IDH2A 분산 임상시험에서 중요성이 확인되지 않고 돌연변이가 있는 클론성 혈구감소증 환자를 위한 에나시데닙
2026년 5월 22일 업데이트: Washington University School of Medicine
IDH2의 의미가 확인되지 않고 돌연변이가 있는 클론성 혈구감소증 환자를 위한 에나시데닙 예비 연구: 분산형 시험
연구 연구자들은 에나시데닙이라는 약물이 돌연변이된 IDH2 단백질을 차단하여 혈액 세포 수를 향상시킬 수 있기 때문에 CCUS(의미불명 클론성 세포감소증) 환자에게 도움이 될 수 있다고 생각합니다.
본 연구의 목적은 에나시데닙이 CCUS에 대한 안전하고 효과적인 치료법인지 알아보는 것입니다.
연구 개요
연구 유형
중재적
등록 (추정된)
15
단계
- 2 단계
연락처 및 위치
이 섹션에서는 연구를 수행하는 사람들의 연락처 정보와 이 연구가 수행되는 장소에 대한 정보를 제공합니다.
연구 연락처
- 이름: Giulia Petrone, M.D.
- 전화번호: 314-362-6826
- 이메일: gpetrone@wustl.edu
연구 장소
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Missouri
-
St Louis, Missouri, 미국, 63110
- 모병
- Washington University School of Medicine
-
연락하다:
- Giulia Petrone, M.D.
- 전화번호: 314-362-6826
- 이메일: gpetrone@wustl.edu
-
수석 연구원:
- Giulia Petrone, M.D.
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참여기준
연구원은 적격성 기준이라는 특정 설명에 맞는 사람을 찾습니다. 이러한 기준의 몇 가지 예는 개인의 일반적인 건강 상태 또는 이전 치료입니다.
자격 기준
공부할 수 있는 나이
- 성인
- 고령자
건강한 자원 봉사자를 받아들입니다
아니
설명
포함 기준:
설명할 수 없는 혈구감소증이 최소 6개월 동안 지속됩니다. 혈구감소증은 다음 기준치 미만의 혈구 수치 지수가 1개 이상 존재하는 것으로 정의됩니다.
- Hgb <10g/dL
- ANC <1.8 × 109/L
- 혈소판 <100 × 109/L
- IDH2 유전자 돌연변이(R140 또는 R172)는 2% 이상의 빈도로 국소적으로 수행됩니다.
- 최소 18세 이상.
- ECOG 활동 상태 0-2
아래에 정의된 적절한 기관 기능:
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 x IULN
- 혈청 총 빌리루빈 < 1.5 x IULN(길버트 증후군 또는 적혈구 생성에 기인할 수 있는 경우 빌리루빈의 상한은 5 mg/dL이 허용됨)
- Cockcroft-Gault 사구체 여과율 추정에 따른 크레아티닌 청소율 > 50mL/분 또는 혈청 크레아티닌 ≤ 2 x IULN
- 에나시데닙이 발달 중인 인간 태아에 미치는 영향은 알려져 있지 않습니다. 이러한 이유로, 가임기 여성과 남성은 연구 시작 전, 연구 참여 기간, 그리고 에나시데닙 마지막 투여 후 4개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데 동의해야 합니다. 여성이 본 연구에 참여하는 동안 임신했거나 임신이 의심되는 경우, 즉시 담당 의사에게 알려야 합니다. 이 프로토콜에 치료를 받거나 등록된 남성은 연구 전, 연구 기간 동안, 그리고 에나시데닙 마지막 투여 후 4개월 동안 적절한 피임법을 사용하는 데에도 동의해야 합니다.
- IRB가 승인한 서면 동의서(또는 해당되는 경우 법적 권한을 위임받은 대리인의 동의서)를 이해하고 서명하려는 의지.
제외 기준:
연구 시작 6개월 이내에 골수 생검을 통한 혈액학적 질환의 징후.
- 연구자의 증상 검토 및 전체 혈구 수를 기반으로 골수 생검 시점부터 등록 시점까지 질병 진행에 대한 증거
- 활동성 악성종양(지난 6개월 동안 가장 최근의 CT 스캔에서 1cm 이상의 질병으로 정의됨).
- 현재 고형 종양 악성 종양에 대한 치료를 받고 있거나 지난 6개월 이내에 치료를 받았습니다.
- 현재 다른 조사 요원을 받고 있습니다.
- 경구 투여되는 약물의 섭취나 위장 흡수를 제한하는 연하곤란, 단장증후군, 위마비 또는 기타 질환이 알려진 경우.
- 연구에 사용된 에나시데닙 또는 기타 약물과 화학적 또는 생물학적 구성이 유사한 화합물로 인한 알레르기 반응의 병력.
- 진행 중이거나 활동성인 감염, 증상이 있는 울혈성 심부전, 불안정 협심증 또는 심장 부정맥을 포함하되 이에 국한되지 않는 조절되지 않는 병발성 질환.
- 임신 및/또는 모유 수유. 가임기 여성은 연구 시작 후 72시간 이내에 임신 테스트 결과가 음성이어야 합니다.
- 긍정적인 직접 Coombs 테스트.
공부 계획
이 섹션에서는 연구 설계 방법과 연구가 측정하는 내용을 포함하여 연구 계획에 대한 세부 정보를 제공합니다.
연구는 어떻게 설계됩니까?
디자인 세부사항
- 주 목적: 치료
- 할당: 해당 없음
- 중재 모델: 단일 그룹 할당
- 마스킹: 없음(오픈 라벨)
무기와 개입
참가자 그룹 / 팔 |
개입 / 치료 |
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실험적: 에나시데닙
참가자는 18주기 동안 매일 에나시데닙 100mg을 투여받게 됩니다(각 주기는 28일). 참가자는 AML 또는 MDS로의 진행이 확인되거나, 허용할 수 없는 독성이 발생하거나, 질병 진행이 의심될 때까지 환자가 임상적 이점을 얻을 때까지 에나시데닙 치료를 계속할 것이며, 이는 임상시험 책임자의 재량에 따라 결정됩니다. |
BMS에서 제공합니다.
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연구는 무엇을 측정합니까?
주요 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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최고의 혈액학적 반응
기간: 최대 18주기(각 주기는 28일) 치료(최대 약 17개월)
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에나시데닙에 대한 혈액학적 반응은 임상시험에서 MDS 환자를 위한 IWG 2006 혈액학적 개선 기준의 수정 버전에 따라 평가될 예정입니다.
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최대 18주기(각 주기는 28일) 치료(최대 약 17개월)
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2차 결과 측정
결과 측정 |
측정값 설명 |
기간 |
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참가자가 경험한 부작용의 수로 측정된 독성
기간: 치료 시작부터 치료 종료일로부터 30일까지(최대 약 18개월)
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CTCAE v 5.0으로 측정됨
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치료 시작부터 치료 종료일로부터 30일까지(최대 약 18개월)
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돌연변이 IDH2 변이체 대립유전자 분획의 변화
기간: 기준선, 3/6/9/12/15 주기의 1일차(각 주기는 28일) 및 치료 종료(최대 약 17개월)
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IDH2 변종 대립유전자 분획은 혈액 내 클론성 우세를 반영합니다.
IDH2 변이 대립유전자 분획을 결정하기 위해 연구 전반에 걸쳐 다양한 시점에서 혈액 샘플을 채취합니다.
IDH2 변이 대립유전자 분획이 낮을수록 결과는 더 좋습니다.
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기준선, 3/6/9/12/15 주기의 1일차(각 주기는 28일) 및 치료 종료(최대 약 17개월)
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혈액학적 개선 기간
기간: 치료 시작부터 치료 종료까지(17개월 추정)
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치료 시작부터 치료 종료까지(17개월 추정)
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공동 작업자 및 조사자
여기에서 이 연구와 관련된 사람과 조직을 찾을 수 있습니다.
수사관
- 수석 연구원: Giulia Petrone, M.D., Washington University School of Medicine
간행물 및 유용한 링크
연구에 대한 정보 입력을 담당하는 사람이 자발적으로 이러한 간행물을 제공합니다. 이것은 연구와 관련된 모든 것에 관한 것일 수 있습니다.
연구 기록 날짜
이 날짜는 ClinicalTrials.gov에 대한 연구 기록 및 요약 결과 제출의 진행 상황을 추적합니다. 연구 기록 및 보고된 결과는 공개 웹사이트에 게시되기 전에 특정 품질 관리 기준을 충족하는지 확인하기 위해 국립 의학 도서관(NLM)에서 검토합니다.
연구 주요 날짜
연구 시작 (실제)
2024년 10월 10일
기본 완료 (추정된)
2028년 1월 31일
연구 완료 (추정된)
2029년 2월 28일
연구 등록 날짜
최초 제출
2024년 1월 16일
QC 기준을 충족하는 최초 제출
2024년 1월 26일
처음 게시됨 (실제)
2024년 2월 5일
연구 기록 업데이트
마지막 업데이트 게시됨 (실제)
2026년 5월 27일
QC 기준을 충족하는 마지막 업데이트 제출
2026년 5월 22일
마지막으로 확인됨
2026년 5월 1일
추가 정보
이 연구와 관련된 용어
기타 연구 ID 번호
- 202405007
개별 참가자 데이터(IPD) 계획
개별 참가자 데이터(IPD)를 공유할 계획입니까?
예
IPD 계획 설명
비식별화 후 이 기사에 보고된 결과의 기초가 되는 개별 참가자 데이터(텍스트, 표, 그림 및 부록 포함)를 사용할 수 있습니다.
IPD 공유 기간
데이터는 종료일 없이 출판 직후부터 이용 가능합니다.
IPD 공유 액세스 기준
데이터는 종료일 없이 출판 직후부터 이용 가능합니다.
액세스는 누구에게나 어떤 목적으로든 제공됩니다.
IPD 공유 지원 정보 유형
- 연구_프로토콜
- 수액
약물 및 장치 정보, 연구 문서
미국 FDA 규제 의약품 연구
예
미국 FDA 규제 기기 제품 연구
아니
미국에서 제조되어 미국에서 수출되는 제품
아니
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에나시데닙에 대한 임상 시험
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Tian Yi ZhangBristol-Myers Squibb; Celgene Corporation완전한