Enasidenib für Patienten mit klonaler Zytopenie unbestimmter Bedeutung und Mutationen in der dezentralen Studie IDH2A

Einschlusskriterien:

• Unerklärliche Zytopenie seit mindestens 6 Monaten. Zytopenie ist definiert als das Vorhandensein von ≥1 Blutbildindizes unterhalb der folgenden Schwellenwerte:

  • Hgb <10 g/dl
  • ANC <1,8 × 109/L
  • Blutplättchen <100 × 109/L
• IDH2-Genmutation (R140 oder R172), lokal durchgeführt, mit einer Häufigkeit ≥ 2 %.
• Mindestens 18 Jahre alt.
• ECOG-Leistungsstatus 0-2

• Angemessene Organfunktion wie unten definiert:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Gesamtbilirubin im Serum < 1,5 x IULN (eine Obergrenze von 5 mg/dl Bilirubin ist akzeptabel, wenn es auf das Gilbert-Syndrom oder Erythropoese zurückzuführen ist)
  • Kreatinin-Clearance > 50 ml/min gemäß Cockcroft-Gault-Schätzung der glomerulären Filtrationsrate oder Serumkreatinin ≤ 2 x IULN
• Die Auswirkungen von Enasidenib auf den sich entwickelnden menschlichen Fötus sind nicht bekannt. Aus diesem Grund müssen Frauen im gebärfähigen Alter und Männer vor Studienbeginn, für die Dauer der Studienteilnahme und für 4 Monate nach der letzten Enasidenib-Dosis einer angemessenen Empfängnisverhütung zustimmen. Sollte eine Frau während der Teilnahme an dieser Studie schwanger werden oder vermuten, schwanger zu sein, muss sie unverzüglich ihren behandelnden Arzt informieren. Männer, die nach diesem Protokoll behandelt oder aufgenommen werden, müssen außerdem zustimmen, vor der Studie, für die Dauer der Studie und für 4 Monate nach der letzten Enasidenib-Dosis eine angemessene Empfängnisverhütung anzuwenden.
• Fähigkeit, ein vom IRB genehmigtes schriftliches Einverständniserklärungsdokument zu verstehen und bereit zu sein (oder das eines gesetzlich bevollmächtigten Vertreters, falls zutreffend).

Ausschlusskriterien:

• Hinweis auf eine hämatologische Erkrankung durch Knochenmarkbiopsie innerhalb von 6 Monaten nach Studieneintritt.

  • Nachweis des Fortschreitens der Krankheit vom Zeitpunkt der Knochenmarksbiopsie bis zur Einschreibung basierend auf der Untersuchung der Symptome durch den Prüfer und einem vollständigen Blutbild
• Aktive Malignität (definiert als > 1 cm große Erkrankung beim letzten CT-Scan in den letzten 6 Monaten).
• Sie erhalten derzeit eine Therapie wegen bösartiger solider Tumore oder haben diese innerhalb der letzten 6 Monate erhalten.
• Derzeit werden keine anderen Ermittlungsbeamten empfangen.
• Bekannte Dysphagie, Kurzdarmsyndrom, Gastroparese oder andere Erkrankungen, die die Einnahme oder gastrointestinale Absorption oral verabreichter Arzneimittel einschränken.
• Eine Vorgeschichte von allergischen Reaktionen, die auf Verbindungen mit ähnlicher chemischer oder biologischer Zusammensetzung wie Enasidenib oder andere in der Studie verwendete Wirkstoffe zurückzuführen sind.
• Unkontrollierte interkurrente Erkrankungen, einschließlich, aber nicht beschränkt auf, anhaltende oder aktive Infektion, symptomatische Herzinsuffizienz, instabile Angina pectoris oder Herzrhythmusstörungen.
• Schwanger und/oder stillend. Bei Frauen im gebärfähigen Alter muss innerhalb von 72 Stunden nach Studienbeginn ein negativer Schwangerschaftstest vorliegen.
• Positiver direkter Coombs-Test.