IDH2A 分散试验中 Enasidenib 治疗意义未明的克隆性血细胞减少症和突变患者
2026年8月7日 更新者：Washington University School of Medicine
Enasidenib 治疗意义不明的克隆性血细胞减少症和 IDH2 突变患者的初步研究：一项分散试验
研究人员认为，一种名为 enasidenib 的药物可能会帮助患有意义未明的克隆性血细胞减少症 (CCUS) 的患者，因为该药物会阻断突变的 IDH2 蛋白，从而可能改善血细胞计数。
本研究的目的是查明enasidenib是否是CCUS的安全有效的治疗方法。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (估计的)
15
阶段
- 阶段2
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Giulia Petrone, M.D.
- 电话号码：314-362-6826
- 邮箱：gpetrone@wustl.edu
学习地点
-
-
Missouri
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St Louis、Missouri、美国、63110
- 招聘中
- Washington University School of Medicine
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接触：
- Giulia Petrone, M.D.
- 电话号码：314-362-6826
- 邮箱：gpetrone@wustl.edu
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首席研究员：
- Giulia Petrone, M.D.
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
- 成人
- 年长者
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
不明原因的血细胞减少至少 6 个月。 血细胞减少症定义为存在≥1个血细胞计数指数低于以下阈值：
- 血红蛋白<10克/分升
- ANC<1.8×109/L
- 血小板<100×109/L
- IDH2 基因突变（R140 或 R172），局部进行，频率≥2%。
- 至少年满 18 岁。
- ECOG 表现状态 0-2
充足的器官功能定义如下：
- AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3.0 x IULN
- 血清总胆红素 < 1.5 x IULN（如果可归因于吉尔伯特综合征或红细胞生成，则胆红素上限 5 mg/dL 是可以接受的）
- 根据 Cockcroft-Gault 肾小球滤过率估算，肌酐清除率 > 50 mL/min 或血清肌酐 ≤ 2 x IULN
- enasidenib 对发育中的人类胎儿的影响尚不清楚。 因此，有生育能力的女性和男性必须同意在进入研究之前、参与研究期间以及最后一次服用enasidenib后4个月内采取适当的避孕措施。 如果女性在参与本研究期间怀孕或怀疑自己怀孕，她必须立即通知她的主治医生。 接受本方案治疗或登记的男性还必须同意在研究前、研究期间以及最后一次服用enasidenib后4个月内采取适当的避孕措施。
- 能够理解并愿意签署 IRB 批准的书面知情同意文件（或合法授权代表的书面知情同意文件，如果适用）。
排除标准：
进入研究后 6 个月内通过骨髓活检显示血液疾病。
- 根据研究者对症状和全血细胞计数的审查，提供从骨髓活检到入组期间疾病进展的证据
- 活动性恶性肿瘤（定义为过去 6 个月内最近一次 CT 扫描显示病变 > 1 cm）。
- 目前正在接受实体瘤恶性肿瘤的治疗或在过去 6 个月内接受过治疗。
- 目前正在接收任何其他调查代理人。
- 已知的吞咽困难、短肠综合征、胃轻瘫或其他限制口服药物摄入或胃肠道吸收的病症。
- 过敏反应史归因于与enasidenib或研究中使用的其他药物具有相似化学或生物成分的化合物。
- 不受控制的并发疾病，包括但不限于持续或活动性感染、症状性充血性心力衰竭、不稳定心绞痛或心律失常。
- 怀孕和/或哺乳。 有生育能力的女性必须在进入研究后 72 小时内进行妊娠试验阴性。
- 直接库姆斯试验呈阳性。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：依那地尼
参与者将每天接受 enasidenib 100 mg，持续 18 个周期（每个周期为 28 天）。 参与者将继续接受enasidenib治疗，直到确认进展为AML或MDS、出现不可接受的毒性或怀疑疾病进展，前提是患者获得临床获益，这将由主要研究者自行决定。 |
由 BMS 提供。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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最佳血液学反应
大体时间：最多 18 个周期（每个周期为 28 天）的治疗（最多约 17 个月）
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将根据临床试验中 MDS 患者血液学改善 IWG 2006 标准的修改版评估enasidenib 的血液学反应
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最多 18 个周期（每个周期为 28 天）的治疗（最多约 17 个月）
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过参与者经历的不良事件的数量来衡量毒性
大体时间：从治疗开始到治疗最后一天后的 30 天（最长约 18 个月）
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通过 CTCAE v 5.0 测量
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从治疗开始到治疗最后一天后的 30 天（最长约 18 个月）
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突变 IDH2 变异等位基因分数的变化
大体时间：基线、第 3/6/9/12/15 个周期的第 1 天（每个周期为 28 天）和治疗结束（最多约 17 个月）
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IDH2 变异等位基因分数反映了血液中的克隆优势。
在整个研究过程中的不同时间点抽取血样以确定 IDH2 变异等位基因分数。
IDH2 变异等位基因分数越低，结果越好。
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基线、第 3/6/9/12/15 个周期的第 1 天（每个周期为 28 天）和治疗结束（最多约 17 个月）
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血液学改善的持续时间
大体时间：从开始治疗到完成治疗（预计为17个月）
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从开始治疗到完成治疗（预计为17个月）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Giulia Petrone, M.D.、Washington University School of Medicine
出版物和有用的链接
负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2024年10月10日
初级完成 (估计的)
2028年5月31日
研究完成 (估计的)
2029年6月30日
研究注册日期
首次提交
2024年1月16日
首先提交符合 QC 标准的
2024年1月26日
首次发布 (实际的)
2024年2月5日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年8月10日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年8月7日
最后验证
2026年8月1日
更多信息
与本研究相关的术语
关键字
其他研究编号
- 202405007
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
在去识别化后，构成本文报告结果基础的个人参与者数据（包括文本、表格、图形和附录）将可用。
IPD 共享时间框架
数据将在发布后立即提供，没有结束日期。
IPD 共享访问标准
数据将在发布后立即提供，没有结束日期。
任何人都可以出于任何目的访问。
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
是的
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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