Enasidenib dla pacjentów z cytopenią klonalną o nieokreślonym znaczeniu i mutacjami w zdecentralizowanym badaniu IDH2A

Kryteria przyjęcia:

• Niewyjaśniona cytopenia utrzymująca się przez co najmniej 6 miesięcy. Cytopenię definiuje się jako obecność ≥1 wskaźników morfologii krwi poniżej następujących progów:

  • Hgb <10 g/dl
  • ANC <1,8 × 109/l
  • Płytki krwi <100 × 109/l
• Mutacja genu IDH2 (R140 lub R172), wykonywana lokalnie, z częstością ≥ 2%.
• Co najmniej 18 lat.
• Stan wydajności ECOG 0-2

• Odpowiednia funkcja narządów zdefiniowana poniżej:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Stężenie bilirubiny całkowitej w surowicy < 1,5 x IULN (dopuszczalna jest górna granica bilirubiny 5 mg/dL, jeśli można to przypisać zespołowi Gilberta lub erytropoezie)
  • Klirens kreatyniny > 50 ml/min według oceny współczynnika filtracji kłębuszkowej metodą Cockcrofta-Gaulta lub kreatynina w surowicy ≤ 2 x IULN
• Nie jest znany wpływ enasidenibu na rozwijający się płód ludzki. Z tego powodu kobiety w wieku rozrodczym i mężczyźni muszą wyrazić zgodę na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed przystąpieniem do badania, przez cały czas jego trwania i przez 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki enasidenibu. Jeżeli kobieta zajdzie w ciążę lub podejrzewa, że ​​jest w ciąży w trakcie udziału w tym badaniu, musi natychmiast poinformować o tym swojego lekarza prowadzącego. Mężczyźni leczeni lub włączeni do tego protokołu muszą również zgodzić się na stosowanie odpowiedniej antykoncepcji przed badaniem, przez cały czas trwania badania i przez 4 miesiące po przyjęciu ostatniej dawki enasidenibu.
• Umiejętność zrozumienia i chęć podpisania zatwierdzonego przez IRB pisemnego dokumentu świadomej zgody (lub dokumentu prawnie upoważnionego przedstawiciela, jeśli ma to zastosowanie).

Kryteria wyłączenia:

• Wskazanie choroby hematologicznej na podstawie biopsji szpiku kostnego w ciągu 6 miesięcy od rozpoczęcia badania.

  • Dowody na progresję choroby od momentu biopsji szpiku kostnego do włączenia do badania na podstawie przeglądu objawów i pełnej morfologii krwi przez badacza
• Aktywny nowotwór złośliwy (określany jako nowotwór o wielkości > 1 cm w ostatnim badaniu TK w ciągu ostatnich 6 miesięcy).
• Obecnie leczony z powodu nowotworu litego lub otrzymywany w ciągu ostatnich 6 miesięcy.
• Obecnie otrzymujemy innych agentów badawczych.
• Znana dysfagia, zespół krótkiego jelita, gastropareza lub inne stany ograniczające spożycie lub wchłanianie z przewodu pokarmowego leków podawanych doustnie.
• Historia reakcji alergicznych przypisanych związkom o składzie chemicznym lub biologicznym podobnym do enasidenibu lub innych środków stosowanych w badaniu.
• Niekontrolowana współistniejąca choroba, w tym między innymi trwająca lub aktywna infekcja, objawowa zastoinowa niewydolność serca, niestabilna dławica piersiowa lub zaburzenia rytmu serca.
• Ciąża i/lub karmienie piersią. Kobiety w wieku rozrodczym muszą mieć ujemny wynik testu ciążowego w ciągu 72 godzin od rozpoczęcia badania.
• Pozytywny bezpośredni test Coombsa.