Enasidenibe para pacientes com citopenia clonal de significado indeterminado e mutações no ensaio descentralizado IDH2A

Critério de inclusão:

• Citopenia inexplicável por pelo menos 6 meses. A citopenia é definida como a presença de ≥1 índice de hemograma abaixo dos seguintes limites:

  • Hb <10 g/dL
  • CAN <1,8 × 109/L
  • Plaquetas <100 × 109/L
• Mutação no gene IDH2 (R140 ou R172), realizada localmente, com frequência ≥ 2%.
• Pelo menos 18 anos de idade.
• Status de desempenho ECOG 0-2

• Função adequada do órgão conforme definido abaixo:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Bilirrubina sérica total < 1,5 x IULN (um limite superior de bilirrubina de 5 mg/dL é aceitável se puder ser atribuído à síndrome de Gilbert ou eritropoiese)
  • Depuração de creatinina > 50 mL/min pela estimativa da taxa de filtração glomerular Cockcroft-Gault ou creatinina sérica ≤ 2 x IULN
• Os efeitos do enasidenib no feto humano em desenvolvimento são desconhecidos. Por esta razão, as mulheres com potencial para engravidar e os homens devem concordar em usar contracepção adequada antes da entrada no estudo, durante a participação no estudo e durante 4 meses após a última dose de enasidenib. Se uma mulher engravidar ou suspeitar que está grávida durante a participação neste estudo, ela deverá informar imediatamente o seu médico assistente. Os homens tratados ou inscritos neste protocolo também devem concordar em usar contracepção adequada antes do estudo, durante o estudo e por 4 meses após a última dose de enasidenib.
• Capacidade de compreensão e vontade de assinar um documento de consentimento informado por escrito aprovado pelo IRB (ou de um representante legalmente autorizado, se aplicável).

Critério de exclusão:

• Indicação de doença hematológica por biópsia de medula óssea dentro de 6 meses após a entrada no estudo.

  • Evidência de progressão da doença desde o momento da biópsia da medula óssea até a inscrição, com base na revisão dos sintomas pelo investigador e no hemograma completo
• Malignidade ativa (definida como doença > 1 cm na tomografia computadorizada mais recente nos últimos 6 meses).
• Atualmente recebendo terapia para malignidade de tumor sólido ou recebida nos últimos 6 meses.
• Atualmente recebendo quaisquer outros agentes de investigação.
• Disfagia conhecida, síndrome do intestino curto, gastroparesia ou outras condições que limitam a ingestão ou absorção gastrointestinal de medicamentos administrados por via oral.
• História de reações alérgicas atribuídas a compostos de composição química ou biológica semelhante ao enasidenib ou outros agentes utilizados no estudo.
• Doença intercorrente não controlada incluindo, mas não se limitando a, infecção contínua ou ativa, insuficiência cardíaca congestiva sintomática, angina de peito instável ou arritmia cardíaca.
• Grávida e/ou amamentando. Mulheres com potencial para engravidar devem ter um teste de gravidez negativo dentro de 72 horas após a entrada no estudo.
• Teste de Coombs direto positivo.