Preuve de progression de la maladie depuis la biopsie de la moelle osseuse jusqu'à l'inscription, sur la base de l'examen par l'investigateur des symptômes et de la formule sanguine complète.
• Malignité active (définie comme une maladie > 1 cm au scanner le plus récent au cours des 6 derniers mois).
• Reçoit actuellement un traitement pour une tumeur maligne solide ou reçu au cours des 6 derniers mois.
• Reçoit actuellement d'autres agents expérimentaux.
• Dysphagie connue, syndrome de l'intestin court, gastroparésie ou autres conditions limitant l'ingestion ou l'absorption gastro-intestinale de médicaments administrés par voie orale.
• Des antécédents de réactions allergiques attribuées à des composés de composition chimique ou biologique similaire à l'enasidenib ou à d'autres agents utilisés dans l'étude.
• Maladie intercurrente non contrôlée, y compris, sans toutefois s'y limiter, une infection en cours ou active, une insuffisance cardiaque congestive symptomatique, une angine de poitrine instable ou une arythmie cardiaque.
• Enceinte et/ou allaitante. Les femmes en âge de procréer doivent subir un test de grossesse négatif dans les 72 heures suivant l'entrée à l'étude.
• Test de Coombs direct positif.