Enasidenib meghatározatlan jelentőségű klonális citopéniában és mutációkban szenvedő betegek számára az IDH2A decentralizált vizsgálatban

Bevételi kritériumok:

• Megmagyarázhatatlan cytopenia legalább 6 hónapig. A citopéniát a következő küszöbértékek alatti ≥1 vérkép-index jelenléte jelenti:

  • Hgb <10 g/dl
  • ANC <1,8 × 109/L
  • Vérlemezkék <100 × 109/L
• IDH2 génmutáció (R140 vagy R172), helyileg, ≥ 2% gyakorisággal.
• Legalább 18 éves.
• ECOG teljesítmény állapota 0-2

• Megfelelő szervműködés az alábbiak szerint:

  • AST(SGOT)/ALT(SGPT) ≤ 3,0 x IULN
  • Szérum összbilirubin < 1,5 x IULN (a bilirubin felső határa 5 mg/dl elfogadható, ha Gilbert-szindrómának vagy eritropoézisnek tulajdonítható)
  • Kreatinin-clearance > 50 ml/perc a Cockcroft-Gault glomeruláris filtrációs sebesség becslésével vagy a szérum kreatinin ≤ 2 x IULN
• Az enasidenibnek a fejlődő emberi magzatra gyakorolt ​​hatása nem ismert. Emiatt a fogamzóképes korban lévő nőknek és férfiaknak bele kell állapodniuk a megfelelő fogamzásgátlás alkalmazásába a vizsgálatba való belépés előtt, a vizsgálatban való részvétel időtartama alatt, valamint az utolsó enasidenib adag beadása után 4 hónapig. Ha egy nő teherbe esik, vagy gyanítja, hogy terhes, miközben részt vesz ebben a vizsgálatban, azonnal értesítenie kell kezelőorvosát. Az ebben a protokollban kezelt vagy bevont férfiaknak bele kell egyezniük abba is, hogy megfelelő fogamzásgátlást alkalmaznak a vizsgálat előtt, a vizsgálat időtartama alatt, valamint az enasidenib utolsó adagja után 4 hónapig.
• Képes megérteni és aláírni az IRB által jóváhagyott írásos, tájékozott beleegyező dokumentumot (vagy a törvényesen meghatalmazott képviselőjét, ha van ilyen).

Kizárási kritériumok:

• Hematológiai betegség jelzése csontvelő-biopsziával a vizsgálatba lépést követő 6 hónapon belül.

  • A betegség progressziójának bizonyítéka a csontvelő-biopszia időpontjától a felvételig a tünetek és a teljes vérkép vizsgálata alapján
• Aktív rosszindulatú daganat (az elmúlt 6 hónap legutóbbi CT-vizsgálatán > 1 cm-es betegség).
• Jelenleg szolid tumoros rosszindulatú daganatos kezelésben részesül, vagy az elmúlt 6 hónapban kapott.
• Jelenleg bármely más vizsgáló ügynököt kap.
• Ismert dysphagia, rövid bél szindróma, gastroparesis vagy egyéb olyan állapotok, amelyek korlátozzák az orálisan beadott gyógyszerek lenyelését vagy gyomor-bélrendszeri felszívódását.
• Az enasidenibhez vagy a vizsgálatban használt egyéb anyagokhoz hasonló kémiai vagy biológiai összetételű vegyületeknek tulajdonított allergiás reakciók anamnézisében.
• Kontrollálatlan interkurrens betegség, beleértve, de nem kizárólagosan, a folyamatban lévő vagy aktív fertőzést, a tünetekkel járó pangásos szívelégtelenséget, az instabil angina pectorist vagy a szívritmuszavart.
• Terhes és/vagy szoptató. A fogamzóképes nőknek negatív terhességi tesztet kell mutatniuk a vizsgálatba való belépéstől számított 72 órán belül.
• Pozitív közvetlen Coombs-teszt.