Enasidenib for pasienter med klonal cytopeni av ubestemt betydning og mutasjoner i IDH2A desentralisert studie

Inklusjonskriterier:

• Uforklarlig cytopeni i minst 6 måneder. Cytopeni er definert som tilstedeværelsen av ≥1 blodtellingsindekser under følgende terskler:

  • Hgb <10 g/dL
  • ANC <1,8 × 109/L
  • Blodplater <100 × 109/L
• IDH2-genmutasjon (R140 eller R172), utført lokalt, med en frekvens ≥ 2 %.
• Minst 18 år.
• ECOG ytelsesstatus 0-2

• Tilstrekkelig organfunksjon som definert nedenfor:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Totalt serumbilirubin < 1,5 x IULN (un øvre grense for bilirubin 5 mg/dL er akseptabelt hvis det kan tilskrives Gilberts syndrom eller erytropoese)
  • Kreatininclearance > 50 ml/min ved estimering av glomerulær filtrasjonshastighet fra Cockcroft-Gault eller serumkreatinin ≤ 2 x IULN
• Effekten av enasidenib på det utviklende menneskelige fosteret er ukjent. Av denne grunn må kvinner i fertil alder og menn godta å bruke adekvat prevensjon før studiestart, så lenge studiedeltakelsen varer, og i 4 måneder etter siste dose enasidenib. Skulle en kvinne bli gravid eller mistenke at hun er gravid mens hun deltar i denne studien, må hun informere sin behandlende lege umiddelbart. Menn som er behandlet eller registrert på denne protokollen, må også samtykke i å bruke adekvat prevensjon før studien, i løpet av studien og i 4 måneder etter siste dose enasidenib.
• Evne til å forstå og vilje til å signere et IRB-godkjent skriftlig informert samtykkedokument (eller et dokument fra en juridisk autorisert representant, hvis aktuelt).

Ekskluderingskriterier:

• Indikasjon på hematologisk sykdom ved benmargsbiopsi innen 6 måneder etter studiestart.

  • Bevis på sykdomsprogresjon fra tidspunktet for benmargsbiopsi til registrering basert på etterforskers gjennomgang av symptomer og fullstendige blodtellinger
• Aktiv malignitet (definert som > 1 cm sykdom ved siste CT-skanning de siste 6 månedene).
• Får for tiden behandling for solid tumor malignitet eller mottatt innen de siste 6 månedene.
• Mottar for øyeblikket andre etterforskningsmidler.
• Kjent dysfagi, korttarmsyndrom, gastroparese eller andre tilstander som begrenser inntak eller gastrointestinal absorpsjon av legemidler administrert oralt.
• En historie med allergiske reaksjoner tilskrevet forbindelser med lignende kjemisk eller biologisk sammensetning som enasidenib eller andre midler brukt i studien.
• Ukontrollert interkurrent sykdom inkludert, men ikke begrenset til, pågående eller aktiv infeksjon, symptomatisk kongestiv hjertesvikt, ustabil angina pectoris eller hjertearytmi.
• Gravid og/eller ammer. Kvinner i fertil alder må ha negativ graviditetstest innen 72 timer etter studiestart.
• Positiv direkte Coombs-test.