Enasidenib för patienter med klonal cytopeni av obestämd betydelse och mutationer i IDH2A decentraliserad studie

Inklusionskriterier:

• Oförklarlig cytopeni i minst 6 månader. Cytopeni definieras som närvaron av ≥1 blodtalsindex under följande tröskelvärden:

  • Hgb <10 g/dL
  • ANC <1,8 × 109/L
  • Blodplättar <100 × 109/L
• IDH2-genmutation (R140 eller R172), utförd lokalt, med en frekvens ≥ 2 %.
• Minst 18 år.
• ECOG-prestandastatus 0-2

• Tillräcklig organfunktion enligt definitionen nedan:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Totalt serumbilirubin < 1,5 x IULN (en övre gräns för bilirubin 5 mg/dL är acceptabelt om det kan hänföras till Gilberts syndrom eller erytropoes)
  • Kreatininclearance > 50 ml/min med uppskattning av glomerulär filtrationshastighet av Cockcroft-Gault eller serumkreatinin ≤ 2 x IULN
• Effekterna av enasidenib på det växande mänskliga fostret är okända. Av denna anledning måste fertila kvinnor och män gå med på att använda adekvat preventivmedel innan studiestart, under hela studiedeltagandet och i 4 månader efter den sista dosen av enasidenib. Om en kvinna skulle bli gravid eller misstänker att hon är gravid medan hon deltar i denna studie måste hon omedelbart informera sin behandlande läkare. Män som behandlas eller registreras enligt detta protokoll måste också gå med på att använda adekvat preventivmedel före studien, under hela studien och i 4 månader efter den sista dosen av enasidenib.
• Förmåga att förstå och vilja att underteckna ett IRB-godkänt skriftligt informerat samtyckesdokument (eller ett juridiskt auktoriserat ombud, om tillämpligt).

Exklusions kriterier:

• Indikation på hematologisk sjukdom genom benmärgsbiopsi inom 6 månader från studiestart.

  • Bevis på sjukdomsprogression från tidpunkten för benmärgsbiopsi till inskrivning baserat på utredarens genomgång av symtom och fullständiga blodvärden
• Aktiv malignitet (definierad som > 1 cm sjukdom vid senaste datortomografi under de senaste 6 månaderna).
• Får för närvarande terapi för solid tumörmalignitet eller mottagen inom de senaste 6 månaderna.
• Tar för närvarande emot andra undersökningsmedel.
• Känd dysfagi, korttarmssyndrom, gastropares eller andra tillstånd som begränsar intag eller gastrointestinal absorption av läkemedel som administreras oralt.
• En historia av allergiska reaktioner tillskrivna föreningar med liknande kemisk eller biologisk sammansättning som enasidenib eller andra medel som används i studien.
• Okontrollerad interkurrent sjukdom inklusive, men inte begränsat till, pågående eller aktiv infektion, symtomatisk kronisk hjärtsvikt, instabil angina pectoris eller hjärtarytmi.
• Gravid och/eller ammar. Kvinnor i fertil ålder måste ha ett negativt graviditetstest inom 72 timmar efter att studien påbörjats.
• Positivt direkt Coombs-test.